产品开发 - 公司开发的主力产品候选药物GRI-0621是一种口服抑制型1天然杀伤T细胞的药物[32] - GRI-0621已在超过1,700名患者中作为口服药物进行了长达52周的评估[32] - GRI-0621被开发用于治疗严重的纤维化肺部疾病，如特发性肺纤维化（IPF）[32] - 公司已获得FDA批准用于治疗IPF的GRI-0621的IND申请[32] - 公司计划在2024年下半年公布来自GRI-0621的临床试验的头部结果[32] - GRI-0803是公司从500多种化合物中选择的主导分子，用于治疗自身免疫性疾病[33] - GRI-0621是公司初步关注的产品，用于治疗IPF，已在14名患有慢性肝病的患者中进行了试验[37] - 公司计划在2024年上半年对GRI-0803进行第1a和1b阶段试验，首先针对SLE进行评估[43] 疾病背景 - IPF是一种影响美国约14万人的肺部疾病，全球估计有300万人受影响[32] - IPF是一种罕见的、威胁生命的疾病，主要症状是呼吸急促和干咳[58] - 目前IPF的治疗方法及其局限性[62] 临床试验 - GRI-0621作为治疗IPF的新药物，通过抑制iNKT细胞活性来重置疾病驱动的异常免疫反应[63] - GRI-0621在肝功能受损患者中的2a期试验表现出良好的耐受性和改善肝功能测试结果[76] - GRI-0621在IPF患者中的2a期试验已经开始招募，预计在2024年下半年公布头条数据[77] - GRI-0803作为治疗系统性红斑狼疮相关肾炎的新药物，通过激活iNKT细胞来抑制狼疮肾炎并显著改善总体生存率[84] - GRI-0803计划在2024年上半年完成毒理学项目后启动第一阶段试验[94] - GRI-0803的多剂量试验预计将在2024年第四季度末公布顶线结果[96] 竞争和知识产权 - 公司面临来自多个来源的激烈竞争，包括生物技术和生物制药公司、学术机构等[102] - 公司拥有多个专利家族，包括针对GRI-0621、GRI-0803、GRI-0729和GRI-0124的专利[105] - 公司不断评估和完善知识产权战略，以适应竞争或抓住潜在机会[110] FDA审批流程 - FDA可能会要求赞助商为新药的第三阶段临床试验设计和提交多样性行动计划[128] - FDA在接受提交后会对申请进行深入的实质性审查，以确定产品是否安全有效、是否符合cGMP标准等[138] - FDA根据PDUFA协议的目标和政策，对新分子实体的标准申请进行初步审查的时间为10个月，而对“优先审查”的申请为6个月[139] - FDA可能会要求提交风险评估和减轻策略(REMS)以确保药物产品的利益大于风险[147] - FDA可能会发出完整回复函(CRL)或批准函，以确定药物是否有效且预期的好处大于潜在风险[151] 法规和合规 - 2022年12月29日签署的《综合拨款法案》修改了FDCA，规定药物的非临床测试可以包括体内动物测试[115] - 为支持产品候选品的安全性，非临床测试必须符合GLP法规和美国农业部动物福利法[117] - 处方药品分销受到PDMA和DSCSA的监管，DSCSA规定了药品分销商的电子追踪要求[171]