财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为5160万美元，而2021年12月31日为9020万美元 [36] - 2022年第三季度现金消耗降至860万美元，而2022年前两个季度为3010万美元 [36] - 2022年第三季度研发费用降至490万美元，2021年同期为1330万美元 [37] - 2022年第三季度一般及行政费用降至380万美元，2021年第三季度为410万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 核心业务（uproleselan药物研发） - 关键的3期试验中，盲态合并生存事件显示患者存活时间长于历史基准，原计划的最终分析整体生存事件触发时间从2023年年中推迟至2023年底左右 [10][20] - 截至2022年9月，中位随访时间为19.5个月，若事件触发时间延至2023年底，分析时中位随访时间将超30个月 [24] 研究者发起的试验（ISTs） - 加州大学戴维斯分校的1期研究初步结果显示，uproleselan与阿扎胞苷和维奈托克联用，在不适合强化化疗的未治疗急性髓系白血病患者中安全性良好，8名可评估患者的微小残留病（MRD）阴性率达50%，完全缓解或完全缓解伴血细胞计数未完全恢复（CRis）的应答者中MRD阴性率为67% [29][30] - 一项1b/2期试验前10名患者的初步结果显示，uproleselan与克拉屈滨加小剂量阿糖胞苷联用耐受性良好，在预期中位生存期不足5个月的高危治疗继发性急性髓系白血病患者中总缓解率为62% [30] 美国国立癌症研究所（NCI）试验 - 针对60岁及以上一线新诊断急性髓系白血病患者的2/3期试验的2期部分于2021年11月完成260名患者的入组，NCI暂停进一步入组以进行无事件生存期的中期分析 [33] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进uproleselan在复发难治性急性髓系白血病的3期试验，进行中期分析以评估药物疗效 [7][8] - 商业化方面，专注于提高医学专家对E - 选择素生物学和uproleselan独特作用机制的认识、提升对uproleselan临床开发计划的认知以及拓展与全球医学界的合作 [13] - 以复发难治性急性髓系白血病的关键试验为重点，同时关注NCI一线试验，待数据成熟后推进uproleselan在其他急性髓系白血病亚群的临床开发 [49][50] 行业竞争 - 急性髓系白血病领域虽在过去五年引入多种新疗法，但因疾病异质性和耐药性，仍存在高度未满足的医疗需求 [18] - 与近期复发难治性急性髓系白血病试验相比，公司试验的中位随访时间更长，具有一定优势 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为uproleselan有潜力改善复发难治性急性髓系白血病患者的预后，帮助患者实现更深、更持久的缓解，过渡到潜在的治愈性干细胞移植并提高总体生存率 [12] - 尽管ISTs结果初步且患者数量有限，但显示出uproleselan在其他重要急性髓系白血病患者群体中的潜力 [42] - 公司有信心将uproleselan推向市场，改善癌症和炎症性疾病患者的生活 [43] 其他重要信息 - 公司将于11月在伦敦的Stifel和Jefferies等即将举行的投资者会议上进行展示 [56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：2023年第一季度独立数据监测委员会（IDMC）会议及决定后，若数据积极，潜在的监管时间和开发时间表如何？ - 公司预计IDMC将在第一季度末开会，讨论继续按原计划进行100%事件的试验（目前预计从2023年年中推迟至2023年底左右）或因疗效显著建议停止试验并立即揭盲。公司拥有快速通道孤儿药指定，正在与FDA讨论，监管团队已做好准备，将迅速推进监管流程 [45][46] 问题2：如何看待美国以外的潜在机会？ - 公司首先专注于美国市场，因其规模最大、机会最多。但试验在美国和美国以外的患者入组和医疗活动分布均衡。公司正在与欧洲监管机构进行讨论，计划在全球多个主要市场进行注册，并探索包括潜在合作在内的所有选项 [47][48] 问题3：对于研究者发起的试验（ISTs），公司如何考虑跟进这些潜在适应症？是在潜在批准后很久才考虑，还是现在就在关注，2023年是否可能有进展？ - 公司认为uproleselan在所有急性髓系白血病群体中都有作用，计划先推进复发难治性急性髓系白血病的关键试验和NCI的一线试验。ISTs补充了对uproleselan在不同急性髓系白血病亚群中作用的理解，随着数据的出现，有机会在首个复发难治性适应症之后推进其临床开发计划 [49][50][51]