公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，目标是开发世界上最有效的疫苗，针对癌症和传染病开展业务[174] - 公司临床项目包括GRANITE、SLATE、CORAL和与吉利德合作的HIV项目[178] 新冠疫情影响 - 新冠疫情使公司正在进行的临床试验患者招募和样本收集放缓，若健康危机升级可能影响供应链和制造运营[181] GRANITE项目数据 - GRANITE在MSS - CRC队列中，截至2022年8月31日，55%（n = 13）的患者有分子反应，分子反应者中位总生存期预计超22个月，无分子反应者为7.8个月，标准治疗患者为6 - 7个月[187] - GRANITE的2/3期研究2期部分于2023年8月完成入组，预计2024年第一季度分享初步疗效数据[188] SLATE项目数据 - SLATE在晚期实体瘤的1/2期研究（N = 38）中，可评估的MSS - CRC和NSCLC患者分子反应率为39%，NSCLC患者中分子反应者中位总生存期为9.6个月，无分子反应者为4.5个月[191] 临床试验合作与进展 - 公司与NCI达成临床试验协议，评估自体T细胞疗法与SLATE - KRAS联合治疗，该研究IND于2023年10月获批[193] - 2023年9月公司与BARDA签订价值最高达4.33亿美元的合同，将开展10000名参与者的2b期比较研究，预计2024年第一季度启动[200][201] CORAL项目数据 - CORAL - CEPI试验在南非评估疫苗，样本量n = 341，初始数据显示12个月可诱导和维持中和抗体滴度，至少6个月可增加和/或维持T细胞反应[196] - CORAL - BOOST试验评估疫苗作为加强针，样本量n = 40，至少6个月可增加和维持持久中和抗体滴度，6个月可增加或维持广泛T细胞反应[196] - CORAL - NIH试验6个月随访数据显示有广泛反应率和持续中和抗体滴度水平[197] 吉利德合作相关 - 若吉利德行使独家选择权推进HIV疫苗开发，公司将获得4000万美元不可退还的期权行使费[204] 财务数据 - 收入 - 2023年第三季度和前九个月，公司分别确认来自合作和许可及赠款的收入160万美元和600万美元，2022年同期分别为300万美元和1570万美元[206] - 2023年第三季度和前九个月，合作与许可收入及赠款收入分别为160万美元和600万美元，2022年同期分别为300万美元和1570万美元[223][224] 财务数据 - 许可协议费用 - 2020年Genevant许可协议，公司需支付初始费用200万美元，最高达7100万美元的里程碑付款及低至中个位数的特许权使用费，2022年3月达到100万美元的里程碑[202][212] - 2021年Genevant许可协议，公司支付150万美元预付款，Genevant最多可获得每个产品1.91亿美元的里程碑付款及一定特许权使用费，2021年3月达到100万美元的里程碑[213] - 2023年Genevant许可协议，公司支付250万美元预付款，Genevant可获得个位数百万美元的期权维护和行使费，每个产品最高达1.36亿美元的里程碑付款及中至高个位数的特许权使用费[214] 财务数据 - 研发费用 - 2023年第三季度和前九个月，公司研发费用分别为3276.3万美元和9424.4万美元，2022年同期分别为2643.6万美元和8198.3万美元[217] - 2023年第三季度和前九个月，研发费用分别为3280万美元和9420万美元，2022年同期分别为2640万美元和8200万美元[226] 财务数据 - 股票薪酬费用 - 2023年第三季度和前九个月，公司人员相关费用中的股票薪酬费用分别为160万美元和480万美元，2022年同期分别为160万美元和510万美元[217] 财务数据 - 净亏损 - 2023年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为3843.4万美元和1.07672亿美元，2022年同期分别为2996.6万美元和8839.7万美元[222] 财务数据 - 利息收入 - 2023年第三季度和前九个月，公司利息收入分别为116.7万美元和432.4万美元，2022年同期分别为46.2万美元和66.3万美元[222] - 2023年第三季度和前九个月，利息收入分别为120万美元和430万美元，2022年同期分别为50万美元和70万美元[231] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2023年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别为740万美元和2090万美元，2022年同期分别为650万美元和2220万美元[229][230] 财务数据 - 利息支出 - 2023年第三季度和前九个月，利息支出分别为100万美元和280万美元，2022年同期均为60万美元[232] 财务数据 - 现金、等价物及累计亏损 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8390万美元，累计亏损为6.287亿美元；截至2022年12月31日，分别为1.759亿美元和5.211亿美元[233][235] 财务数据 - 融资情况 - 2021年9月，第二次PIPE融资出售500万股普通股，总现金收益为5500万美元，相关成本为230万美元[236] - 2022年3月提交2022年货架注册声明，涵盖最高2.5亿美元的各类证券发行，截至2023年9月30日，2022年ATM发行计划已获得2210万美元净收益，还有7720万美元可用[238] - 2022年7月签订贷款协议，借款能力最高达8000万美元，截至2023年9月30日，已提取3000万美元[240] 财务数据 - 现金流量 - 2023年前九个月，经营活动使用现金1.0214亿美元，投资活动提供现金6404.6万美元，融资活动提供现金940万美元；2022年同期分别为8557.2万美元、3318.8万美元和1873.3万美元[253] - 2023年前9个月经营活动使用现金1.021亿美元，包括净亏损1.077亿美元，非现金费用2330万美元，经营资产和负债净变化1770万美元[254] - 2022年前9个月经营活动使用现金8560万美元，包括净亏损8840万美元，非现金费用2160万美元，经营资产和负债净变化1880万美元[255] - 2023年前9个月投资活动提供现金6400万美元，包括有价证券到期收益9110万美元，有价证券购买支出2270万美元，购置财产和设备资本支出440万美元[256] - 2022年前9个月投资活动提供现金3320万美元，包括有价证券到期收益1.022亿美元，有价证券购买支出6460万美元，购置财产和设备资本支出440万美元[257] - 2023年前9个月融资活动提供现金940万美元，包括长期债务净收益990万美元，2022年ATM发行计划普通股发行收益260万美元，员工股票购买计划普通股发行收益50万美元，融资和发行成本250万美元，限制性股票单位净股份结算相关税款90万美元，融资租赁付款20万美元[258] - 2022年前9个月融资活动提供现金1870万美元，包括长期债务收益1920万美元，2022年ATM发行计划收益20万美元，期权和认股权证行权普通股发行收益20万美元，员工股票购买计划普通股发行收益30万美元，限制性股票单位归属预扣税90万美元，融资成本付款10万美元，融资租赁付款20万美元[259] 财务数据 - 资产负债表外安排 - 公司未签订任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[260] 财务数据 - 租赁情况 - 公司租赁位于加利福尼亚州和马萨诸塞州多个地点的办公、实验室和存储空间，租赁协议到期日在2023年至2033年之间，未来最低租赁付款总额为9910万美元，其中240万美元应于2023年支付[261] 财务数据 - 许可产品特许权使用费 - 公司签订许可协议，需根据特定事件的实现情况支付里程碑款项，并根据许可产品的销售支付个位数低比例的特许权使用费，2023年和2022年前9个月及前3个月，许可产品销售无需支付特许权使用费[262] 会计政策情况 - 自2023年3月9日向美国证券交易委员会提交截至2022年12月31日年度的10 - K表格年度报告以来，公司关键会计政策未发生变化[267]