财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度公司无营收，上年同期为8.7万美元；前九个月营收为7.5万美元，上年同期为110万美元[117][118][119] - 2022年前三季度研发费用较上年同期分别减少840万美元和1210万美元，主要因uproleselan临床开发成本、制造和配方成本等降低[120][121][122] - 2022年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别减少30万美元和增加180万美元，前者因股票薪酬费用减少，后者因uproleselan商业启动费用和专利费增加[122] - 2022年前三季度运营亏损较上年同期分别减少856.9万美元和924万美元，净亏损和综合亏损分别减少880.8万美元和956.1万美元[117][118] - 2022年前三季度利息收入较上年同期分别增加23.9万美元和32.1万美元，增幅分别为4780%和2140%，因现金及现金等价物利率提高[117][118][123] - 2021年和2022年前九个月，公司净亏损分别为6340万美元和3640万美元，经营活动净现金流量分别为 - 5750万美元和 - 3850万美元[136] - 2022年和2021年前九个月，经营活动净现金使用分别为38546千美元和44683千美元，投资活动净现金使用分别为84千美元和13千美元，2021年融资活动净现金提供为9585千美元，2022年无融资活动[142] 各条业务线表现 - 2021年公司完成388名患者入组评估uproleselan治疗复发/难治性急性髓系白血病的3期关键临床试验[91] - 2021年12月完成267名患者入组评估uproleselan联合标准化疗方案的2/3期随机对照临床试验2期部分[94] - 2022年6月公司收到FDA关于GMI - 1687用于治疗镰状细胞病的“可继续进行”信函[96] - 2022年3月公司选择GMI - 2093作为先导半乳糖凝集素药物候选物进行临床前研究[98] - 2020年1月公司与Apollomics达成独家合作和许可协议，获900万美元预付款和100万美元开发里程碑付款，有望获约1.79亿美元里程碑付款及净销售额8% - 15%分级特许权使用费[104] - 2021年公司确认向Apollomics销售临床用品的收入为110万美元，2022年前9个月无此项收入[106] 管理层讨论和指引 - 预计2023年底左右达到总生存事件触发点，随后公布顶线数据[91] - 预计2022年底达到80%生存事件，数据监测委员会将审查疗效和安全数据[93] - 公司现有现金及现金等价物预计足以支持运营至2023年底，不考虑潜在业务发展机会或额外融资活动[103] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持到2023年底的运营费用和资本支出需求[138] - 公司药物候选产品的开发和商业化成本及时间不确定，无法估计成功完成所需的实际金额及能否或何时实现盈利[130][133] - 若通过股权或债务融资筹集额外资金，现有股东权益将被稀释，可转换债务证券可能包含限制公司运营的契约[134] - 若无法筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止药物开发或未来商业化工作[135] - 管理层认为，若不获得额外融资，公司持续经营能力存在重大疑问[137] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2022年9月30日公司累计亏损4.093亿美元，预计未来几年继续产生重大费用和经营亏损[100] - 2020 - 2021年，公司通过与Cowen的销售协议分别出售普通股获得净收益370万美元和1070万美元，2022年未出售，该协议于4月终止[125] - 2022年4月公司与Cowen签订新销售协议，可出售最高1亿美元普通股，截至9月30日未出售[126] - 2020年公司与Apollomics达成合作协议，获900万美元预付款和100万美元临床开发里程碑付款，后续里程碑和特许权使用费不确定[127] - 截至2022年9月30日，公司重大合同义务仅为马里兰州办公室租赁，剩余义务为120万美元，无其他长期固定义务和重大资本支出需求[129] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为5160万美元和9030万美元[146] - 利率立即变动100个基点对公司现金等价物的公允价值无重大影响[146]