公司战略和产品 - 公司的战略目标是在美国推广Omisirge，预计在市场份额达到峰值时，每年有望治疗约1000名患者[16] - 公司认为Omisirge可以解决干细胞移植的一些重要限制，包括治疗过程中的并发症和死亡率，以及许多患者无法及时接受移植的问题[21] - Omisirge通过扩大供体脐带血干细胞数量，同时保持细胞的功能特性，以解决当前供体来源的限制[29] - Omisirge获得FDA的突破性疗法认定，并获得孤儿药品认定，用于血液恶性肿瘤患者的脐带血移植[32] - Omisirge在严重再生障碍性贫血等骨髓衰竭疾病的治疗中具有潜力[33] - Omisirge在严重镰状细胞病患者中的临床试验结果表明，患者初次移植成功率较高[36] 专利和知识产权 - 公司拥有多项专利，涵盖了Omisirge的相关技术和治疗方法，为商业发展提供了保护[42] - 公司拥有在美国和12个国外颁发的专利，涉及GDA-201产品候选药物[44] - 公司拥有与GDA-301和GDA-601相关的一项PCT申请，以及与GDA-501相关的两项PCT申请[44] - 专利的有效期从2030年到2040年，PCT申请的专利将在2042年到期[44] FDA监管和合规 - FDA和其他监管机构广泛监管生物制品，包括Omisirge，涉及研究、开发、测试、制造、质量控制、批准等方面[47] - 制造过程的变更受到严格监管，根据变更的重要性，可能需要在实施之前获得FDA的批准[55] - FDA严格监管生物制品的市场营销、标签、广告和推广，公司只能根据FDA批准的内容进行安全性和功效、纯度和效力方面的声明[56] - FDA可能会在批准产品时附加Risk Evaluation and Mitigation Strategy（REMS），以确保产品的益处大于风险[53] - FDA可能会撤销产品批准，如果未能保持对前后市场要求的合规性或产品在市场上出现问题[55] 法律和合规风险 - 联邦反回扣法禁止向医生等提供回扣，违反可能导致重大刑事和行政处罚[59] - 外国腐败行为法案禁止任何美国个人或企业向任何非美国官员、政党或候选人支付、提供或授权支付或提供任何价值，以影响非美国实体的任何行为或决定，以帮助个人或企业获取或保留业务[71] - FCPA还要求在美国上市的公司遵守要求公司保持准确和公正反映公司所有交易的账簿和记录的会计规定，并为国际业务制定和维护充分的内部会计控制系统[72] 公司运营和财务 - 公司计划通过裁员计划降低运营成本约25%，预计裁员和终止相关成本约为180万美元[12] - 截至2023年12月31日，公司拥有145名全职员工和3名兼职员工，其中99名在以色列，46名在美国[77] - 公司认为当前的现有资金将无法支持经营活动，可能无法继续作为一个持续经营的实体存在[289]