公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发T细胞衔接器Immuno - STAT™，可用于治疗癌症、自身免疫疾病和慢性感染[143] - 公司药物候选产品处于临床和临床前开发的不同阶段，CUE - 101和CUE - 102的初步临床数据支持其直接调节癌症特异性T细胞的潜力[145] - 公司业务活动主要集中于研发，计划与领先药企建立战略伙伴关系，以充分挖掘技术平台潜力，加速CUE - 100系列产品线发展[147][148] 收入确认与会计政策 - 公司与客户的交易价格通常包括固定费用、可变对价（如成本分摊、里程碑付款和特许权使用费），使用“预期价值法”估计可变对价[153] - 合同研发费用按合同期限分摊，非退款预付款在服务执行时确认为费用，根据服务执行时间计入流动资产或非流动资产[154][155] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型确定股票期权和受限股票单位的公允价值[157] - 公司在截至2023年12月31日的年度内，关键会计政策和估计无重大变化[199] - 公司根据ASC Topic 606确认合作收入，对于与其他承诺捆绑的许可证，需判断履行义务的性质以确认收入[200] - 公司含销售特许权使用费的安排，在相关销售发生或履行义务满足时确认收入，至今未确认相关里程碑或特许权使用费收入[201] - 公司定期向相关人员授予基于股票的奖励，按授予日公允价值在财务报表中确认[205][206] - 公司采用资产和负债法核算所得税，确认递延所得税资产和负债[209] 法规监管要求 - 美国药品监管严格，公司药物候选产品作为生物制品受多项法规监管，获批需完成多个步骤[161][162][164] - IND申请提交后30天自动生效，除非FDA提出担忧或问题，FDA可实施部分或全部临床搁置[166][167] - 2016年《21世纪治愈法案》和2018年《尝试权法案》对公司药物的扩大使用和患者获取有相关规定[172][173] - 公司临床研究若未按要求向clinicaltrials.gov提交信息，违规每天可能面临最高10,000美元的民事罚款[187] - 公司临床开发计划中，IND生效周年日后60天内需提交年度进展报告，严重不良事件发生时需更频繁提交[191] - 公司针对严重或危及生命疾病的产品，FDA需在收到研究计划后90天内与赞助商会面讨论儿科研究计划[194] - 公司FDA收到所有申请后60天内进行初步审查，并告知赞助商申请是否完整以进行实质性审查[198] - 标准BLA申请FDA初始审查时间为10个月，优先审查为6个月；Class 1重新提交审查时间为2个月，Class 2为6个月[248][254] - 优先审查产品FDA目标是6个月完成审查，标准审查为10个月[259] - 2022年12月FDORA通过，修改了药品和生物制品加速批准的规定，要求赞助商在获得加速批准前开展确证性临床试验、每6个月提交批准后研究进展报告，FDA可在确证性试验未验证产品临床获益时加速撤回批准[333] - 2023年3月FDA发布加速批准的草案指南，指出加速批准途径常用于肿瘤药物，随机对照试验是首选方法[334] 财务数据关键指标变化 - 2023和2022年公司在美国无所得税支出，因历史净运营亏损且对净递延资产全额估值备抵[215] - 2023和2022年与爱因斯坦许可协议相关成本分别为7000美元和0美元[223] - 2023年和2022年公司因LG Chem合作协议确认收入分别约为32.4万美元和124.5万美元，截至2023年底累计约1990万美元[229] - 截至2023年12月31日，公司因Ono合作协议确认收入约516.6万美元，资产负债表记录短期研发负债约211.2万美元[235] - 2023年和2022年合作收入分别约为5490000美元和1245000美元，增长约4245000美元[239] - 2023年和2022年一般及行政费用分别约为16680000美元和16169000美元，增长约511000美元[240] - 2023年和2022年研发费用分别为40802000美元和38578000美元[239] - 2023年和2022年净亏损分别为50733000美元和53010000美元[239] - 2023年和2022年综合亏损分别为50637000美元和53106000美元[239] - 2023年和2022年基本和摊薄后普通股每股净亏损分别为1.11美元和1.49美元[239] - 2023年和2022年加权平均流通普通股股数分别为45754794股和35649134股[239] - 2023年和2022年研发费用分别约为4080.2万美元和3857.8万美元，增长约222.4万美元[298] - 2023年12月31日止年度，一般及行政费用中专业及咨询费约580.1万美元，员工及董事会薪酬523.8万美元，股份支付368.7万美元，租金71.6万美元，其他费用123.8万美元[296] - 2022年12月31日止年度，一般及行政费用中员工及董事会薪酬476.6万美元，专业及咨询费约467.6万美元，股份支付461.5万美元，租金89.9万美元，其他费用121.3万美元[297] - 2023年研发费用中研究及实验室费用1100.3万美元，员工及科学与临床顾问委员会薪酬约987.9万美元，临床费用958.4万美元，股份支付449.3万美元，租金270.5万美元，其他费用313.8万美元[299] - 2022年研发费用中员工及科学与临床顾问委员会薪酬约1008.7万美元，研究及实验室费用996.6万美元，临床费用669万美元，股份支付488.1万美元，租金328.3万美元，其他费用367.1万美元[300] - 2023年固定资产处置损失约为15.7万美元，2022年使用权资产终止收益约为27.7万美元[301] - 2023年利息收入约为266.1万美元，较2022年的约92.8万美元有所增加，主要因2023年利率上升[302] - 2023年和2022年利息支出分别约为124.5万美元和71.3万美元，增加了53.2万美元[303] - 2023年净亏损约为5073.3万美元，2022年约为5301万美元[306] - 2023年末和2022年末，公司现金、现金等价物和有价证券分别约为4851.4万美元和7628.9万美元[307] 融资活动 - 公司因首次公开募股向爱因斯坦医学院发行671,572股普通股[225] - LG Chem支付500万美元不可退还、不可抵减预付款并以溢价20%价格购买约500万美元公司普通股[228] - 公司因LG Chem合作协议获250万、125万和300万美元里程碑付款[228] - Ono支付300万美元不可退还、不可抵减预付款并将报销研究成本，全职员工工资前18个月上限210万美元[234] - 2023年公司根据2021年10月ATM协议出售400.6966万股普通股，净收益约1340万美元，截至2023年末累计出售760.0373万股，净收益3700万美元[310] - 2022年2月公司签订贷款协议借款1000万美元，2023年4月协议修订，还款期限至2025年12月1日[311] - 2022年11月公司进行私募融资，发行并出售普通股和预融资认股权证，总收益约3000万美元，扣除费用260万美元[316] - 2023年5月公司提交S - 3表格注册声明，可不时出售最高3亿美元的证券[309] 业务风险与挑战 - 公司面临众多竞争对手，其在资金、技术、人力、产品研发、审批和商业化能力方面更具优势[159] - 公司未来可能在美国境外开展临床试验，FDA接受境外试验数据有条件限制，若不接受可能需额外试验，导致成本增加和开发延迟[337][339] - 开展国际临床试验存在风险，包括临床实践模式和护理标准差异、非美国监管要求限制、行政负担、外汇汇率波动和知识产权保护减弱[340] - 公司获得潜在产品批准需进行临床前和临床试验，成本高、耗时长，且结果不一定能支持寻求监管批准[340] - 监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝产品批准，如认为产品不安全或无效、对试验数据解读不同、不批准生产工艺等[341] - 公司在寻求加速批准前会继续征求FDA或外国监管机构反馈并评估申请能力，但无法保证能获得加速批准或其他形式的快速开发、审查和批准[332] - 若公司药物候选产品未能获得或维持加速批准，或产品候选资格被撤回，将导致商业化时间延长、开发成本增加并损害市场竞争地位[335] 研发费用构成 - 公司研发费用主要包括薪酬、咨询费、外部服务费、设施成本及临床试验成本[202] 运营费用分类 - 公司运营费用分为一般及行政费用和研发费用，还包括非现金的财产设备折旧摊销和股份支付[291] 未来费用预期 - 公司预计未来一般及行政费用将增加，因作为上市公司需遵守监管和法律程序[238] - 公司预计未来研发费用会增加，原因是推进CUE - 101和CUE - 102的临床开发及潜在未来候选药物开发，以及通胀、供应链中断和劳动力短缺[292] FDA项目参与 - 公司参与FDA的Optimus项目，有机会在开发计划早期与FDA肿瘤审查部门讨论剂量寻找和优化[328] 生物制品许可申请费用 - 2024财年提交需临床数据的生物制品许可申请（BLA）的用户费为4048695美元，持牌BLA赞助商的年度计划费为416734美元[247]