公司业务与研究项目 - 公司是临床阶段基因治疗公司，有肿瘤学平台和糖尿病技术[95] - 2023年4月公司展示的数据进一步验证了ONCOPREX纳米颗粒递送系统平台[99] - 公司相信ONCOPREX纳米颗粒递送系统可用于递送其他抗癌基因[99] - 公司与MD Anderson签订了为期三年的赞助研究协议以支持TUSC2和NPRL2的进一步临床前研究[99] 临床试验进展 - Acclaim - 1研究的1期结果显示无剂量限制毒性，2期推荐剂量为0.12mg/kg，12名患者中有2名患者病情进展时间延长，1名患者病情稳定[96] - Acclaim - 1试验的2期扩展部分预计招募约66名患者，将在2023年12月至2024年第一季度末开放招募[96] - Acclaim - 2研究的1期剂量递增部分预计在2024年下半年完成招募，目前患者招募慢于预期[97] - Acclaim - 3研究将在2023年12月至2024年第一季度末开放1期剂量递增部分招募[98] - 已完成Acclaim - 1试验1期剂量递增部分并于2023年5月25日批准进入2期扩展部分[115] - 继续推进Acclaim - 2试验1期剂量递增部分的招募完成工作[115] - 预计Acclaim - 1试验2期扩展部分和Acclaim - 3试验1期剂量递增部分将在2023年12月至2024年第一季度末开始招募[115] 产品生产相关 - 公司过渡到第三方脂质纳米颗粒合同开发和制造组织导致新一批REQORSA生产延迟，预计2023年12月至2024年第一季度末生产新一批REQORSA[99] - 公司目前估计有足够的REQORSA用于2023年12月前正在进行的临床试验中的患者治疗[99] 费用与亏损情况 - 2023年9月30日止三个月研发费用为4616546美元较2022年同期增加46%主要因制造成本增加CRO使用增加第三方研发活动增加及研发人员增加[111] - 2023年9月30日止九个月研发费用为13903611美元较2022年同期增加71%主要因制造成本增加CRO使用增加第三方研发活动增加及研发人员增加[111] - 2023年9月30日止三个月管理费用为3166057美元较2022年同期增加5%主要因人员增加专业服务增加股权报酬增加及发行费用增加[111] - 2023年9月30日止九个月管理费用为11173643美元较2022年同期增加23%主要因人员增加第三方使用增加股权报酬增加及发行费用增加[111] - 2023年9月30日止三个月净亏损为7748243美元较2022年同期增加26%主要因员工人数增加及临床项目扩张等[112] - 2023年9月30日止九个月净亏损为24931209美元较2022年同期增加45%主要因员工人数增加及临床项目扩张等[112] - 自成立至2023年9月30日未产生产品销售收入且每年净亏损累计赤字127759028美元[113] 财务收支情况 - 2023年9月30日止三个月利息收入为51391美元较2022年同期增加主要因信用卡现金返还激励及货币市场工具利率变化[111] - 2023年9月30日止九个月利息收入为175413美元较2022年同期增加主要因信用卡现金返还激励及货币市场工具利率变化[111] - 2023年9月30日止三个月折旧费用为3724美元较2022年同期减少40%主要因新员工电脑设备采购时间及折旧会计政策变化[111] - 2023年9月30日止九个月折旧费用为11578美元较2022年同期减少主要因新员工电脑设备采购时间及折旧会计政策变化[111] - 2023年9月30日止9个月运营活动现金净使用19774734美元较2022年增加6699894美元或51%主要因员工等费用增加[115] - 2023年9月30日止9个月投资活动现金净使用61383美元较2022年增加21646美元主要因知识产权起诉成本相关的时间安排[116] - 2023年9月30日止9个月融资活动现金净提供10593367美元较2022年增加10591613美元主要因普通股销售[117] 资金与运营预期 - 2023年9月30日有现金及现金等价物11711319美元[114] - 2023年9月30日前不期望产生产品销售收入[115] - 基于当前现金及现金等价物预计能为必要运营和临床试验活动提供资金至2024年第二季度[115]