财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损达3.555亿美元（截至2021年9月30日），预计未来数年将持续产生重大费用和运营亏损[99] - 2021年第三季度和前九个月，公司收入分别为8.7万美元和114.2万美元，较2020年同期分别下降91%和89%[118] - 2021年第三季度和前九个月，研发费用分别为1328.2万美元和3459.6万美元，较2020年同期分别增长24%和4%[118] - 2021年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别为414.2万美元和1256.7万美元，较2020年同期分别增长2%和下降1%[118] - 2021年第三季度和前九个月，运营亏损分别为1733.7万美元和4602.1万美元，较2020年同期分别增长26%和28%[118] - 2021年第三季度和前九个月，净亏损及综合亏损分别为1733.2万美元和4600.6万美元，较2020年同期分别增长26%和30%[118] - 2020年，公司根据2020年销售协议出售102.476万股普通股，加权平均价格为每股3.74美元，净收益为370万美元[125] - 2021年前九个月，公司根据2020年销售协议额外出售251.7603万股普通股，加权平均价格为每股3.92美元，净收益为960万美元[125] - 截至2021年9月30日，公司根据2020年销售协议还有约8630万美元的普通股可供出售[125] - 2021年和2020年前九个月，经营活动净现金使用分别为4468.3万美元和2955.6万美元[135] - 2021年和2020年前九个月，投资活动净现金使用分别为1.3万美元和3万美元[135] - 2021年和2020年前九个月，融资活动净现金提供分别为958.5万美元和1425.5万美元[135] - 2021年前九个月融资活动净现金主要来自与Cowen的市价出售普通股净收益960万美元，2020年为1410万美元及13.6万美元股票期权行权收益[138] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.019亿美元和1.37亿美元[141] 业务合作财务收益 - 公司与Apollomics的合作中，已收到前期现金付款900万美元和100万美元开发里程碑付款，有望获得约1.79亿美元里程碑付款及净销售额8% - 15%的分级特许权使用费[104] - 2021年1 - 9月，公司向Apollomics销售临床用品确认收入110万美元[106] - 2020年1月公司与Apollomics达成合作和许可协议，Apollomics支付900万美元预付款，同年9月支付100万美元临床开发里程碑付款[126] 业务运营资金情况 - 公司现有现金及现金等价物预计足以支持运营至2023年上半年[101] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营费用和资本支出至2023年上半年[134] - 公司主要资金用途为薪酬及相关费用、第三方临床研发服务等[127] 业务研发项目进展 - 公司预计2021年底完成复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的3期试验入组约380人，2022年底后公布试验初步数据[89][91] - 公司预计2021年第四季度完成与美国国立癌症研究所合作的2/3期试验的2期部分入组[92] - 2021年5月、7月分别有三项研究者发起的试验（IST）启动，分别计划入组人数未提及、最多31人、约25人，均预计2022年有数据读出[93][94][95] 业务研发药物情况 - 公司领先的糖模拟药物候选物uproleselan是一种特定的E - 选择素抑制剂，用于联合化疗治疗急性髓系白血病等[89] - 公司正在开发同时靶向E - 选择素和CXCR4的药物候选物GMI - 1359，2019年第四季度启动1b期试验[97] - 公司设计了E - 选择素创新拮抗剂GMI - 1687，目前正在进行临床前活动和研究以支持向FDA提交研究性新药申请（IND）[96] 业务研发费用预期 - 公司预计未来研发和一般及行政费用将增加，以支持持续的研发活动[113][116] 业务研发风险 - 公司药物研发存在诸多不确定性，无法合理估计完成研发的成本和时间，也无法预测何时产生净现金流入[128] 业务融资风险 - 公司若通过出售股权或债务筹集资金，股东权益将被稀释，若发行可转换债券可能限制运营[130][132]