公司基本信息 - 公司于2011年5月2日在内华达州注册成立，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥县[16] - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化靶向脂质信号通路的疗法[16] - 公司目标是开发和商业化调节内源性大麻素系统（ECS）的道德药品，用于治疗癌症、疼痛、炎症等多种疾病[31] - 2011年5月公司在内华达州注册成立，截至2023年12月31日有6名员工[100][101] 公司产品线及业务进展 - 公司在2021年4月启动ART27.13治疗癌症相关厌食症的1b/2a期临床研究CAReS，2023年第一季度完成1b期患者招募，2023年4月启动2a期，预计2024年底完成全部患者招募，获批将每日剂量从650微克增至1000微克，8周后可增至1300微克，2a期将招募40名患者，按3:1随机分配ART27.13和安慰剂[19] - 公司从石溪大学获得FABP5抑制剂ART26.12的全球独家许可，石溪大学已从美国国立卫生研究院获得约800万美元资金用于开发这些候选药物，其中2020年获得420万美元用于推进FABP5抑制在前列腺癌中的研究[20] - ART26.12计划于2024年下半年开展首次人体试验[21] - ART27.13已在前期1期研究中对205名受试者给药，在癌症食欲恢复研究（CAReS）的1b阶段对24名癌症患者给药，CAReS目前正在2a阶段招募癌症相关厌食症患者[49] - ART12.11在焦虑应激诱导模型中与CBD对比的9次评估中均显示出治疗效果，而单独使用CBD全部测试失败[51] - 公司目前的产品线涵盖与脂质信号传导相关的多种机制，包括ART27.13、ART26.12和ART12.11等开发项目[48][49][50][51] 市场规模 - ART27.13的癌症厌食症恶病质综合征全球市场规模超20亿美元[25] - ART26.12的CIPN全球市场规模超10亿美元，前列腺癌约90亿美元，乳腺癌约180亿美元，特应性皮炎100亿美元，PTSD约70亿美元[25][26] - ART12.11的焦虑症全球市场规模超110亿美元，PTSD约70亿美元，IBD约70亿美元[26] 专利情况 - 公司拥有两个美国专利、一个待批美国专利申请、四个外国专利和五个待批外国专利申请，均针对CBD共晶组合物[23] - ART27.13有2项美国已授权专利、18项国际已授权专利等，ART26.12有6项美国已授权专利和9项外国已授权专利，ART12.11有1项美国物质组成专利和1项美国使用方法专利[34] 合作协议 - 2017年12月20日公司与NEOMED达成协议，2018年1月2日生效，当日发行15,000股普通股给NEOMED[35] - 2019年1月4日公司与NEOMED达成第一修正案协议，为行使选择权发行61,297股普通股，还发行11,363股普通股，7月支付150万美元行使选择权[36] - 与NEOMED协议中，达成特定里程碑可能需支付最高2亿美元，成功开发产品可能支付中到高个位数的年净销售特许权使用费[37] - 2018年1月18日公司与Stony Brook University达成许可协议，支付前期费用和年度许可维护费[41][42] - 公司需为Stony Brook University协议中的产品净销售支付低个位数特许权使用费，特定情况下可降低[42] - Stony Brook University协议中，启动二期临床试验需支付15万美元，启动三期临床试验需支付25万美元，首次商业销售需支付150万美元等[43][44] - Stony Brook University协议自生效日开始，按条款规定持续至协议终止[44] 研发与监管 - 在美国开展产品候选药物的首次临床试验前，需向FDA提交IND申请，IND在FDA收到后30天自动生效，除非FDA在30天内提出安全担忧或问题[59] - 美国FDA审查标准NDA的目标时间是从“提交”之日起10个月，通常从NDA提交给FDA之日起需12个月，因为FDA在申请提交后约2个月做出“提交”决定[67] - 新药申请可能被FDA提交咨询委员会评审，FDA决策时会慎重考虑其建议但不受约束[68] - 获批产品需满足特定适应症，可能有使用限制，FDA可撤回批准，还可能要求开展上市后研究[71] - 产品获批后受FDA持续监管，包括记录保存、不良反应报告等，变更通常需预先审批，有年度计划费用[72] - 若不遵守监管要求或产品出现问题，FDA可能采取多种措施，如限制营销、罚款、暂停或撤销批准等[73] - 公司只能宣传FDA批准的安全和有效性声明，违规推广药品标签外用途可能面临处罚[75] - FDCA规定，首个获批新化学实体NDA的申请人可获最长5年专利期限恢复，但总专利期限自产品批准日起不超14年[76] - 若新临床研究对NDA或现有NDA补充申请获批至关重要，可获3年营销独占期[77] - 若应FDA书面要求开展儿童临床试验，可获额外6个月儿科独占期，附于其他独占期之后[78] - 公司在国外销售药品需遵守当地法规，欧盟药品营销授权有集中、分散和相互认可三种程序[81][82] - 公司需遵守《反海外腐败法》及国际反贿赂、隐私等法律，否则可能影响业务和声誉[83][84] 政策法规影响 - 2010年3月美国通过《患者保护与平价医疗法案》（ACA），该法案改变了政府和私人保险公司资助医疗保健的方式，且面临司法和国会挑战[88][89] - 2011年《预算控制法案》规定自2013年起至2032年，每年对医疗保险提供者的付款进行最高2%的削减[90] - 2021年《美国救援计划法案》取消了制造商向州医疗补助计划支付的法定药品回扣上限[91] - 2022年8月《降低通胀法案》（IRA）成为法律，允许联邦政府为某些高价单一来源医疗保险药品协商最高公平价格，对制药行业有重大影响[91][93] - 单一来源小分子药物自FDA批准日期起至少7年且无通用替代药物时符合协商条件，药企有至少9年时间按CMS协商价格销售产品[96] - 与小分子药物相比，生物制品在接受CMS协商价格前多4年时间收回投资[97] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为1.3043亿美元和2.0424亿美元[324] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司总负债分别为129.1万美元和102.1万美元[324] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司股东权益分别为1175.2万美元和1940.3万美元[325] - 2023年和2022年，公司总运营费用分别为993万美元和1028.7万美元[327] - 2023年和2022年，公司净亏损分别为928.9万美元和1008.3万美元[327] - 2023年和2022年，公司综合总亏损分别为923.8万美元和1031.9万美元[327] - 2023年和2022年，公司基本和摊薄后普通股每股亏损分别为3.14美元和3.56美元[327] - 2023年和2022年，公司基本和摊薄后加权平均流通普通股分别为296万股和283.3万股[327] - 2022年至2023年，公司发行的普通股从285.6万股增加到318.9万股[329][330] - 2022年至2023年，公司累计亏损从3102.1万美元增加到4031万美元[325][329][330] - 2023年净亏损9289000美元，2022年为10083000美元[331] - 2023年经营活动使用的净现金为8207000美元，2022年为8008000美元[331] - 2023年投资活动提供的净现金为3507000美元，2022年为2958000美元[331] - 2023年融资活动提供的净现金为567000美元，2022年无相关数据[331] - 2023年和2022年分别收到研发税收抵免1206000美元和1041000美元[342] - 2023年末和2022年末现金及现金等价物分别为2815000美元和6888000美元[331][343] - 截至2023年12月31日，交易性有价证券余额为7611000美元，2022年为9150000美元[344] - 截至2023年12月31日，可供出售证券余额为0，2022年为1495000美元[344] - 交易性有价证券中，商业票据2023年为9150美元，2022年为4654美元；可供出售证券中，美国国债2023年为1495美元[354][355] - 股份支付费用2023年为1020美元，2022年为2458美元[357] - 2023年和2022年计算摊薄每股净亏损时，分别排除761738股和583162股普通股等价物[359][360] - 2023年和2022年，高级副总裁旗下公司提供咨询服务费用分别为12美元和35美元，年末欠款分别为2美元和1美元[363] - 2023年和2022年，子公司董事显著影响的公司提供专业服务费用分别为135美元和111美元，年末欠款分别为5美元和30美元[363] - 2023年和2022年，子公司董事控制的公司提供专业服务费用分别为77美元和79美元，年末欠款均为23美元[364] - 公司授权416667股优先股，面值0.001美元/股，截至2023年12月31日无发行或流通[365] - 公司授权50000000股普通股，面值0.001美元/股，2023年发行333271股，所得款项567美元，截至2023年12月31日，发行和流通股数为3188959股[366] - 截至2023年12月31日，认股权证数量为242633股，加权平均行使价格为44.07美元，内在价值为0美元[367] - 2023年公司授予多项股票期权，截至2023年12月31日，未行使期权数量为519105股，加权平均行使价格为15.97美元[369][370][371][373] - 2023和2022年公司分别授予205,996和4,002份期权，价值分别为586美元和18美元，其中关联方分别为150,246和4,002份，价值分别为427美元和18美元[375] - 2023和2022年公司分别确认基于股份的薪酬费用1,020美元和2,458美元，其中关联方分别为890美元和2,216美元，截至2023年12月31日，尚有1,315美元未摊销，其中关联方为1,163美元[375] - 2023年公司净经营亏损24,855美元，净经营亏损结转自2034年12月31日起开始分不同金额到期[377] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司将获取ART27.13化合物独家全球开发和商业化许可的成本资本化，价值为2,039美元[380] - 2023年公司经营租赁成本为40美元，2022年为39美元；2023年经营租赁现金支付为40美元，2022年为43美元[382] - 截至2023年12月31日，公司经营租赁加权平均剩余租赁期限为0.67年，加权平均折现率为3.00%；2022年分别为1.57年和2.98%[382] 2024年股权相关动态 - 2024年1月1日，2018计划下预留发行的普通股数量增加478,344股，达到1,529,223股[385] - 2024年1月5日，公司向CEO授予购买92,000股普通股的期权，行权价1.49美元，25%在授予日1周年时归属，之后每月归属1/48，4周年时全部归属[385] - 2024年2月28日，公司对488,069份期权进行修订，行权价降至1.55美元，采用新的归属计划[386] - 2024年3月5日，公司向部分员工和顾问授予购买152,000股普通股的期权，行权价1.47美元，25%在授予日1周年时归属，之后每月归属1/48，4周年时全部归属[388] 其他信息 - 公司使用投资者关系网站发布重要信息，投资者应关注该网站及新闻稿、SEC文件等[102] - 公司财务报表包含2023年和2022年12月31日的合并资产负债表等内容[314] - 作为“较小报告公司”，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[312] - 公司现有现金资源预计可支持运营至2025年下半年[337] - 2023年7月公司提交75000000美元的货架注册声明，有效期三年[336] - 癌症相关厌食症影响约60%的晚期癌症患者[18] - 公司计划结合创新科学和加速临床开发，利用小分子药物开发策略针对脂质信号通路和内源性大麻素系统（ECS）创造和开发新疗法[45] - 公司期望从领先学术机构获得研究阶段平台和新化学实体的知识产权许可，开发针对脂质信号通路的项目[46] - 公司董事会和管理层有开发和商业化道德药品的经验，在建立产品线和推进研究及临床开发项目时，会评估与大型制药和生物制药公司的合作[47] - 公司潜在竞争对手包括诺华国际、赫尔辛治疗等，这些对手可能在研发、制造等方面拥有更丰富的财务资源和专业知识[53] - 美国政府各级部门及其他国家和司法管辖区广泛监管药品的研发、测试、制造等各个环节，获得营销批准需耗费大量时间和资金[55]