临床试验进展 - Acclaim - 1试验中，2022年8月剂量从首批患者的0.06 mg/kg提升至第二批患者的0.09 mg/kg，若安全结果允许将升至最终剂量0.12 mg/kg，预计2023年第一季度完成1期剂量递增部分[102] - 预计2023年年中完成Acclaim - 2的1期部分[103] - 预计2022年底通过向FDA提交临床试验方案修订开放的研究性新药申请，启动小细胞肺癌（SCLC）中REQORSA的联合研究临床试验[104] 公司身份界定 - 公司作为新兴成长公司，将在达到以下最早条件前保持该身份：财年总年总收入达10.7亿美元；首次公开募股日期五周年后的财年最后一天；前三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被SEC规则视为大型加速申报公司[110] 递延税资产情况 - 公司递延税资产主要为2009年4月1日（成立）至2022年9月30日的累计净运营亏损，并已提供全额估值备抵[116] 运营费用分类 - 公司将运营费用分为研发、一般及行政和折旧三类[118] 临床前研究进展 - 公司正在开发独家授权自匹兹堡大学的糖尿病基因疗法，目前正在该校进行临床前研究，预计2023年上半年发布正在进行的临床前研究的更多数据[107] - 2022年8月，公司与MD安德森癌症中心达成赞助研究协议，支持TUSC2和其他肿瘤抑制基因的进一步临床前研究[106] - 2022年8月，公司与匹兹堡大学达成赞助研究协议，支持非人类灵长类动物2型糖尿病的进一步临床前研究[107] 治疗组合资质 - 公司的Acclaim - 1治疗组合（REQORSA和Tagrisso）以及Acclaim - 2治疗组合（REQORSA和Keytruda）均获得FDA的快速通道指定[102][103] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为359.3309万美元，2021年同期为143.1999万美元，增长216.131万美元，增幅151%；2022年前九个月研发费用为819.1172万美元，2021年同期为512.7419万美元，增长306.3753万美元，增幅60%[126][127] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度一般及行政费用为251.1121万美元，2021年同期为200.0437万美元，增长51.0684万美元，增幅26%；2022年前九个月一般及行政费用为879.8417万美元，2021年同期为877.4844万美元，增长2.3573万美元，增幅0%[128][129] 利息收入变化 - 2022年第三季度利息收入为2.7877万美元，2021年同期为0.106万美元，增长2.6817万美元，增幅2530%[130] 折旧费用变化 - 2022年第三季度折旧费用为0.6224万美元，2021年同期为0.6489万美元，减少0.0265万美元，降幅4%[131] 净亏损变化 - 2022年第三季度净亏损为608.2777万美元，2021年同期为343.7865万美元，增加264.4912万美元，增幅77%[132] 累计亏损与现金情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损9499.244万美元，现金及现金等价物为2551.6054万美元[133][134] 经营活动净现金变化 - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为1319.2625万美元，2021年同期为1106.685万美元，增加212.5775万美元，增幅19%[137][138] 投资活动净现金变化 - 2022年前九个月投资活动提供的净现金为7.8049万美元，2021年同期为8.9781万美元，减少1.1732万美元，降幅13%[137][139] 融资活动净现金变化 - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为0.1754万美元，2021年同期为2567.7911万美元，减少2567.6157万美元，降幅100%[137][140] 资金支持预估 - 基于当前现金及现金等价物，公司估计能够为当前运营和计划的临床试验活动提供资金至2024年[136]