公司战略调整 - 公司决定终止nula-cel的开发，并进行战略选择[29] - 公司进行了大规模的企业重组，裁员幅度达到78.1%[29] 公司合作协议 - 公司与Kamau Therapeutics, Inc.签订了许可和选择协议，授予其相关技术和知识产权[30] - 公司与Maro Bio, Inc.签订了资产购买协议，转让了预临床非基因毒性调理项目[30] 公司合并与收购 - 公司进入了与Bayside Area Development的子租赁协议，加速终止了租约[31] - 公司与LENZ签署合并协议，LENZ将成为公司的全资子公司[32] - 公司未来运营高度依赖于合并的成功，无法保证合并成功[33] 公司技术与产品 - 公司历史技术基于第一代CRISPR技术，实现高比例的靶向基因整合[34] - 公司平台技术包括专利权和专有技术，由斯坦福大学董事会独家许可[35] - 公司的技术可广泛应用于基因矫正、基因替换和靶向基因插入[36] 公司产品开发 - 公司主导产品候选者nula-cel旨在直接纠正SCD相关突变，但已决定停止开发[38] - 公司研究项目GPH102和GPH201分别用于治疗β地中海贫血和XSCID，但已终止开发[39][41] - 公司产品候选者GPH301旨在治疗高雪氏病，但已终止开发[42] 合同与协议 - 公司与Stanford签订了第一期选择协议，授予公司获取与人类预防性和治疗产品相关的专利权的权利[60] - 公司同意在行使选择权后向Stanford授予132,137股普通股[61] - 公司与Integrated DNA Technologies, Inc.签订了许可协议，获得了HiFi Cas9蛋白变体的研究和开发许可[71] 租赁协议 - 公司与Soleil Labs, LLC签订了一份子租赁协议，租用了位于加利福尼亚州南旧金山东格兰大道233号建筑内约32,113平方英尺的空间[89] - 公司与房东签订了第一份租赁修正协议，调整了主租赁的支付时间表，并加速了主租赁的终止日期[91] - 公司同意在租赁修正协议生效后，预付剩余主租赁期间的所有金额，包括租金义务的差额，总额为15,928,490美元，并向房东支付约20,776,078美元的租赁终止费用[92] FDA审批流程 - 公司的产品候选必须通过美国食品和药物管理局（FDA）的生物制品许可申请（BLA）流程获得批准，才能在美国合法上市[95] - FDA可能要求或公司可能自愿进行产品获批后的额外临床试验，以获取有关产品的更多信息[105] - FDA审批BLA的目标是在接受申请后的十个月内进行标准申请的审查[111] 国际药品监管 - 欧洲药品的临床试验和营销授权受到严格的监管要求[145] - 欧盟通过新的临床试验法规旨在简化和优化在欧盟进行临床研究的批准程序[148] - 英国已于2020年1月31日正式脱离欧盟，现在与欧盟之间有新的贸易和合作协议[160] 医疗保健立法与监管 - ACA实质性改变了医疗保健的融资方式，包括了一些影响药品产品覆盖范围和报销的规定[178] - 美国自ACA通过以来提出并通过了其他立法变革，例如Budget Control Act of 2011和American Taxpayer Relief Act of 2012[179] - HHS发布了针对总统Biden的行政命令的提案，包括测试针对FDA加速批准途径批准的药物的确认试验的处方药定价模型[184]