财务数据关键指标变化 - 2021年第一和第二季度公司净亏损分别为2510万美元和1720万美元，2020年同期分别为2590万美元和5210万美元，截至2021年6月30日累计亏损3.435亿美元[160] - 2021年第一和第二季度公司从合作协议分别确认280万美元和4250万美元收入，2020年同期分别为50万美元和180万美元[168] - 2021年Q2研发费用为2207.2万美元，2020年同期为2129万美元；2021年上半年研发费用为4692.8万美元，2020年同期为4375.8万美元[177] - 2021年Q2合作与许可收入为284.3万美元，2020年同期为48.8万美元；2021年上半年合作与许可收入为4253.6万美元，2020年同期为175万美元[182] - 2021年Q2运营亏损为2516.6万美元，2020年同期为2605.7万美元；2021年上半年运营亏损为1727万美元，2020年同期为5272.8万美元[182] - 2021年Q2净亏损为2511.8万美元，2020年同期为2586.8万美元；2021年上半年净亏损为1719.5万美元，2020年同期为5207.4万美元[182] - 2021年上半年经营活动使用现金1200万美元，2020年同期为4370万美元[204][205][207] - 2021年上半年投资活动使用现金1.131亿美元，2020年同期提供现金3860万美元[204][208][209] - 2021年上半年融资活动提供现金1910万美元，2020年同期为1030万美元[204][210][211] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.752亿美元，累计亏损3.435亿美元[198] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损3.435亿美元[202] 证券发行与融资情况 - 2019年货架注册声明涵盖最高2.5亿美元证券发行，其中ATM发行计划最高发行7500万美元普通股，截至2021年6月30日已获收益1550万美元，2021年上半年获170万美元，ATM发行计划还有5900万美元额度[161][163] - 2020年12月私募交易出售普通股和预融资认股权证，总毛现金收益1.25亿美元，相关成本520万美元[164] - 2018年10月公司完成首次公开募股，净收益约9250万美元[193] - 2019年4月公司完成承销公开发行，净收益约6970万美元[194] - 截至2021年6月30日，公司ATM发行计划累计收益1550万美元，2019年暂搁注册声明下还有5900万美元可用[195] - 2020年12月公司进行私募交易，总收益1.25亿美元，相关成本520万美元[196] 研发费用情况 - 2019年因SLATE临床试验里程碑记录300万美元研发费用，2020年Genevant许可协议前期付款200万美元计入研发费用[172][173] - 2021年Genevant许可协议前期付款150万美元，因临床试验里程碑付款100万美元，均计入2021年上半年研发费用[174] - 2019年8月，公司因SLATE初始患者治疗记录300万美元研发费用[215] 临床试验进展 - 2020年第四季度启动GRANITE和SLATE的2期临床试验，两项研究已完成患者招募，SLATE已完成治疗，预计2021年9月公布GRANITE临床数据，2022年上半年启动两项GRANITE随机2期试验[153] - 基于SLATE免疫原性数据设计SLATE v2，已获IND许可，计划2021年底前提交SLATE v3的IND申请[154] - 2021年第一季度与NIAID达成1期临床试验协议，CORAL试验3月开始给药，预计2021年第四季度获得临床和免疫学数据，公司计划分别在2021年第三和第四季度开展CORAL相关临床研究[156] 公司制造情况 - 公司制造设施于2017年11月开业，2020年3月将大部分制造步骤内部化，内部制造需持续改进和扩大规模[159] 公司产品研发概率 - 公司产品研发成功概率为30%[175] 公司运营租赁义务 - 截至2021年6月30日，公司运营租赁总义务为2933.9万美元，其中1年内到期400.3万美元，1 - 3年到期934.5万美元，3 - 5年到期591.5万美元，5年以上到期1007.6万美元[214] 公司里程碑付款义务 - 公司与第三方CRO签订的合同，有高达3640万美元和3480万美元的里程碑付款义务，但截至2021年6月30日未发生相关事件[216][217] 公司资金支持与亏损预期 - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计至少可支持未来12个月的预计运营[202] - 公司自成立以来运营出现重大亏损和负现金流，预计未来研发活动将产生更多亏损[202] 公司资产负债表外安排情况 - 公司未进行任何美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[212]