公司业务及产品 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对癌症和纤维病变疾病的新型小分子治疗药物[19] - GB1211是一种选择性口服小分子半乳糖凝集素-3抑制剂，具有治疗多种纤维病变和肿瘤适应症的潜力[20] - galectin-3是一种中心凝集素，对多种组织类型的纤维化疾病的发展至关重要[32] - LOXL2是一种分泌自细胞外的酶，有助于在细胞外基质中交联蛋白，对正常组织功能至关重要，但在疾病状态下可能导致纤维化[34] - GB2064是公司正在开发的一种选择性口服小分子LOXL2抑制剂，用于治疗纤维化疾病，包括骨髓纤维化[51] 临床试验及治疗效果 - GB1211在肝硬化等纤维病变领域表现出有利的安全性和耐受性，并显示出对肝细胞的保护和改善肝功能的潜力[21][22] - GB1211在肿瘤治疗中显示出潜在的疗效，尤其对于表达Galectin-3的患者[23] - GB1211与PD-L1免疫检查点抑制剂的联合治疗在临床试验中表现出潜在的协同作用[23] - GB1211在非小细胞肺癌患者中显示出良好的治疗反应和肿瘤体积减小[23] - GB1211在结直肠癌和头颈癌患者中显示出潜在的治疗效果[24] - GB1211在临床试验中表现出对骨髓纤维化的潜在影响，可能成为疾病修饰性疗法[27] - GB2064在骨髓纤维化患者中显示出对骨髓纤维化程度的改善，可能具有疾病修饰性疗效[27] - GB1211在非小细胞肺癌中展现出潜力[42] - GB1211在肝纤维化和癌症指标中表现出抗癌和抗纤维化活性[43] - GB1211在临床试验中对肝功能和纤维化生物标志物产生显著影响[44] - GB1211在肝硬化患者中表现出良好的安全性和耐受性[45] - GB1211与PD-L1免疫检查点抑制剂联合治疗非小细胞肺癌的临床试验取得积极进展[46] - GB1211在转移性黑色素瘤和头颈部鳞状细胞癌中的临床试验计划[50] 法规及市场准入 - FDA在美国市场推出药物通常需要完成一系列步骤，包括临床试验、审查和批准[72] - FDA可能要求提交风险评估和管理战略(REMS)以确保药物的安全使用[82] - 孤儿药品指定和独家权[84] - 快速通道计划旨在加快审查新药[85] - 突破性疗法指定可获得FDA的重点指导[86] - 加速批准计划适用于严重疾病[87] - 美国市场独家权可延迟后续申请的提交或批准[89] - 新化学实体的NDA获批将获得五年的市场独家权[90] - 儿童独家权可为活性成分的所有剂型和适应症增加六个月的独家权[91] - FDA对批准的药品实施广泛和持续的监管[92] - 药品只能按照批准的适应症进行推广[94] 公司治理及财务 - 公司截至2023年底有13名全职员工，包括2名持有医学博士学位和2名持有博士学位的员工[121] - 公司员工构成中，男性占54%，女性占46%[123] - 公司网站为www.galecto.com，可免费获取公司的年度报告、季度报告、8-K报告等[124] - 公司管理层认为内部控制和程序有效，符合合理保证水平[345] - 公司管理层根据COSO发布的2013年框架对内部控制进行了评估，认为内部控制有效[349] - 公司独立注册会计师EY Godkendt Revisionspartnerselskab认为公司内部控制有效，但未提供内部控制报告[350] - 公司内部控制未能完全防止或检测错误，存在固有限制[346] - 公司管理层负责建立和维护足够的财务报告内部控制，以合理保证财务报告的可靠性[348] - 公司未在年度报告中包含独立注册会计师对财务报告内部控制的审计报告，因为公司是新兴成长型企业[350] - 公司最近完成的财政季度内部控制未发生重大变化，不太可能对内部控制产生重大影响[351]