Acclaim - 1试验进展 - Acclaim - 1试验推荐的2期REQORSA剂量为0.12mg/kg，是公司先前试验最高剂量的两倍，预计2023年第四季度对首位患者给药，2期扩展部分预计招募约66名患者[110] - 2023年5月Acclaim - 1试验安全审查委员会批准从1期剂量递增部分推进至2期扩展部分[110] - Acclaim - 1试验已完成1期剂量递增部分，预计2023年第四季度开始2期扩展部分患者给药[149] Acclaim - 2试验进展 - Acclaim - 2试验目前在1期剂量递增部分以0.06mg/kg剂量治疗患者，后续将依次使用0.09mg/kg和0.12mg/kg剂量，预计2024年第二季度完成剂量递增部分招募[111] - Acclaim - 2试验剂量递增部分预计2024年第二季度完成招募，之后待批准进入扩展阶段[149] Acclaim - 3试验进展 - Acclaim - 3试验预计2023年第四季度对首位患者给药，患者将接受REQORSA和Tecentriq治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性[112] - 2023年6月FDA授予Acclaim - 3治疗组合快速通道指定，8月授予REQORSA治疗SCLC孤儿药指定[112] - Acclaim - 3临床试验预计2023年第四季度进行首例患者给药[149] REQORSA生产情况 - 公司目前估计现有REQORSA足够治疗正在进行的临床试验患者至约2023年10月，预计2023年第四季度生产新一批REQORSA[114] ONCOPREX纳米颗粒递送系统平台进展 - 2023年4月公司在AACR 2023上展示数据，验证ONCOPREX纳米颗粒递送系统平台，该系统可表达NPRL2肿瘤抑制基因[115] 糖尿病基因治疗技术进展 - 公司从匹兹堡大学独家授权1型和2型糖尿病基因治疗技术，产品候选药物GPX - 002和GPX - 003正在临床前动物研究中评估和优化[118] - 公司预计在2023年底前确定构建体并请求与FDA会面，以获取毒理学研究指导[118] - 2023年2月匹兹堡大学研究合作者展示GPX - 002在1型糖尿病非人类灵长类动物模型的临床前数据，显示治疗动物胰岛素需求显著降低等[118] - 2023年7月14日，公司与匹兹堡大学就一种治疗1型和2型糖尿病的基因疗法达成独家许可协议[120] 公司股权发行情况 - 2023年7月21日，公司完成注册直接发行，出售7425744股普通股及购买相同数量普通股的认股权证，净收益约670万美元[119] - 2022年11月18日，公司与JMP Securities LLC签订股权分销协议，可通过该机构以市价发售最高5000万美元的普通股，需支付3%的佣金[146][147] 公司资格变化 - 公司预计2023年12月31日结束作为“新兴成长型公司”的资格[122] - 公司因是“较小报告公司”，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[155] 研发费用变化 - 2023年第二季度研发费用为3976917美元，较2022年同期的2926927美元增加1049990美元，增幅36%；上半年研发费用为9287065美元，较2022年同期的4967153美元增加4319912美元，增幅87%[138][139] 一般及行政费用变化 - 2023年第二季度一般及行政费用为4054990美元，较2022年同期的2836916美元增加1218074美元，增幅43%；上半年一般及行政费用为8012070美元，较2022年同期的6100656美元增加1911414美元，增幅31%[140][141] 利息收入变化 - 2023年第二季度利息收入为55551美元，较2022年同期的5744美元增加49807美元[142] 折旧费用变化 - 2023年第二季度折旧费用为3837美元，较2022年同期的6544美元减少2707美元，降幅41%[143] 净亏损变化 - 2023年第二季度净亏损为7980193美元，较2022年同期的5764643美元增加2215550美元，增幅38%；上半年净亏损为17182967美元，较2022年同期的11074460美元增加6108507美元，增幅55%[144] 公司财务状况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损120010786美元，现金及现金等价物为9955684美元[145][148] 公司资金需求与支持情况 - 公司预计需数年才能从产品销售中获得收入，需筹集额外资金支持未来运营，包括开展临床试验等[149] - 基于当前现金及现金等价物，公司估计资金可支持必要运营和临床试验至2024年第三季度[150] 公司各活动现金流量变化 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用分别为15039538美元和8552166美元，增加6487372美元，增幅76%[151][152] - 2023年和2022年上半年投资活动净现金使用分别为39627美元和23689美元，增加15938美元[151][153] - 2023年和2022年上半年融资活动净现金流入分别为4080780美元和0美元，增加4080780美元[151][154] - 2023年和2022年上半年现金及现金等价物净减少分别为10998385美元和8575855美元[151]