财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为5971.4万美元，较2022年12月31日的4403.6万美元增长35.6%[14] - 2023年第一季度，公司净亏损1771万美元，较2022年同期的1544.3万美元增加14.7%[16] - 2023年第一季度，公司研发费用为727.2万美元，较2022年同期的810.7万美元减少10.3%[16] - 2023年第一季度，公司经营活动使用现金1166.6万美元，较2022年同期的1138.5万美元增加2.5%[25] - 2023年第一季度，公司投资活动提供现金530.5万美元，较2022年同期的999.6万美元减少47%[25] - 2023年第一季度，公司融资活动提供现金2778.2万美元，较2022年同期的117.5万美元增加2264.4%[25] - 截至2023年3月31日，公司普通股发行和流通股数为4290.6833万股，较2022年12月31日的2851.0066万股增加50.5%[14] - 2023年第一季度，公司短期投资未实现收益为3.8万美元，而2022年同期未实现损失为4.7万美元[19] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损3.96亿美元，预计现有资金可支撑运营至2023年第四季度，但对持续经营能力存重大疑虑[30] - 2023年3月31日，现金等价物中货币市场基金和美国国债为1488万美元，美国政府机构证券为973.2万美元；短期投资中美国政府机构证券为1733.7万美元，美国国债为472.7万美元[49] - 2022年12月31日，现金等价物中货币市场基金和美国国债为346.7万美元；短期投资中美国政府机构证券为817.2万美元，美国国债为1915.9万美元[50] - 2023年3月31日，财产和设备净值为41.8万美元，2022年12月31日为43.8万美元；2023年和2022年第一季度折旧和摊销费用分别为2万美元和3.1万美元[51] - 2023年3月31日，潜在稀释性证券中股票期权为726.9032万股，普通股认股权证为148.7066万股；2022年3月31日股票期权为597.6403万股，普通股认股权证为55.0661万股[46] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，应计费用分别为7329000美元和9754000美元，其中薪酬及相关福利分别为818000美元和2655000美元，研发费用分别为6024000美元和6764000美元，专业费用及其他费用分别为487000美元和335000美元[52] - 2023年和2022年第一季度，公司分别确认非现金利息费用420万美元和230万美元，截至2023年3月31日，有效利率为12.3%[56] - 公司为办公室租赁使用的折现率为5.3%，2023年3月31日使用权资产和租赁负债均为0，2022年12月31日分别为43000美元和44000美元[61][62] - 2023年和2022年第一季度，公司经营租赁费用分别为48000美元和71000美元，经营租赁现金流出分别为44000美元和71000美元[62] - 2023年第一季度股份支付费用为145.8万美元，2022年同期为184.8万美元[71] - 截至2023年3月31日，未确认的补偿成本为1060万美元，将在2.4年的加权平均摊销期内确认[72] - 2023年第一季度和2022年第一季度授予的期权加权平均授予日公允价值分别为每股1.41美元和1.71美元[72] - 2023年第一季度和2022年第一季度期权公允价值计算的加权平均假设中，预期期限分别为6.2年和6.3年，预期股价波动率分别为94.9%和92.4%，无风险利率分别为4.13%和1.74%，预期股息收益率均为0%[75] - 2023年第一季度和2022年第一季度公司向关联方IntellectMap支付的费用分别为7万美元和3.3万美元[76] - 2022年和2021年净亏损分别为6220万美元和8050万美元，2023年第一季度净亏损1770万美元[93] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为4780万美元，累计亏损3.96亿美元[93] - 2023年第一季度和2022年第一季度研发费用分别为727.2万美元和810.7万美元[105] - 截至2022年12月31日，联邦和州净运营亏损结转分别为1.623亿美元和1.844亿美元，外国净运营亏损结转170万美元[114] - 截至2022年12月31日，联邦、州和外国研发税收抵免结转共计730万美元[114] - 联邦和州净运营亏损结转2032年开始到期，联邦和州研发税收抵免结转分别于2032年和2036年开始到期，外国相关无到期日[114] - 2023年第一季度研发费用从810万美元降至730万美元，减少83.5万美元；行政费用从500万美元增至660万美元，增加160万美元；净亏损从1544.3万美元增至1771万美元，增加226.7万美元[116][117][118] - 2023年第一季度利息收入从1.4万美元增至40万美元，增加38.1万美元；利息费用从230万美元增至420万美元，增加192万美元[116][119][120] - 截至2023年3月31日，公司通过股权出售和与黑石生命科学的特许权协议获得总计3.729亿美元资金，其中特许权协议获得1.175亿美元[121] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1170万美元，投资活动提供530万美元现金，融资活动提供2780万美元现金[125][126][128][129] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1140万美元，投资活动提供1000万美元现金，融资活动提供120万美元现金[125][127][128][129] - 预计2023年第四季度现有资金将无法满足运营和资本支出需求，持续经营能力存疑[96] - 公司预计2023年运营费用将增加，现有资金可支持到2023年第四季度，但对持续经营能力存在重大疑虑[130][131] - 基于当前运营计划，截至2023年3月31日的现金等预计可支撑到2023年第四季度[153] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司的Avasopasem manganese用于减少放疗引起的严重口腔黏膜炎，FDA已授予快速通道和突破性疗法认定，并于2023年2月接受其新药申请并给予优先审评，目标日期为2023年8月9日[26][28] - ROMAN试验显示Avasopasem在减少放疗引起的严重口腔黏膜炎的多个终点上有效，主要终点发病率和次要终点天数均有统计学意义的降低，安慰剂组中位天数为18天，Avasopasem组为8天[27] - 美国每年约6.7万例头颈部癌（HNC）患者，欧洲五大市场约6.8万例，日本约2.3万例，约65%的HNC患者接受放疗，美国仅主要适应症的目标患者群体约4.35万例，美国HNC患者严重口腔黏膜炎（SOM）总市场机会超15亿美元[79] - 2021年12月公布的Avasopasem治疗局部晚期HNC患者放疗诱发SOM的3期试验结果显示，安慰剂组SOM中位天数为18天，Avasopasem组为8天[80] - 2022年10月公布的ROMAN试验一年随访数据显示，Avasopasem组慢性肾病（CKD）发生率为10%，安慰剂组为20%[81] - 2023年2月FDA接受Avasopasem用于减少HNC患者放疗诱发SOM的新药申请（NDA）并给予优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2023年8月9日[83] - 2022年5月公布的Avasopasem治疗肺癌患者放疗诱发食管炎的2a期试验中，39名患者入组（62名筛选），35名完成治疗，29名患者作为预设符合方案人群评估，结果显示Avasopasem显著降低了严重食管炎的发生率[85] - GRECO - 1试验中5名患者目标肿瘤分别减少61%、58%、33%、29%和27%，1名患者增加8%，预计2023年下半年完成2期试验入组，2024年下半年公布顶线数据[90] - GRECO - 2试验计划将目标入组人数从160人扩大到220人，预计2024年上半年完成入组，2024年底公布顶线数据[91] 股权融资相关 - 2020年12月，公司向SEC提交注册声明，涵盖最高2亿美元证券发售，其中与Jefferies LLC的销售协议可发售最高5000万美元普通股，截至2023年3月31日，该协议剩余可用额度3780万美元[32] - 2023年2月17日，公司完成定向增发，发行1432万股普通股及认股权证，总发行价2.095美元/股，毛收入3000万美元，净收入2760万美元[33] - 2023年2月，公司完成定向增发，发行1432万股普通股及认股权证，净收益2760万美元，认股权证行权价1.97美元，有效期5年[63][64] - 公司与杰富瑞签订销售协议，可“市价发行”最高5000万美元普通股，截至2023年3月31日，剩余额度3780万美元[65] - 2023年2月17日完成注册直接发行，发行1432万股普通股及认股权证，总收益3000万美元，净收益2760万美元[92] - 2023年2月，公司完成定向增发，发行1432万股普通股和认股权证，获得净收益2760万美元[122] 特许权协议相关 - 公司与黑石达成特许权使用费购买协议，初始购买价格为8000万美元分四期支付，后修订协议增加3750万美元至11750万美元，截至2023年3月31日已收到全部款项并确认为负债[54][55][56] - 公司向黑石发行的认股权证价值470万美元，按实际利率法在特许权使用费购买负债期限内摊销[60] - 2018年11月，公司与黑石生命科学签订特许权协议，对方将分四期支付总计8000万美元，公司已收到前三期各2000万美元[136] - 2020年5月特许权协议修订后，特许权购买价格从8000万美元增至1.175亿美元，新增2000万美元付款批次[137] - 2020年5月，公司向黑石购买方发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行权价为每股13.62美元[140] 公司身份及准则相关 - 公司于2023年1月1日采用FASB于2020年8月发布的ASU 2020 - 06，对合并财务报表无影响[47] - 公司选择不使用《JOBS法案》规定的延长过渡期，将按非新兴成长公司要求采用新的或修订后的会计准则[141] - 公司作为新兴成长公司，将保持该身份直至满足特定条件，如年度总收入达12.35亿美元等[142] 公司治理及其他相关 - 截至2023年3月31日，2012年股权计划下未行权奖励股份为1714906股，2019年激励计划下可用股份为1007332股，2019年员工持股计划下可用股份为1291184股[66][68][69] - 2023年4月28日，公司董事会通过2023年入职激励计划，预留150万股用于奖励新员工[70] - 截至2023年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[146] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[147] - 公司无重大法律诉讼[150] - 公司需大量资金维持运营和发展，若无法筹集资金，可能影响业务计划[152] - 公司未来资本需求受多种因素影响，如临床试验结果、监管审批等[154] - 公司重新制定的注册证书文件于2019年11月12日提交[162] - 公司修订并重述的章程细则文件于2020年9月25日提交[162] - 公司2023年2月15日签订证券购买协议[162] - 报告日期为2023年5月11日，首席执行官J. Mel Sorensen, M.D.和首席财务官Christopher Degnan签字[166] 其他财务事项 - 截至2023年3月31日，受限现金为5万美元，作为2022年7月与TD Bank签订的商业信用卡协议的抵押[41] - 2022年12月，公司向FDA支付320万美元PDUFA费用，已获小企业豁免，预计2023年退款[42]