临床项目进展 - 公司临床项目包括GRANITE、SLATE、CORAL和与吉利德合作的HIV项目，各项目处于不同阶段[169][170] - 截至2023年5月10日，GRANITE的2/3期研究中已有71名患者随机入组，计划将研究从80名患者扩大到100名，预计2024年第一季度分享2期部分初步数据[179] - 2023年2月公司与美国国家癌症研究所达成临床试验协议，评估自体T细胞疗法与SLATE - KRAS联合治疗[184] 临床项目疗效数据 - 截至2022年8月31日，MSS - CRC队列中55%的患者（6/11可评估患者）有分子反应，分子反应者中位总生存期预计超22个月，未表现分子反应者为7.8个月，标准治疗为6 - 7个月[178] - 38名评估SLATE v1和SLATE - KRAS的晚期实体瘤患者中，可评估的MSS - CRC和NSCLC患者分子反应率为39% [181] - 18名NSCLC患者中，分子反应者中位总生存期为9.6个月，非反应者为4.5个月[182] 合作项目收益 - 若吉利德决定在1期研究后继续开发，公司将获得4000万美元不可退还的期权行使费[186] - 2023年和2022年第一季度，公司分别确认来自合作和授权及赠款收入240万美元和720万美元[192] 公司技术方法 - 公司开发癌症免疫疗法采用异源初免（ChAd）/加强（samRNA）方法，旨在激活实体瘤中肿瘤特异性新抗原[175] 项目认定情况 - GRANITE获FDA治疗微卫星稳定结直肠癌（MSS - CRC）的快速通道认定[176] 合作研究成果 - 2023年2月与吉利德合作的临床前研究结果显示，相关疫苗诱导了强烈广泛的CD8 + T细胞免疫反应，与免疫调节剂联用显著增强[187] 许可协议费用 - 2020年Genevant许可协议，公司需支付初始付款200万美元，最高达7100万美元的特定开发、监管和商业里程碑款项及低至中个位数的净销售额特许权使用费；2022年3月达到100万美元的里程碑[197] - 2021年Genevant许可协议，公司支付150万美元预付款，Genevant最多可获得每个产品1.41亿美元的或有里程碑付款及一定的特许权使用费；2021年3月达到100万美元的里程碑[198] 财务指标变化 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为3051.4万美元和2819.9万美元，增加231.5万美元[200][205] - 2023年和2022年第一季度一般及行政费用分别为674.5万美元和795.5万美元，减少121万美元[205] - 2023年和2022年第一季度利息收入分别为167.8万美元和7.1万美元，增加160.7万美元[205] - 2023年和2022年第一季度利息支出分别为84.4万美元和2.4万美元，增加82万美元[205] 资金状况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.458亿美元，累计亏损为5.551亿美元；截至2022年12月31日，分别为1.759亿美元和5.211亿美元[212] - 截至2023年3月31日公司累计亏损5.551亿美元，预计未来研发活动将产生更多亏损，但现有现金、现金等价物和有价证券至少可支持未来12个月运营[224] 融资情况 - 2021年9月，第二次PIPE融资出售500万股普通股，每股11美元，获得总现金收益5500万美元，产生相关成本230万美元[213] - 2021年2月，公司根据吉利德合作协议和吉利德股票购买协议分别获得3000万美元的不可退还预付款[213] - 2022年3月公司提交2022年暂搁注册声明，涵盖最高2.5亿美元各类权益和债务证券发行，其中2022年“按市价”发售计划下可发售和发行最高1亿美元普通股，截至2023年3月31日，该计划已获收益2150万美元，尚余7780万美元额度[215] - 2022年4月公司收到CEPI资助协议下第二笔270万美元付款[216] - 2022年7月公司与Hercules和SVB签订贷款协议，提供最高8000万美元60个月定期贷款额度，分五期发放，协议签订时提取第一期2000万美元，2023年3月又提取1000万美元，剩余额度5000万美元需达成特定里程碑方可提取[217] - 2022年10月公司完成第三次PIPE融资，出售6637165股普通股和可购买13274923股普通股的预融资认股权证，总收益4500万美元，相关成本260万美元[221] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动使用现金4010万美元，2022年同期为3350万美元；投资活动提供现金2120万美元，2022年同期为760万美元；融资活动提供现金860万美元，2022年同期使用现金90万美元[226] 租赁情况 - 公司租赁加州和马萨诸塞州多地办公、实验室和存储空间，租赁协议到期日在2023 - 2033年，未来最低租赁付款总额为1.028亿美元，其中2023年需支付650万美元[235] 许可协议特许权使用费 - 公司签订许可协议获得多项知识产权，需根据特定事件支付里程碑款项，并按许可产品销售额支付个位数低比例特许权使用费，2023年和2022年第一季度均无特许权使用费支出[236] 会计政策情况 - 公司财务报表编制需管理层进行估计和判断，自2022年年报以来关键会计政策无变化[239][240] 市场风险情况 - 自2022年年报以来市场风险无重大变化[242]