财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.019亿美元，而2020年12月31日为1.37亿美元 [37] - 2021年第三季度研发费用增至1330万美元，2020年同期为1070万美元，主要因复发/难治性AML的全球III期临床试验成本增加、uproleselan验证批次制造成本增加以及GMI - 1687新药研究申请启用研究费用增加 [37] - 2021年和2020年第三季度的一般及行政费用均为410万美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 uproleselan业务线 - 公司赞助的复发/难治性AML的III期试验在过去一个季度招募情况良好，即将完成300 - 380名患者的招募，预计2022年底后公布顶线结果 [11][12] - 已完成uproleselan新药申请所需的药品注册批次，将CMC重点转向生产商业批次以支持全球产品发布 [13] - 已与FDA就新药申请的临床药理学和非临床要素达成一致 [14] - 美国国家癌症研究所的II/III期试验的II期部分即将完成262名参与者的招募，完成后将触发基于无事件生存期的中期分析 [14][21] GMI - 1359业务线 - 与杜克大学医学院的研究人员达成协议，将于今年年底结束当前的I期研究，已观察到对E - 选择素和CXCR4的双重拮抗作用，正在确定下一步临床试验选项 [32] GMI - 1687业务线 - 急性血管阻塞性危机的新药研究申请启用计划按计划进行，预计2022年上半年提交新药研究申请并进行首次人体给药 [33] Galectin - 3业务线 - 在众多动物模型中显示出强大活性，口服给药后有明确的药代动力学生物利用度和抗纤维化活性 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将自身从研究和临床开发组织转变为商业化强国，重点推进uproleselan商业化，使其成为AML的新基础治疗方法 [9][10] - 若公司和美国国家癌症研究所的试验均达到主要终点，将申请复发/难治性和新诊断患者治疗的批准；若其中一个为阳性，将在该特定环境中寻求监管批准 [17] - 在专注注册试验的同时，推进GMI - 1359、GMI - 1687和Galectin - 3抑制剂的开发，以提升平台价值，并探索第三方合作机会 [31][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在糖生物学领域已确立领先地位，为未来成功奠定基础，uproleselan在临床、CMC、监管和商业化方面均有显著进展，对其帮助AML患者的潜力感到兴奋 [70] - 公司平台持续富有成效，GMI - 1687、GMI - 1359和Galectin - 3项目取得良好进展 [70] 其他重要信息 - 首席医疗官Eric Feldman决定离开公司，公司已启动寻找替代者的工作，希望在未来几个月内确定新的首席医疗官 [38] - 公司聘请了新的监管事务副总裁，她将在本月晚些时候开始工作，其在血液系统恶性肿瘤监管方面经验丰富 [39] - 公司引入了商业化负责人Bruce Johnson，他将帮助制定uproleselan商业化战略、竞争准备和医学教育工作 [40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GMI - 1359项目的优先级是否有变化，年底能否看到数据，下一步计划如何 - 项目方向无变化，已获得所需数据，2022年将适时沟通未来方向和潜在适应症 [44] - 杜克大学的小型试验已证明其对CXCR4和E - 选择素的双重抑制作用，目前正在讨论下一步计划 [45] 问题2: 研发费用环比增长30%，本季度费用能否作为未来基线，现金跑道情况如何 - 今年费用增长是一次性的，随着临床试验完成招募和制造成本降低，费用将有所下降 [46] - 当前手头现金可维持到2023年上半年，固定支出约每月200 - 250万美元，2022年现金消耗可能会下降 [47] 问题3: 与uproleselan相关的研究者发起的试验（IST）在ASH会议上是否有更新，2022年是否有数据预期 - ASH会议上无相关更新，IST正在招募患者，预计2022年可能会公开部分数据 [48] 问题4: CMC方面是否有影响新药申请时间线的问题 - 目前CMC方面无问题，公司正根据与FDA的对话和指导推进工作，并关注商业批次生产以支持潜在商业化 [50] 问题5: 数据读出和新药申请提交之间的时间线如何 - 顶线读出是事件驱动的，预计在2022年底后，公司正在提前做准备，包括聘请监管事务副总裁、建立外部合作等，以便在数据读出后尽快提交新药申请 [52] 问题6: 从商业角度有何计划，如何应对股价压力 - 目前公司将从专注试验招募转向商业化思考，包括市场定位、教育推广和定价等方面，已引入Bruce Johnson协助规划，2022年将进行相关讨论和准备 [53][54] 问题7: GMI - 1359的潜在适应症是什么，IST是否会转变为公司赞助的试验 - 对于GMI - 1359，正在思考其潜在适应症，不排除自行开展或合作的可能性 [56][57] - 目前判断IST是否转变为公司赞助的试验还为时过早，期待2022年的数据并再确定下一步计划 [58] 问题8: 如何看待IST数据与关键试验数据的关系 - IST可扩大uproleselan的适应症，针对不同AML亚群，若在特定人群中看到加深治疗反应或提高缓解率等结果，将进一步证明uproleselan针对外在耐药性的重要性 [61][62][63] 问题9: 现金跑道的灵活性如何，能否适应关键AML数据读出 - 预算中有可调节的杠杆，公司员工仅50人，固定费用较低，目前1.02亿美元现金的消耗率会有所下降，有一定灵活性 [67] - 公司运营灵活，且除uproleselan外的其他资产也引起了外部兴趣，这些都是对现金跑道的积极因素 [68]