文章核心观点 NurExone公司迎来拥有超二十年生物技术和制药行业临床与药物开发经验的Yona Geffen博士担任顾问，支持临床前和临床活动，有望推动公司药物研发进展 [1][2] 公司动态 - 公司迎来Gamida Cell研发副总裁Yona Geffen博士担任顾问，支持临床前和临床活动 [1] - Geffen博士将支持公司临床前和临床活动的化学、制造和控制（CMC）开发，贡献包括分析方法开发验证、效价测定鉴定和给药方案优化等 [2] - Geffen博士表示公司用于脊髓损伤的ExoPTEN纳米药物背后的创新工作和科学令人印象深刻，期待推动其监管和临床进展 [3] - 公司研发总监Noa Avni博士称Geffen博士的专业知识和经验将非常宝贵，欢迎其加入团队 [3] 公司介绍 - 公司是TSX Venture Exchange上市的制药公司，正在开发基于外泌体的生物引导疗法平台，用于无创治疗中枢神经系统损伤患者 [4] - 公司首款产品ExoPTEN用于急性脊髓损伤，经鼻给药可使75%的实验大鼠恢复运动功能，已获FDA孤儿药认定 [4] - 公司平台技术有望为对无创靶向药物递送感兴趣的制药公司提供新解决方案 [4]

公司产品与销售 - 公司是一家细胞疗法先驱，利用烟酰胺等物质的特性，将细胞转化为强大的治疗药物[103] - 公司的唯一产品Omisirge于2023年第三季度开始销售，未来可能通过产品销售、报销、预付款和未来合作等方式产生收入[107] 研发与资金 - 研发费用主要包括人员工资、第三方协议费用、设备成本等，截至2024年3月31日，公司从以色列创新局获得了约3710万美元的资助[111] - 公司在2024年第一季度的净收入为890,000美元，较去年同期增长100%[116] - 研发费用净额在2024年第一季度下降了约590万美元，为290万美元，主要是由于间接制造、质量相关费用和医务费用转移到销售、总务和行政费用(SG&A)中[119] - 销售、总务和行政费用在2024年第一季度增加了约870万美元，达到1950万美元，主要是由于RSA协议和2024年3月宣布的RIF相关的成本增加[120] - 公司在2024年第一季度通过Jefferies LLC的“at the market offering”销售9362420股普通股，净收益为3.0百万美元[131] - 公司通过私募和公开发行股票、2021年票据、2022年票据和IIA的资助等方式融资，销售9362420股普通股净收益为3.0百万美元[133] - 公司的经营活动现金流为22998万美元，较去年同期减少了714万美元，主要是由于战略审查和重组过程的成本增加[135] 公司财务状况与风险 - 公司认为当前的资金不足以支持经营活动，可能无法继续作为一个持续经营的实体，已启动重组过程，预计将在2024年第二季度结束[136] - 公司的普通股已从纳斯达克全球市场摘牌，目前在场外市场交易，普通股的流动性有限[162] - 公司现金余额截至2024年3月31日为2480万美元，预计未受限制的现金余额截至2024年5月19日为830万美元，反映出每月的现金消耗速度为1100万美元[164] - 公司已实施重大成本削减和其他以现金为重点的措施来管理流动性，包括宣布于2024年3月27日实施约25%的员工减少[164] - 公司与Highbridge签署了支持协议，计划进行自愿重组，如果无法按照支持协议的规定完成重组过程，公司可能会进入以色列的非自愿破产程序并停止运营[164] 市场风险与竞争 - 公司面临无法继续作为持续经营实体的风险，普通股股东可能会完全损失投资[147] - 公司依赖Omisirge的成功，包括在美国保持监管批准和在美国以外地区获得监管批准[148] - 公司面临来自其他生物技术和制药公司的竞争，如果未能有效竞争，经营业绩将受到影响[155] - 公司在商业化Omisirge方面存在重大风险，包括市场接受度、制造能力、销售和营销组织等方面[178][179] 法律合规与知识产权 - 公司依赖有限的供应商提供生产产品候选品所需的原材料，如无法获得足够质量和数量的原材料，可能导致产品开发和商业化延迟[221] - 公司通过专利、商业秘密保护和保密协议来保护与技术和产品候选品相关的知识产权[225] - 公司依赖于商业秘密保护和保密协议来保护无法申请专利或难以执行专利的专有技术和流程[226] - 公司可能面临第三方对知识产权的侵权索赔，可能导致产品商业化受阻[234] - 公司可能需要进行专利保护的诉讼，可能昂贵、耗时且不成功[236] 公司治理与股票交易 - 公司的普通股已从纳斯达克全球市场摘牌，目前在场外交易市场交易[256] - 公司的普通股目前存在有限和零星的交易市场，普通股的流动性有限[257] - 公司的普通股可能会受到“低价股”规定的影响，使得普通股的流动性降低，投资者买卖普通股变得困难[259]

文章核心观点 XORTX Therapeutics公司迎来Abigail Jenkins加入董事会，其丰富经验将助力公司从3期临床迈向药物候选商业化阶段 [1][4] 公司动态 - XORTX Therapeutics公司欢迎Abigail Jenkins加入董事会 [1] - 公司依据股票期权计划授予Abigail Jenkins 8000份期权，行使价5美元，有效期5年 [4] 新董事信息 - Abigail Jenkins现任Gamida Cell总裁兼CEO及董事会成员，有超20年生物制药行业领导经验 [2] - 她曾在Lyndra Therapeutics、Emergent BioSolutions等多家公司任职 [2] - 她拥有约翰霍普金斯大学生物技术和生物科技商业企业理学硕士学位等 [3] - 她在2022年被评为PharmaVoice 100行业最鼓舞人心的领导者之一 [3] 公司业务 - 公司有两款临床后期产品在研，分别是针对ADPKD的XRx - 008项目和针对新冠感染相关急性肾及其他急性器官损伤的XRx - 101项目 [5] - XRx - 225是针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目 [5] - 公司致力于推进针对异常嘌呤代谢和黄嘌呤氧化酶的临床开发阶段产品，以减少或抑制尿酸生成 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2023年全年净收入为1.8亿美元,主要来自于OMISIRGE的6个单位销售 [3] - 2023年全年销售成本为1.5亿美元,毛利率为18.5% [3] - 2023年全年研发费用为2.43亿美元,较2022年下降1.84亿美元 [3] - 2023年全年销售及管理费用为4.46亿美元,较2022年增加1.23亿美元 [4] - 2023年全年净亏损为6.3亿美元,较2022年的7.94亿美元有所下降 [4] - 截至2023年12月31日,公司现金及现金等价物为4.66亿美元,较2022年末的6.47亿美元下降1.81亿美元 [4] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务为OMISIRGE的商业化,2023年共销售6个单位 [3] - 公司正在逐步增加OMISIRGE在移植中心的覆盖范围 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在进行战略重组,与Highbridge Capital Management达成重组支持协议 [3][4] - 重组后公司将成为一家更加精简和专注的组织,财务基础更加稳定 [6] - 公司将继续致力于OMISIRGE的商业化,为需要干细胞移植的血液肿瘤患者提供治疗选择 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层表示OMISIRGE为患者提供了潜在的生命救助机会,公司将继续为患者提供这一治疗选择 [6] - 管理层对公司的未来前景表示乐观,相信OMISIRGE的商业化之路 [6] 问答环节重要的提问和回答 无

公司战略和产品 - 公司的战略目标是在美国推广Omisirge，预计在市场份额达到峰值时，每年有望治疗约1000名患者[16] - 公司认为Omisirge可以解决干细胞移植的一些重要限制，包括治疗过程中的并发症和死亡率，以及许多患者无法及时接受移植的问题[21] - Omisirge通过扩大供体脐带血干细胞数量，同时保持细胞的功能特性，以解决当前供体来源的限制[29] - Omisirge获得FDA的突破性疗法认定，并获得孤儿药品认定，用于血液恶性肿瘤患者的脐带血移植[32] - Omisirge在严重再生障碍性贫血等骨髓衰竭疾病的治疗中具有潜力[33] - Omisirge在严重镰状细胞病患者中的临床试验结果表明，患者初次移植成功率较高[36] 专利和知识产权 - 公司拥有多项专利，涵盖了Omisirge的相关技术和治疗方法，为商业发展提供了保护[42] - 公司拥有在美国和12个国外颁发的专利，涉及GDA-201产品候选药物[44] - 公司拥有与GDA-301和GDA-601相关的一项PCT申请，以及与GDA-501相关的两项PCT申请[44] - 专利的有效期从2030年到2040年，PCT申请的专利将在2042年到期[44] FDA监管和合规 - FDA和其他监管机构广泛监管生物制品，包括Omisirge，涉及研究、开发、测试、制造、质量控制、批准等方面[47] - 制造过程的变更受到严格监管，根据变更的重要性，可能需要在实施之前获得FDA的批准[55] - FDA严格监管生物制品的市场营销、标签、广告和推广，公司只能根据FDA批准的内容进行安全性和功效、纯度和效力方面的声明[56] - FDA可能会在批准产品时附加Risk Evaluation and Mitigation Strategy（REMS），以确保产品的益处大于风险[53] - FDA可能会撤销产品批准，如果未能保持对前后市场要求的合规性或产品在市场上出现问题[55] 法律和合规风险 - 联邦反回扣法禁止向医生等提供回扣，违反可能导致重大刑事和行政处罚[59] - 外国腐败行为法案禁止任何美国个人或企业向任何非美国官员、政党或候选人支付、提供或授权支付或提供任何价值，以影响非美国实体的任何行为或决定，以帮助个人或企业获取或保留业务[71] - FCPA还要求在美国上市的公司遵守要求公司保持准确和公正反映公司所有交易的账簿和记录的会计规定，并为国际业务制定和维护充分的内部会计控制系统[72] 公司运营和财务 - 公司计划通过裁员计划降低运营成本约25%，预计裁员和终止相关成本约为180万美元[12] - 截至2023年12月31日，公司拥有145名全职员工和3名兼职员工，其中99名在以色列，46名在美国[77] - 公司认为当前的现有资金将无法支持经营活动，可能无法继续作为一个持续经营的实体存在[289]

公司重组计划 - 公司计划通过以色列破产法第X部分进行重组，同时在破产法庭进行第15章案件，并可能进行额外的清算、破产或重组程序[4] - 公司和同意债权人就资本结构重组达成一致，包括通过以色列债务安排程序和美国破产法第15章案件实施重组交易[6] - 公司将在以色列法院提出关于债权人会议和请求批准计划的动议[13] - 公司将通过重组支持协议和重组计划实施重组交易[59] 重组交易条款 - "Petition Date" 是指公司任何一方开始以色列债务安排程序的第一个日期[16] - "Plan Effective Date" 是指计划根据其条款生效的日期，这将取决于以色列法院确认计划的命令，公司方实施重组交易的必要批准，适用方签署适用的明确文件，以及支付担保票据代理、高级票据受托人、同意债权人顾问、担保票据代理顾问和高级票据受托人顾问的所有未清费用和支出[16] - "Released Claim" 意味着任何释放方释放的任何索赔或诉因[16] - "Secured Note Claims" 意味着同意担保票据持有人根据贷款和担保协议持有的任何索赔[18] - "Senior Notes Indenture" 意味着截至2021年2月16日的某个日期的某个债券，由Gamida Cell Inc.作为发行人，Gamida Cell Ltd.作为担保人，高级票据受托人和其他担保方签署，随时可能进一步修订、重签、替换、补充或以其他方式修改[19] - "Transfer" 意味着（A）设定留置权；（B）保留所有权作为担保权益；（C）对个人的赎回权进行强制执行；或（D）处置或转让财产或财产权益的任何方式，直接或间接的，绝对或有条件的，自愿或强制的[20] 协议条款和义务 - 本协议将在协议生效日期的东部时间12:00 a.m.生效，并在满足或根据本协议中的条件放弃以下每个条件的日期上对各方生效和约束[22] - "Definitive Documents" 管理重组交易的明确文件将包括[22] - "General Commitments" 每个同意债权人同意，在协议生效期间，支持重组交易并投票和行使其可用的任何权力或权利（包括在任何需要投票或批准的董事会、股东或债权人会议或在法律上有资格参与的任何过程中投票或支持任何需要批准的事项，以实施重组交易，包括与以色列税务局和相关申报有关的合作）[24] - 合同构成双方就相关事项达成的完整协议，取代所有先前口头或书面协议[40] - 协议约定，违约方应承担特定履行责任，包括法院命令强制执行[44] 法律条款 - 协议不得修改、修订或补充，除非双方签署书面文件[39] - 协议受以色列法律管辖，双方同意提交以色列特拉维夫地区法院专属管辖权[41] - 各方同意放弃根据以色列破产法和破产法自动停止规定行使终止权利的权利[43]

血液恶性肿瘤市场情况 - 美国每年约8000名12岁以上血液恶性肿瘤患者接受异基因干细胞移植，约1700名符合移植条件但找不到合适供体[95] - 预计2028年约10000名12岁及以上血液恶性肿瘤患者符合移植条件，Omisirge可能成为其中约20%患者的首选治疗方案[96] 产品治疗效果数据 - GDA - 201治疗NHL的19名患者中，13例完全缓解，1例部分缓解，总缓解率74%，完全缓解率68%，中位缓解持续时间16个月，两年总生存率73% [97] 公司现金及资金筹集情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为6040万美元，截至2023年11月10日，通过ATM工具销售净筹集约50万美元[100] - 2023年前九个月，公司通过ATM设施出售股票净收益3940万美元，4月公开发行股票和认股权证净收益2110万美元[148] 公司净亏损与累计亏损情况 - 2023年和2022年前九个月公司净亏损分别为5420万美元和5660万美元，截至2023年9月30日，累计亏损4710万美元[103] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.71亿美元，九个月经营活动净现金流为-6290万美元[133] - 2023年和2022年前九个月，公司净亏损分别为5420万美元和5660万美元，经营活动使用净现金分别为6290万美元和5420万美元[147] 公司股本变更情况 - 2023年10月19日，公司股东批准将法定股本从225万新以色列谢克尔（2.25亿股普通股）增至325万新以色列谢克尔（3.25亿股普通股）[102] 公司获赠款情况 - 截至2023年9月30日，公司从以色列创新局获得总计约3710万美元的赠款，其中3450万美元为含特许权使用费赠款，260万美元为不含特许权使用费赠款[108] - 含特许权使用费赠款要求公司按毛收入的3% - 5%向以色列创新局支付特许权使用费，上限为所获赠款金额的100%加利息[108] 公司产品研发与销售情况 - 公司目前专注于完成GDA - 201治疗滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤的1/2期临床试验的1期部分[111] - 公司首款产品Omisirge于2023年4月获FDA批准，2023年第三季度首次确认销售收入[105] 公司裁员成本情况 - 公司2023年第二季度完成裁员计划，产生约80万美元遣散费及员工离职相关成本[112] 公司税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计结转税务亏损约2.749亿美元，子公司联邦税净运营亏损结转额为3750万美元[116] 公司第三季度财务指标情况 - 2023年第三季度首次确认净收入67.3万美元，来自向移植中心交付的两个单位Omisirge[117][119][124][126] - 2023年第三季度首次确认销售成本62.6万美元，包括直接成本、批次失败和特许权使用费[117][120][124][127] - 2023年第三季度研发费用净额降至420万美元，较2022年同期减少约570万美元，降幅56.9%[117][121] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用增至1380万美元，较2022年同期增加约660万美元，增幅92.3%[117][122] - 2023年第三季度财务净收入为1650万美元，而2022年同期为70万美元费用，变化主要源于认股权证负债估值和可转换优先票据估值[117][123] 公司前九个月财务指标情况 - 2023年前九个月研发费用净额降至2180万美元，较2022年同期减少约990万美元，降幅31.4%[124][128] - 2023年前九个月销售、一般和行政费用增至3470万美元，较2022年同期增加约1200万美元，增幅52.8%[124][129] - 2023年前九个月财务净收入为230万美元，而2022年同期为210万美元费用，变化主要源于认股权证负债估值和利息收入增加[124][130] 公司可转换优先票据情况 - 2021年2月15日，公司子公司发行7500万美元可转换优先票据，年利率5.875%，初始每股交换价格17.76美元，净收益约7080万美元[134][135] - 2022年12月12日，公司发行2500万美元可转换优先票据，原发行折扣3%，年利率7.5%，净收益约2280万美元[136][138] - 截至2023年9月30日，2022年票据未偿还本金为830万美元，截至11月10日为780万美元[138] 公司不同活动净现金流变化情况 - 2023年和2022年前九个月，经营活动净现金流分别为-6285.7万美元和-5424.5万美元，变化百分比为-15.9%[150] - 2023年和2022年前九个月，投资活动净现金流分别为-53.9万美元和3105万美元，变化百分比为101.7%[150] - 2023年和2022年前九个月，融资活动净现金流分别为5917万美元和2237.4万美元，变化百分比为-164.5%[150] 公司营运资金与累计亏损对比情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司营运资金分别为4780万美元和4170万美元，累计亏损分别为4.71亿美元和4.168亿美元[147] 公司产品营销与融资规划情况 - 公司目前在美国自行营销Omisirge，并持续评估合作或战略替代方案，同时考虑额外融资交易[156] 公司租赁义务与债务支付情况 - 公司波士顿和Kiryat Gat设施的年度经营租赁义务总计90万美元，包含在一般及行政费用中[157] - 自2023年4月起，公司开始按2022年票据进行每月本金和利息分期付款，直至2024年12月，当前每月估计支付60万美元[157] - 根据2021年票据，公司需每半年支付220万美元利息，直至2026年2月到期[157] 公司资金需求与筹集方式及影响情况 - 若无法产生大量产品收入，公司需进行战略交易或获得大量额外资金以维持运营[158] - 公司可能通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金[158] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东权益将被稀释[158] - 债务融资可能涉及限制公司特定行动的协议[158] - 通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、产品收入流等有价值权利[158] 公司潜在解散清算情况 - 若无法为Omisirge商业化获得战略合作伙伴或额外融资，董事会可能决定解散清算[159]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度报告了673,000美元的净收入,这是公司历史上首次实现产品收入 [1][2][10] - 销售成本包括直接制造和质量成本以及特许权使用费支出,为626,000美元 [10] - 随着产量规模扩大,预计未来销售成本和毛利率将大幅改善 [10] - 研发费用为420万美元,较上年同期减少570万美元,主要由于报告方式变更和Omidubicel III期临床试验支出减少 [10][11] - 销售、一般及行政费用为1,380万美元,较上年同期增加660万美元,主要由于报告方式变更和制造设施的闲置成本 [10][11] - 财务收益净额为1,650万美元,较上年同期增加1,720万美元,主要由于衍生工具负债和可转换票据的估值变动 [10][11] - 第三季度净亏损为150万美元,较上年同期减少1,630万美元 [10][11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前仅有Omisirge一款产品,第三季度实现了2个Omisirge单元的交付 [4][10] - 预计2023年全年将交付4-6个Omisirge单元,与公司的精简推广模式和目前已上线的移植中心数量相符 [4][6][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至目前,公司已在17家移植中心上线Omisirge,超过了10-15家的全年目标范围 [4][6] - 预计到2024年底,如果获得必要资金支持,公司可以在全美70家顶尖移植中心中的至少一半上线Omisirge [5][6] - Omisirge已获得超过90%商业保险和Medicare的报销覆盖,超过了全年70%的目标 [4] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进双轨战略:一是专注于在美国推广Omisirge,扩大患者覆盖;二是寻求战略合作伙伴,支持Omisirge的全面商业化 [5] - 公司正在与多家潜在合作伙伴进行洽谈,但尚未找到能够满足公司战略需求的合作方案 [5] - 公司最近股东大会批准增加授权股本,为未来融资提供灵活性 [5][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 以色列与哈马斯冲突对公司以色列制造设施的运营造成挑战,但公司员工展现出了非凡的决心和韧性,确保了Omisirge的持续供应 [4] - 公司对Omisirge在市场上的需求和潜力保持信心,初期推广超出预期,体现了Omisirge满足未被满足的市场需求 [4][5][6] - 公司将优先将资源投入到扩大Omisirge的患者覆盖,并继续寻求战略合作伙伴支持Omisirge的全面商业化 [5][13][14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gil Blum 提问** 目前Omisirge的患者类型是什么样的? [17][18] **Ronit Simantov 和 Michele Korfin 回答** 有些患者是Omisirge的唯一选择,没有其他供体来源;也有一些患者有其他选择,但医生认为Omisirge是最佳选择 [17][18] 问题2 **Gil Blum 提问** 公司是否有通过反向询问的方式获得新的上线中心? [19] **Michele Korfin 回答** 是的,公司确实有多家中心主动联系公司,希望能够尽快上线Omisirge以满足患者需求 [19] 问题3 **Gil Blum 提问** 公司是否会在即将到来的ASH学术会议上有相关活动? [20][21][22] **Michele Korfin 和 Ronit Simantov 回答** 公司将在ASH会议上设立商业展位,并安排医学团队进行学术交流和与医生的个别沟通 [20][21][22]

血液恶性肿瘤移植市场情况 - 美国每年约8000名12岁以上血液恶性肿瘤患者接受异基因干细胞移植，约1700名符合移植条件但找不到合适供体[90] - 预计2028年约10000名12岁及以上血液恶性肿瘤患者符合移植条件，Omisirge可能成为其中约20%患者的首选治疗方案[92] 产品治疗效果数据 - GDA - 201治疗NHL的19名患者中，13例完全缓解，1例部分缓解，总缓解率74%，完全缓解率68%，中位缓解持续时间16个月，两年总生存率73% [93] 公司现金及募资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为5410万美元，截至2023年8月9日，通过ATM工具销售净募资约1400万美元[96] - 2022年通过ATM设施出售1540165股普通股，毛收入440万美元，净收入420万美元；2023年上半年出售10282870股普通股，净收入1380万美元；2023年4月进行包销公开发行，毛收入2280万美元[138] - 2023年6月30日和2022年12月31日，现金及现金等价物分别为5410万美元和6470万美元[137] 公司亏损情况 - 2023年和2022年上半年公司净亏损分别为5260万美元和3880万美元，截至2023年6月30日，累计亏损4.695亿美元[98] - 2023年和2022年上半年净亏损分别为5260万美元和3880万美元，经营活动净现金使用量分别为4430万美元和3960万美元，经营现金使用量增加470万美元，增幅11.9%[137][139][141] - 2023年6月30日和2022年12月31日，营运资金分别为3810万美元和4170万美元，累计亏损分别为4.695亿美元和4.168亿美元[137] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.695亿美元，上半年经营活动现金净流出4430万美元[123] 公司获赠款情况 - 截至2023年6月30日，公司从以色列创新局获得总计约3710万美元的赠款，其中3450万美元为含特许权使用费赠款，260万美元为不含特许权使用费赠款[101] - 含特许权使用费赠款需按公司总收入的3% - 5%向以色列创新局支付特许权使用费，上限为所获赠款金额的100%加利息[101] 公司裁员成本情况 - 2023年3月27日公司宣布裁员计划，于二季度末完成，产生约80万美元的遣散费等员工终止相关成本[105] 公司产品收入情况 - 公司目前唯一产品Omisirge于2023年4月获FDA批准，截至目前未确认任何收入[100] 公司研发计划情况 - 公司目前专注推进GDA - 201治疗滤泡性和弥漫性大B细胞淋巴瘤的1/2期临床试验，未来研发费用取决于其临床成功情况[104] 公司税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计结转税务亏损约2.749亿美元，子公司联邦税净运营亏损结转额为3750万美元[110] 公司费用变化情况 - 2023年第二季度研发费用净额降至868.7万美元，较2022年同期的1056.3万美元减少187.6万美元，降幅17.8%[111] - 2023年第二季度商业费用增至386.2万美元，较2022年同期的319.3万美元增加66.9万美元，增幅21.0%[111] - 2023年第二季度行政费用增至625.3万美元，较2022年同期的429万美元增加196.3万美元，增幅45.8%[111] - 2023年上半年研发费用净额降至1752.7万美元，较2022年同期的2186.8万美元减少434.1万美元，降幅19.9%[116] - 2023年上半年商业费用增至943.8万美元，较2022年同期的707.2万美元增加236.6万美元，增幅33.5%[116] - 2023年上半年行政费用增至1141.7万美元，较2022年同期的842.9万美元增加298.8万美元，增幅35.4%[116] 公司票据发行情况 - 2021年2月，公司子公司发行2021年可转换优先票据，本金总额7500万美元，年利率5.875%，净收益约7080万美元[124][125] - 2022年12月，公司子公司发行2022年可转换优先票据，本金总额2500万美元，年利率7.5%，净收益约2280万美元，截至2023年6月30日，未偿还本金为1000万美元[126][127] 公司现金流量情况 - 2023年上半年投资活动净现金使用量为80万美元，2022年上半年为提供2140万美元，减少2220万美元，降幅103.8%[139][142] - 2023年上半年融资活动净现金提供量为3470万美元，2022年上半年为20万美元，增加3450万美元，增幅22565%[139][143] 公司现金支持运营情况 - 截至2023年6月30日，公司预计现有现金及现金等价物能支持运营至2024年第二季度[144] 公司租赁及票据付款情况 - 公司波士顿和Kiryat Gat设施年度经营租赁义务总计90万美元；2023年4月支付2022年票据本金摊销100万美元，5月和6月豁免，7月15日起月付款从100万美元降至60万美元[146] 公司影响因素情况 - 公司受地缘政治、宏观经济、通胀、供应链等因素影响，可能对业务和财务结果产生重大影响[131][132] 公司内部控制情况 - 公司管理层认为披露控制和程序有效，本财季财务报告内部控制无重大变化[134][136]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度现金和现金等价物为5.41亿美元,较2022年12月31日的6.47亿美元减少1.04亿美元,主要是由于经营活动使用的现金4.43亿美元,部分被4.67亿美元的股权融资所抵消 [11] - 研发费用为870万美元,较2022年同期的1060万美元减少190万美元,主要是由于停止开发工程化NK细胞疗法管线和Omisirge III期试验费用的减少 [11] - 商业化费用为390万美元,较2022年同期的320万美元增加70万美元,主要是由于发起前准备活动的增加 [11] - 一般及行政费用为630万美元,较2022年同期的430万美元增加200万美元,主要是由于专业服务费用增加100万美元,部分是由于4月份的增发和业务发展活动 [11] - 财务费用净额为1290万美元,较2022年同期的50万美元增加1240万美元,主要是由于约1040万美元的非现金费用,包括认股权公允价值影响490万美元和2022年可转换票据公允价值影响430万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在推进Omisirge的商业化发展,已经在12家移植中心完成入驻,并有8家正在入驻过程中,预计将超过2023年底10-15家的目标 [6][7] - 公司已经与覆盖超过85%商业保险的美国主要支付方确认了Omisirge的报销覆盖,包括9家前10大支付方的全国性覆盖 [4][6] - 公司还在2023年6月获得了Medicare的报销覆盖,意味着绝大部分患者现在都有Omisirge的报销保障 [4][6] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司市场研究显示,Omisirge有望在2028年达到约20%的市场份额峰值,其中一部分来自于移植医生选择使用Omisirge而不是其他供体来源,另一部分来自于每年约1700名无法找到合适供体的患者 [5][6] - 公司在Investor Day上分享了两位移植领域专家的观点,他们认为Omisirge有望显著提高无法找到供体的患者的获得移植的机会,尤其是对于有种族和民族背景的患者 [4] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在执行两个战略:1)在2023年内在10-15家移植中心完成Omisirge的商业化推广;2)寻求与制药公司的战略合作或交易,以扩大移植中心的入驻和加快患者获得Omisirge的进程 [4][6] - 公司最近任命了资深财务高管Terry Coelho担任首席财务官,以支持公司从临床阶段向商业化转型 [4] - 公司董事会新增了Community Fund的创始合伙人兼首席投资官Jeremy Blank,他将协助公司执行商业化战略并寻找合适的合作伙伴 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对Omisirge的商业化推广进度感到非常满意,已经超出了预期,体现了移植中心对Omisirge的强烈需求 [4][6] - 公司管理层认为,Omisirge有望大幅提高无法找到供体的患者获得移植的机会,特别是对于有种族和民族背景的患者群体 [4] - 公司管理层对Omisirge的长期潜力感到乐观,认为目前的商业化进展是一个很好的迹象 [13] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason Butler 提问** 询问已经进入Gamida Cell Assist项目的患者所处的进程阶段,以及从现在到开始制造需要经历的步骤 [15][16][17][18][19] **Michele Korfin 回答** 已经有患者进入Gamida Cell Assist项目,公司已经开始商业化制造过程。公司已经成功制造了约一年的Omisirge用于紧急使用项目和临床试验。公司已经获得了商业保险和Medicare的报销覆盖,患者群体包括商业保险和Medicare两种 [16][19] 问题2 **Ethan 提问** 询问已经入驻的12家移植中心中,有多少是之前参与过临床试验的 [24][25] 询问公司之前指引的第三季度开始商业化制造是否仍在计划内 [24][25] **Michele Korfin 回答** 大部分入驻的12家移植中心都不是之前参与过临床试验的。公司已经有患者进入Gamida Cell Assist项目,因此商业化制造过程已经启动 [25]