UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _______ to _______ Commission File Number: 001-39114 Galera Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 46-1454898 (State ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司研发费用为9.3万美元，较2024年同期的148.8万美元大幅降低[17] - 2025年第一季度，公司净亏损为159.2万美元，较2024年同期的438.1万美元有所收窄[17] - 截至2025年3月31日，公司普通股加权平均流通股数为9850.343万股，2024年同期为5439.217万股[17] - 2025年第一季度，公司经营活动使用的现金为223.8万美元，较2024年同期的479.1万美元有所减少[23] - 2025年第一季度研发总费用93万美元，2024年同期为1488万美元；2025年第一季度一般及行政总费用1870万美元，2024年同期为3089万美元[42] - 2025年第一季度净亏损1592万美元，2024年同期为4381万美元[42] - 2025年3月31日货币市场基金（现金等价物）为646.5万美元，2024年12月31日为611.5万美元[59] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动：期初余额105.5万美元，公允价值变动减少29.4万美元，重分类至权益减少76.1万美元，期末余额为0 [60] - 2025年3月31日预付费用和其他流动资产为87.4万美元，2024年12月31日为107.7万美元[61] - 2024年第一季度折旧和摊销费用为9000美元，2025年第一季度无折旧费用[63] - 2025年第一季度和2024年第一季度股份支付费用分别为137,000美元和875,000美元[99] - 2025年第一季度，公司对B系列优先股账面价值计入1.5百万美元信贷[91] - 2025年和2024年第一季度，公司向IntellectMap支付的费用分别为3万美元和5.5万美元[106] - 2025年第一季度，公司向Mr. Friedman支付的费用为3万美元[108] - 研发费用从2024年第一季度的150万美元降至2025年第一季度的10万美元，减少了140万美元[137] - 一般及行政费用从2024年第一季度的310万美元降至2025年第一季度的190万美元，减少了120万美元[138] - 利息收入从2024年第一季度的20万美元降至2025年第一季度的10万美元，减少了10万美元[139] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用量为220万美元，融资活动提供净现金60万美元[145] 各条业务线表现 - 公司临床组合包括三种临床阶段候选产品，主导项目是泛NOS抑制剂联合用药的1/2期试验[31] - 公司对avasopasem开展了223名患者的2期临床试验和455名患者的3期临床试验，均在主要终点上达到统计学意义[111] 管理层讨论和指引 - 管理层评估认为截至2025年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[172] - 2025年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[173] - 2025年第一季度，公司无可能对业务或财务结果产生重大影响的法律诉讼[175] - 2025年第一季度，公司董事或高管未采用或终止“规则10b - 5 - 1交易安排”或“非规则10b - 5 - 1交易安排”[180] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年8月公司宣布收到FDA关于avasopasem新药申请的完整回复信，需额外临床试验才能重新提交申请[26] - 2023年8月公司进行裁员，员工减少22人，约占70%，截至2025年3月31日，公司仅有3名员工[27] - 2024年8月公司董事会批准解散和清算计划，但未获股东批准[29] - 2024年12月30日公司完成对Nova Pharmaceuticals的收购，发行119318.285股B系列非投票可转换优先股[30] - 2024年12月，公司完成私募配售，发行21,070,220股普通股及可兑换23,041,040股普通股的预融资认股权证，每股或每份预融资认股权证发行价0.065美元，扣除发行成本后净收入约290万美元[33] - 2024年12月发行的预融资认股权证在2024年12月31日资产负债表中分类为负债，2025年3月修订后符合权益分类[44] - 公司将业务作为单一运营和报告部门管理，首席执行官使用合并运营收入（亏损）和合并净收入（亏损）衡量部门利润或亏损、分配资源和评估绩效[40] - 研发费用主要包括支付给第三方的产品候选开发、临床和临床前开发及相关供应和制造成本、监管合规成本[46] - 基本和摊薄每股净亏损数据相同，因存在净亏损时，稀释性证券不纳入计算，因其影响为反稀释性[50] - 多项会计准则更新将生效，公司正在评估对合并财务报表的影响，如ASU 2023 - 09、ASU 2024 - 03、ASU 2024 - 04 [52][53][54] - 2024年12月30日，公司收购Nova Pharmaceuticals，前期对价包括发行119,318股B系列股票，总公允价值260万美元[55] - 特许权使用费购买协议总价从8000万美元增至1.175亿美元，公司已收到前三笔各2000万美元及修订协议下的2000万美元和3750万美元[65][66] - 2024年8月公司支付0.4万美元提前终止办公室租赁，总退出成本0.5万美元；2025年1月签订新12个月租赁协议，第一季度租赁费用3000美元[72][73] - 子公司Nova与休斯顿卫理公会的许可协议，若在2025年转让需支付20万美元转让费用[77] - 2024年5月公司签订股东权利协议，收购Nova完成后权利终止，20万股A类初级参与优先股将被消除[78] - 2024年12月公司完成私募配售，发行2107.022万股普通股和可兑换2304.104万股普通股的预融资认股权证，净收益约290万美元[79] - 2025年1月收到预融资认股权证款项0.6百万美元，行使价为每股0.001美元[80] - 若未在延期到期日提交注册声明，公司将面临最高达私募融资额5%（约145,000美元）的罚款[82] - 2024年12月发行119,318.285股B系列优先股，每股可转换为1,000股普通股[83] - 2023年2月注册直接发行，发行14,320,000股普通股及认股权证，净收益27.6百万美元[93] - 截至2025年3月31日，2019激励计划有10,292,854股可用于未来发行，含2025年新增3,018,496股[96] - 截至2025年3月31日，员工股票购买计划有2,589,729股可发行，含2025年新增754,624股[97] - 2025年5月，公司董事会薪酬委员会授予员工购买820万股普通股的股票期权，行权价格为每股0.022美元，期权奖励在48个月内按月归属[109] - 2024年12月30日，公司完成对Nova的收购，投资者投资290万美元购买公司普通股和预融资认股权证[114] - 截至2024年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.095亿美元和2.319亿美元，联邦研发税收抵免结转额为900万美元，均将于2032年开始过期[133] - 公司对几乎所有递延税项资产计提了估值准备，包括与净运营亏损和研发税收抵免结转相关的递延税项资产[134] - 截至2025年3月31日，公司通过出售和发行股权以及与黑石生命科学的特许权协议获得了3.799亿美元的总收益，其中特许权协议收益为1.175亿美元[141] - 2023年2月，公司完成注册直接发行，发行1432万股普通股及认股权证，净收益2760万美元[142] - 2024年12月，公司完成私募配售，发行约2110万股普通股和可购买约2300万股普通股的预融资认股权证，净收益约290万美元[143] - 公司与黑石生命科学的特许权协议总金额最高可达8000万美元，后修订增加至1.175亿美元[154][155] - 2021年8月，公司与Patheon签订主制造服务协议，Patheon将为公司提供非独家制造服务[161] - 公司与Patheon的主协议及相关产品协议初始期限至2027年12月31日[163] - 公司子公司Nova与休斯顿卫理公会医院的许可协议于2024年1月签署，初始许可费30万美元，专利成本报销约14.7万美元，未来专利成本押金10万美元[165][166] - 截至2024年12月30日，休斯顿卫理公会医院持有的Nova股份换为约7323股公司B系列股份[168] - 公司重述的公司章程于2019年11月12日提交[183] - 公司A系列优先股指定证书于2024年5月3日提交[183] - 公司B系列非投票优先股指定证书于2024年12月31日提交[183] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为668.6万美元，较2024年12月31日的828.9万美元有所减少[14] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损4.58亿美元，现有现金及现金等价物预计无法支持公司运营及资本支出超一年[32] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为670万美元，累计亏损4.58亿美元[118] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为670万美元，累计亏损4.58亿美元[144]

公司收购与投资 - 公司于2024年12月30日完成对Nova Pharmaceuticals的收购，投资者投资288.5万美元购买公司普通股和预融资认股权证[21] 公司人员与运营资金 - 截至2024年12月31日，公司员工仅剩3人，现金余额预计可支撑运营至2026年[25] - 截至2025年3月28日，公司有3名员工，且无员工受集体谈判协议约束[176] - 公司现有现金及现金等价物预计仅能支撑运营费用和资本支出至2026年第一季度，且不超过10 - K表格年度报告提交日期后的一年[185] 乳腺癌疾病数据 - 乳腺癌占女性癌症的约31%，美国每年超4.2万女性死于乳腺癌，三阴性乳腺癌（TNBC）占诊断病例的15 - 20%[26] - 化生性乳腺癌（MpBC）占TNBC的5 - 7%，转移患者生存率8个月或更低[27] - 激素受体阳性（HR +）乳腺癌占所有乳腺癌诊断的约70%，其中15 - 18%会产生耐药性[30] 药物临床试验结果 - 休斯顿卫理公会医院团队进行的试验中，L - NMMA加紫杉烷治疗的总缓解率为45.8%（局部晚期乳腺癌为82%，9/11）[29] - ROMAN试验中，avasopasem使严重口腔黏膜炎（SOM）发生率相对降低16%，天数相对减少56%，严重程度降低27%[36] - ROMAN试验中，avasopasem治疗组患者一年后慢性肾病（CKD）发生率为10%，安慰剂组为20%[38] - GT - 201试验中，avasopasem 90mg治疗组SOM中位持续时间较安慰剂组减少92%[44] - GT - 201试验中，avasopasem 90mg治疗组SOM发生率在60Gy时降低36%，全程降低34%，严重程度降低47%[45] - EUSOM试验在欧洲六国12个中心开展，招募38名患者，33人完成治疗，SOM发生率为54.5%，中位天数为9天[49][52] - 2016年8月完成的1b/2a期试验中，46名患者用药剂量为15mg - 112mg，接受6 - 7周avasopasem治疗的患者中29%出现SOM，中位持续时间2.5天，无4级OM患者[53][54] - 上述试验中可评估肿瘤结局的44名患者1年时LRC、DMF、PFS和OS率分别为93%、93%、84%和93%[55] - AESOP试验筛选62人，招募39人，35人完成治疗，29人被评估，avasopasem降低了肺癌放化疗患者严重食管炎发生率[57] - 2021年9月的1/2期试验中，活性组46%患者（11/24）存活，安慰剂组为33%（6/18）；活性组29%患者肿瘤缩小30%以上，安慰剂组为11%[60] - GRECO - 1试验1期开放标签阶段7名患者随访6个月，5名患者靶肿瘤分别缩小61%、58%、33%、29%和27%，1名患者增大8%[65] 公司专利与商标情况 - 截至2024年12月31日，公司拥有约21项美国已授权专利、16项美国待审专利申请、94项外国已授权专利和57项外国待审申请[77] - tilarginine在美国有2项已授权专利和3项待审专利申请，国外有14项已授权专利[80] - avasopasem治疗OM的美国专利家族自然到期日为2027年末，高剂量治疗组织损伤的专利自然到期日为2032年；rucosopasem美国物质组成专利自然到期日为2036年，三者均可能申请最长5年的专利期限延长[81] - 公司美国待审专利家族若获批，预计2037 - 2044年到期；涵盖产品与肿瘤产品组合的专利若获批，预计2035 - 2045年到期[82][80] - 截至2024年12月31日，公司拥有3个美国注册商标、8个待批美国商标申请、29个外国注册商标和16个待批外国商标申请[84] - 产品专利延期后总专利寿命从产品批准日期起不超过14年，若批准后专利剩余寿命达14年或以上则无资格延期[83] 公司特许权使用费协议 - 2018年11月，公司与黑石生命科学签订特许权使用费协议，黑石同意分四期支付总计最高8000万美元，每期2000万美元[87] - 2020年5月，协议修订，特许权使用费总价增加3750万美元至1.175亿美元，第四期从2000万美元增至3750万美元，并新增2000万美元付款[88] - 2021年6月，公司收到修订协议新增的2000万美元付款；7月，收到第四期3750万美元付款[88] - 2020年5月，作为协议修订的部分对价，公司向黑石购买方发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行使价为每股13.62美元[91] 药物监管流程 - 美国FDA等监管机构对公司药物临床开发、制造、营销和分销等环节有严格要求，违规会受多种制裁[93][95] - 在美国申请新药上市需完成临床前研究、提交IND、开展人体临床试验、提交NDA等一系列流程[96] - IND提交30天后生效，除非FDA在此期间提出担忧或问题并实施临床搁置[99] - 人体临床试验通常分三个连续阶段进行，各阶段可能重叠，且需按要求向FDA提交报告[107][108] - 提交NDA后，FDA在60天内进行初步审查，第74天告知公司申请是否完整可进行实质性审查；标准申请审查目标为10个月，“优先审查”产品为6个月[115] - 若FDA拒绝受理NDA，公司需补充信息重新提交，重新提交的申请也需审查；FDA对重新提交的申请审查时间为2或6个月[115][125] - 优先审查可将FDA对营销申请采取行动的目标时间从10个月缩短至6个月[123] - 药品获批后，前3年需进行季度安全报告等定期报告[127] - 1984年国会授权FDA批准仿制药，公司需提交ANDA申请[134] - 新药含新化学实体（NCE）有5年非专利数据独占期，无Paragraph IV认证需期满才可提交ANDA，有则可在原产品获批4年后提交[138][148] - NDA含新临床研究报告有3年独占期，适用于新临床研究针对的使用条件[139] - 505(b)(2)申请获批首个新适应症、剂量或强度的现有药物有3年非专利数据独占期，不禁止FDA批准含原活性成分药物的ANDA[147] - ANDA申请人提供Paragraph IV认证，NDA和专利持有人45天内提起专利侵权诉讼，FDA在30个月、专利到期或侵权案有利结果中较早时间前不批准ANDA[143] - 提交符合FDA要求的儿科数据可获6个月非专利营销独占期，附加到任何专利或监管独占期上[151] - 孤儿药治疗美国少于20万人疾病或无合理销售回报疾病，首个获批产品有7年孤儿药独占期[152][154] - 新药专利可根据Hatch - Waxman法案最多延长5年，恢复时间通常为IND生效到NDA提交时间一半加NDA提交到获批时间，总专利期从产品获批起不超14年[155] 公司产品商业化相关风险 - 公司产品商业化依赖第三方支付方的覆盖和报销，可能有延迟、覆盖范围有限、报销不足等问题[156][157] - 美国各州积极出台控制药品定价的法律和法规，未来可能有更多医保改革措施[160] - 公司与医疗服务提供者、第三方支付方等的安排受联邦和州欺诈和滥用、反回扣等医疗法律约束[161] 医保政策变化 - 自2024年1月1日起，制造商的医疗补助药品回扣计划（MDRP）回扣责任不再设上限[167] - 自2013年4月起，每年自动削减高达2%的医疗保险向供应商的付款，该政策将持续到2032财年的前八个月，期间因疫情有临时调整[168] - 2013年1月，《2012年美国纳税人救济法案》将政府追回向供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[168] - 2023年起，《降低通胀法案》（IRA）对药品和生物制品制造商征收通胀回扣[169] - 2025年起，IRA将医疗保险D部分年度自付费用上限设定为2000美元[169] - 2026年起，IRA将为医疗保险B部分和D部分涵盖的药品和生物制品设定“最高公平价格”[169] 公司基本信息 - 公司于2012年11月在特拉华州注册成立，普通股在OTC粉单市场上市，股票代码“GRTX”[178] 公司财务数据 - 2024年和2023年公司净亏损分别为1900万美元和5910万美元[183] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损4.564亿美元[183] 公司裁员情况 - 2023年第三季度，公司因裁员产生230万美元费用，主要包括遣散费、员工福利及相关成本[207] - 2023年8月公司实施裁员，可能导致机构知识和专业技能流失、员工士气下降等意外后果和成本[207] 公司产品研发风险 - 公司产品候选药物均未获监管批准，临床测试昂贵且结果不确定，此前临床试验曾遭遇重大意外挫折[189] - 公司依赖第三方进行临床试验，如2021年10月宣布的avasopasem的3期ROMAN试验，因CRO统计编程错误需更正结果[190] - 公司产品候选药物可能导致不良副作用，如淋巴细胞减少、恶心、疲劳等，可能影响监管批准和市场销售[194] 政策与人员相关风险 - 美国最高法院2024年6月28日的裁决可能增加对生物制药行业监管政策的诉讼和司法审查[197] - 现任总统政府削减联邦医疗保健项目支出和关键政府机构人员，可能影响公司产品候选药物的开发和审批进度[199] - 公司依赖关键管理人员和合格人员，虽与高管签订雇佣协议，但他们可随时终止合同，且公司未为员工购买“关键人员”保险[203] 公司知识产权保护风险 - 若公司无法充分保护专有技术和产品候选药物，竞争对手可能开发和商业化类似产品，影响公司产品商业化能力[210] - 公司依靠专利、商标等知识产权及合同协议保护品牌等相关知识产权，但无法确保产品不侵犯第三方专利[211] - 专利申请耗时久且可能保密18个月以上，公司可能不知晓正在申请的专利，其授权后产品商业化或侵权[211] - 公司未对产品候选相关专利进行正式自由运营分析，可能不知晓第三方主张侵权的已授权专利[211] - 获取专利保护成本高、耗时长，公司可能无法以合理成本及时申请所有必要或理想的专利[212] - 公司一般在预计生产、销售产品且评估侵权风险值得申请专利的国家申请，但可能无法准确预测所有需专利保护的国家[213] - 无法保证待决或未来拥有、许可的专利申请能授权，现有或未来专利可能被挑战、无效等[214] - 若无法为产品在商业重要市场的临床相关剂量或输注速率获得有意义的专利覆盖，产品专利保护或受不利影响[214] - 美国专利商标局及其外国同行授予专利的标准应用可能不可预测或不一致，专利法律等变化可能降低公司权利价值[215] - 许多国家有强制许可法律，限制专利对政府机构或承包商的可执行性，可能降低专利价值[215] - 美国、欧洲等地专利申请通常在申请后18个月才公布，公司无法确定是否最先构思或实施发明[216]

公司总资产及相关资产负债变化 - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司总资产分别为8901千美元和26141千美元，降幅约65.95%[13] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8455千美元和18257千美元，降幅约53.79%[13] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司应付账款分别为296千美元和1375千美元，降幅约78.47%[13] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司股东赤字分别为143062千美元和131185千美元，增幅约9.05%[13] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司现金等价物中的货币市场基金和美国国债义务按公允价值计量分别为811.9万美元和1796.4万美元[59] - 截至2023年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为预付临床费用145万美元、预付保险130.2万美元、其他预付费用和其他流动资产62万美元，总计337.2万美元[60] - 截至2023年12月31日，公司财产和设备净值为7.1万美元，2024年和2023年9个月的折旧和摊销费用分别为2万美元和4.4万美元[61] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，应计费用分别为61.8万美元和344.9万美元[62] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物期末余额为8,455美元，2023年同期为24,429美元[27] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为850万美元，累计亏损4.514亿美元，现有资金预计可支撑至少12个月运营[135] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损4.374亿美元[167] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损4.514亿美元[38] 公司净亏损及相关费用变化 - 2024年第三季度和2023年同期，公司净亏损分别为5581千美元和15073千美元，2024年前三季度和2023年同期净亏损分别为14026千美元和53495千美元[17] - 2024年第三季度和2023年同期，研发费用分别为305千美元和6093千美元，2024年前三季度和2023年同期分别为3223千美元和20926千美元[17] - 2024年第三季度和2023年同期，管理费用分别为3439千美元和4994千美元，2024年前三季度和2023年同期分别为9307千美元和20849千美元[17] - 2024年第三季度和2023年同期，普通股基本和摊薄每股净亏损分别为0.10美元和0.33美元，2024年前三季度和2023年同期分别为0.26美元和1.30美元[17] - 2024年第三季度和2023年同期，利息收入分别为126千美元和411千美元，2024年前三季度和2023年同期分别为471千美元和1300千美元[17] - 2024年第三季度和2023年同期，综合亏损分别为5581千美元和15078千美元，2024年前三季度和2023年同期分别为14026千美元和53473千美元[19] - 2024年前九个月净亏损14,026美元，2023年同期为53,495美元[27] - 2024年前九个月经营活动使用现金9,806美元，2023年同期为34,933美元[27] - 2024年前九个月投资活动提供现金4美元，2023年同期为23,318美元[27] - 2024年前九个月融资活动提供现金为0，2023年同期为31,728美元[27] - 2024年和2023年前9个月，公司向IntellectMap支付的费用分别为0.1百万美元和0.2百万美元[89] - 2024年和2023年前九个月，avasopasem manganese研发费用分别为 - 159千美元和4,491千美元，rucosopasem manganese分别为687千美元和9,670千美元[109] - 研发费用从2023年三季度的610万美元降至2024年三季度的30.5万美元，降幅580万美元；从2023年前三季度的2090万美元降至2024年前三季度的322.3万美元，降幅1770万美元[122][123] - 一般及行政费用从2023年三季度的500万美元降至2024年三季度的343.9万美元，降幅160万美元；从2023年前三季度的2080万美元降至2024年前三季度的930.7万美元，降幅1150万美元[124][125] - 2024年三季度和前三季度分别确认收购无形资产减值230万美元和商誉减值90万美元[126] - 2024年三季度和前三季度因诉讼和解确认收益100万美元[127] - 2023年三季度和前三季度重组成本为230.9万美元，2024年无此类成本[128] - 利息收入从2023年三季度的41.1万美元降至2024年三季度的12.6万美元；从2023年前三季度的130万美元降至2024年前三季度的47.1万美元[129] - 2023年三季度和前三季度分别确认非现金利息费用210万美元和1070万美元，2023年10月底起暂停计提[130] - 2024年前三季度经营活动净现金使用量为980.6万美元，2023年为3493.3万美元[137] - 2024年前三季度投资活动提供现金4000美元，2023年为2331.8万美元；2023年前三季度融资活动提供现金3172.8万美元[137][140][141] - 公司自2012年成立以来持续亏损，2023年和2022年净亏损分别为5910万美元和6220万美元[167] - 公司预计在可预见的未来继续亏损，先前和预期的亏损对股东权益和营运资金有不利影响[168] 公司人员变动及重组费用 - 2023年8月公司裁员22人，约占员工总数70%，截至2024年9月30日公司有3名员工[31] - 2023年公司因裁员产生230万美元重组相关费用，截至2024年9月30日已全部支付[52] - 2023年第三季度，公司因裁员产生2.3百万美元费用[90] - 截至2024年9月30日，重组余额为0，年初余额为443千美元，当年支付员工遣散费等443千美元[91] - 2023年8月9日，公司裁员22人，约占员工总数的70%，截至2024年9月30日，公司有3名员工[96] 公司业务相关事件 - 2023年8月公司收到FDA关于avasopasem的完整回复信，需额外临床试验才能重新提交新药申请[30] - 2023年10月公司停止rucosopasem的两项临床试验[32] - 2024年8月2日公司与CROs达成诉讼和解协议，获97.5万美元赔偿，于2024年9月30日结束的三个月内计入运营费用中的诉讼和解收益[51] - 2024年8月公司董事会批准解散计划，12月11日审计委员会认定相关在研研发资产和商誉全部减值[180] - 截至2024年9月30日的三个月和九个月内，公司分别确认在研研发资产减值费用230万美元和商誉减值费用90万美元[180] - 2024年5月31日，公司收到纳斯达克摘牌通知，6月4日起暂停交易，9月6日正式摘牌[103] - 2024年10月17日，公司股东未批准解散和清算计划，董事会和管理层将继续探索其他替代方案[99,101] - 公司与CROs的诉讼于2024年8月2日达成和解，CROs支付97.5万美元，双方终止合同[161] - 公司自2023年8月起探索战略替代方案，但未能达成可行交易，股东未批准解散计划，董事会将继续探索[165] 公司股权及认股权证相关 - 2024年9月和2023年30月，分别有1919.6571万股和2023.7782万股潜在稀释证券因反稀释未计入摊薄加权平均流通股计算[54] - 公司向Blackstone发行的普通股认股权证，新里程碑认股权证29.3686万股，行使价13.62美元，2021年6月7日可行使，2027年6月6日到期；第四里程碑认股权证25.6975万股，行使价13.62美元，2021年7月19日可行使，2027年7月18日到期[69] - 认股权证发行时估值470万美元，记录为特许权使用费购买负债的折扣[70] - 2023年2月公司完成注册直接发行，发行1432万股普通股及认股权证，净收益2760万美元，截至2024年9月30日，1330万份认股权证未行使[75] - 2020年12月公司与Jefferies签订销售协议，可出售最高价值5000万美元普通股，需支付3%佣金，S - 3于2023年12月1日到期[76] - 截至2024年9月30日，先前计划下有1504215股未行使奖励，2019计划有5104307股可用于未来发行，ESPP有1835105股可发行，诱导计划有1500000股可发行[77][80][81][82] - 截至2024年9月30日，股票期权授予情况：年初5739488股，加权平均行权价5.85美元，剩余合约期限6.6年；9月30日为5345910股，加权平均行权价5.98美元，剩余合约期限5.4年；已归属且可行使的为4434256股，加权平均行权价6.67美元，剩余合约期限4.8年[84] - 截至2024年9月30日，未确认补偿成本为180万美元，预计加权平均摊销期为1.6年，未行使和可行使期权的总内在价值为零[85] - 2023年前九个月授予的期权加权平均授予日公允价值为每股1.66美元，2024年前九个月未授予期权[85] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计期权公允价值，预期股息收益率为0%[86] - 2023年前9个月授予期权的预期期限为6.2年，预期股价波动率为95.3%，无风险利率为4.05%，预期股息收益率为0%[88] - 公司向黑石购买者发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行使价为每股13.62美元[151] 公司税务相关 - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为191.3百万美元和213.8百万美元，外国净运营亏损结转额为1.7百万美元[118] - 截至2023年12月31日，公司联邦、州和外国研发税收抵免结转额为10.4百万美元[118] 公司租赁相关 - 2024年8月8日公司签订租赁终止协议，支付40万美元提前终止费，办公租赁总成本50万美元，运营租赁折现率为5.4%[72] 公司特许权协议相关 - 公司与Blackstone的特许权使用费购买协议总价从8000万美元增至1.175亿美元，截至2024年9月30日已收到全部款项并确认为负债[63][64][65][66] - 2023年9个月公司确认1070万美元非现金利息费用，2024年9个月因不确定性暂停确认特许权使用费购买负债的利息费用[66] - 公司与黑石生命科学的特许权协议总金额从8000万美元增至1.175亿美元，分六笔支付，已收到五笔[146][147] 公司股份支付费用相关 - 2024年和2023年第三季度和前九个月的股份支付费用：2024年前三季度研发19万美元、行政36.1万美元，总计55.1万美元；2023年前三季度研发41.5万美元、行政97.5万美元，总计139万美元；2024年前九个月研发65.2万美元、行政149.7万美元，总计214.9万美元；2023年前九个月研发131.5万美元、行政305.8万美元，总计437.3万美元[83] 公司交易安排相关 - 截至2024年9月30日的三个月内，公司无董事或高管采用或终止“规则10b - 5 - 1交易安排”或“非规则10b - 5 - 1交易安排”[182] 公司成长型公司相关 - 公司作为新兴成长型公司，选择不使用新会计准则的延期过渡期，将按非新兴成长型公司的要求执行[152] - 公司作为新兴成长型公司，可享受某些豁免和简化报告要求，直至满足特定条件，如年总收入达12.35亿美元等[153] 公司未来发展及风险相关 - 公司未来资本需求取决于战略替代方案结果和产品候选开发情况，受多项因素影响[142] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发、商业化努力或授予产品候选开发和营销权[144][145] - 公司普通股可在OTC粉单市场报价，可能对股价和流动性产生不利影响[170] - 公司股价可能大幅波动，影响因素众多，包括未能获得股东对解散的批准、临床试验相关情况等[173][174]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为10,749,000美元，较2023年12月31日的18,257,000美元下降41.2%[12] - 公司总资产为16,383,000美元，较2023年12月31日的26,141,000美元下降37.3%[12] - 公司总负债为154,415,000美元，较2023年12月31日的157,326,000美元下降1.8%[12] - 公司总股东权益为负138,032,000美元，较2023年12月31日的负131,185,000美元下降5.2%[12] - 公司拥有54,392,170股已发行在外的普通股[12] - 公司预计现有现金和现金等价物可支持至少12个月的运营[35] - 公司未来资本需求将取决于解散计划或其他战略选择[36] 经营业绩 - 公司研发费用为1,430,000美元，较2023年同期的7,561,000美元下降81.1%[14] - 公司一般及行政费用为2,779,000美元，较2023年同期的9,246,000美元下降70.0%[14] - 公司净亏损为4,064,000美元，较2023年同期的20,712,000美元下降80.4%[14] - 公司每股基本及稀释净亏损为0.07美元，较2023年同期的0.48美元下降85.4%[14] - 公司获得了345,000美元的利息收入[14] 重组和战略调整 - 公司裁减约70%的员工以减少运营开支[26] - 公司终止了GRECO-2和GRECO-1临床试验[27] - 公司聘请Stifel公司作为财务顾问,协助审查战略选择[28] - 公司董事会批准公司解散和清算计划,需要获得股东批准[29,30] - 公司预计如果股东批准解散计划,将在三年内完成清算[31] - 如果股东不批准解散计划,公司将继续探索其他战略选择[32,33] - 公司在截至2023年12月31日的一年内因裁员而产生总计230万美元的重组相关费用[48] - 截至2024年6月30日,所有重组相关费用均已支付完毕[48] 新药申请和临床试验 - 公司宣布收到FDA关于avasopasem新药申请的完全回应信,需要进行另一项III期临床试验才能重新提交申请[25] - 公司终止了GRECO-2和GRECO-1临床试验[27] 会计政策和披露 - 公司正在评估2023年11月FASB发布的ASU 2023-07"改进可报告分部披露"以及2023年12月发布的ASU 2023-09"改进所得税披露"对其合并财务报表的影响[51][52] - 公司的短期投资工具采用第1层次输入值进行分类,因为它们是使用市场报价、经纪人或交易商报价或其他具有合理价格透明度的替代定价来源进行估值的[60] - 公司已暂停确认特许权使用费购买负债的利息费用,因为在决定终止rucosopasem GRECO试验以及目前资源不足以进行另一项avasopasem III期试验后,未来特许权使用费收入存在不确定性[67][72] - 公司已暂停摊销与特许权使用费购买负债相关的债务折价,原因同上[72] - 公司被界定为小报告公司,无需提供市场风险的定量和定性披露[167] 租赁和资本结构 - 公司拥有一项为期约6.3年的不可撤销的办公室租赁合同,截至2024年6月30日的租赁负债为119.4万美元[73][75] - 公司租赁成本包括使用权资产租赁和短期租赁的相关成本[76] - 公司在2024年6月30日之前的未来最低租赁付款总额为1,401,000美元[80] - 公司于2023年2月完成了一次注册直接发行,共发行1,432万股普通股和1,432万份认股权证,获得净收益2,760万美元[82] - 公司于2019年11月采纳了2019激励计划,截至2024年6月30日可供发行的股票数量为4,920,656股[87] - 公司于2023年4月采纳了2023年雇佣激励计划,可供发行的股票数量为1,500,000股[89] - 公司2024年上半年的股份支付费用为1,598,000美元[90] - 公司截至2024年6月30日未确认的股份支付费用为260万美元,预计将在未来1.7年内确认[93] 其他事项 - 公司与两家CRO公司就2021年在ROMAN III期临床试验中的统计错误达成了975,000美元的和解[104] - 公司提前终止了位于宾夕法尼亚州马尔文的办公室租约,需支付40万美元的提前终止费用,总成本约为50万美元[105] - 截至2024年6月30日,公司的预付费用和其他流动资产为121.3万美元,其中包括535万美元的预付保险费和678万美元的其他预付费用和其他流动资产[61] - 截至2024年6月30日,公司的应计费用为115.7万美元,其中包括825万美元的薪酬和相关福利,211万美元的研发费用以及121万美元的专业费用和其他费用[64]

清算和解散计划 - 公司董事会批准了清算和解散计划[1][2] - 公司将于2024年10月17日左右召开特别股东大会寻求股东批准清算和解散计划[1][9] - 如果清算和解散计划获得批准,公司将注销,并将剩余现金分配给股东[1][2] - 公司将向SEC提交关于清算和解散计划的代理投票声明[10] 裁员和职位调整 - 公司将裁减员工至仅剩3人,首席财务官和首席法务合规官职位将被裁撤[4] 财务数据 - 第二季度研发费用为140万美元,较2023年同期下降81.1%[5] - 第二季度一般及行政费用为280万美元,较2023年同期下降69.8%[5] - 第二季度净亏损为406万美元,每股亏损0.07美元[5] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为1070万美元,预计可维持至少12个月的运营[5] 资产出售 - 公司将继续评估出售管线资产的可能性,如果成功出售,所得款项将按清算和解散计划分配给股东[4]

现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.3466亿美元，较2023年12月31日的1.8257亿美元有所下降[14] - 公司预计截至2024年3月31日的现有现金及现金等价物可支持运营至2025年第三季度[32] - 2024年3月31日和2023年12月31日，按公允价值计量的现金等价物中，货币市场基金和美国国债分别为1313.3万美元和1796.4万美元[53] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1350万美元，累计亏损为4.418亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年第三季度[123] 费用及亏损指标变化 - 2024年第一季度研发费用为148.8万美元，较2023年同期的727.2万美元大幅减少[17] - 2024年第一季度净亏损为438.1万美元，较2023年同期的1771万美元有所收窄[17] - 2024年第一季度每股普通股净亏损为0.08美元，较2023年同期的0.50美元有所减少[17] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损达4.418亿美元[32] - 2023年全年公司因裁员产生230万美元重组相关费用，截至2024年3月31日，仍有10万美元未支付[45] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司认定商誉或在研研发项目无减值情况[41] - 2023年第一季度公司确认了420万美元的非现金利息费用，2024年第一季度未确认利息[61] - 2024年第一季度，经营租赁租金费用为5.4万美元，经营租赁现金支出为5.3万美元[69] - 2024年第一季度，股份支付费用为87.5万美元，2023年同期为145.8万美元[77] - 截至2024年3月31日，未确认的补偿成本为330万美元，预计加权平均摊销期为1.8年[78] - 2024年和2023年第一季度公司向关联方IntellectMap支付的费用分别为5.5万美元和7万美元[83] - 2023年第三季度公司因裁员产生230万美元费用[84] - 截至2024年3月31日，重组余额为14.4万美元，年初余额44.3万美元，当期支付员工遣散费等29.9万美元[85] - 2024年第一季度研发费用从2023年同期的730万美元降至150万美元，减少580万美元；一般及行政费用从660万美元降至310万美元，减少350万美元；净亏损从1770万美元降至438万美元，减少1330万美元[114][115][116] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为480万美元，2023年同期为1170万美元；2023年第一季度投资活动提供现金530万美元，融资活动提供现金2780万美元[124][125][126][127][128] 业务运营相关事件 - 2023年8月公司收到FDA关于avasopasem的完整回复信，需额外临床试验才能重新提交新药申请[28] - 2023年8月公司进行裁员，减少22名员工，约占员工总数的70%[29] - 2023年10月公司停止rucosopasem的两项临床试验[30] - 公司未来资本需求取决于战略评估结果，若无法实施战略替代方案，董事会可能决定解散清算公司[33] - 公司已停止所有临床试验活动，并暂停产品候选药物的临床开发[102] - 若恢复产品候选药物开发，成功开发具有高度不确定性，无法预测何时产生净现金流入[103] - 公司未来成功取决于能否完成战略交易，潜在战略选择包括合并、出售公司、收购等[129] 股权及证券相关 - 2024年3月31日和2023年，计算稀释加权平均已发行普通股股数时，分别排除了1942.1624万股和2213.9693万股潜在稀释性证券[47] - 公司向Blackstone发行的认股权证在发行时价值470万美元，行使价为每股13.62美元[64] - 截至2024年3月31日，2019激励计划有487.9254万股可供未来发行，ESPP有183.5105万股可供发行[74][75] - 2023年第一季度授予的期权加权平均授予日公允价值为每股1.41美元，2024年第一季度无期权授予[78] - 2023年第一季度授予期权的加权平均假设：预期期限6.2年，预期股价波动率94.9%，无风险利率4.13%，预期股息收益率0%[82] - 2019年11月公司完成首次公开募股，发行500万股普通股，净收益为5300万美元；2019年12月行使超额配售权，额外出售44.569万股，净收益约500万美元[119] - 2020年12月公司与杰富瑞签订公开市场销售协议，可出售最高价值5000万美元的普通股，该协议于2023年12月1日到期[120][121] - 2023年2月公司完成定向增发，发行1432万股普通股及认股权证，净收益为2760万美元[122] - 2020年5月公司向黑石购买方发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行权价格为每股13.62美元[138] 财务准则适用情况 - 美国财务会计准则委员会2023年11月发布的ASU 2023 - 07，公司将从2024年年报和2025年第一季度开始适用[48][50] - 美国财务会计准则委员会2023年12月发布的ASU 2023 - 09，公司将从2025年年报开始适用[51] - 公司选择不使用《JOBS法案》规定的延长过渡期，将按非新兴成长公司要求遵守新的或修订后的会计准则[139] - 公司作为新兴成长公司，在满足一定条件下可享受某些豁免和简化报告要求，直至出现特定情况，如年度总收入达12.35亿美元等[140] 资产及负债情况 - 2024年3月31日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为172万美元和337.2万美元[54] - 2024年3月31日和2023年12月31日，物业和设备净值分别为6.2万美元和7.1万美元，2024年和2023年第一季度折旧和摊销费用分别为0.9万美元和2万美元[55] - 2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用分别为83.1万美元和344.9万美元[56] - 公司与黑石达成的特许权使用费协议总购买价为1.175亿美元，分阶段支付，截至2024年3月31日已全部收到并计入负债[57][58][59] - 截至2024年3月31日，公司办公场地经营租赁剩余期限约6.5年，折现率为5.4%[66] - 2024年3月31日，使用权资产为117.4万美元，租赁负债总额为121.3万美元[67] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.913亿美元和2.138亿美元，外国净运营亏损结转额为170万美元；联邦、州和外国研发税收抵免结转额为1040万美元[111] 上市合规情况 - 2023年9月公司收到纳斯达克通知，不再符合最低上市证券市值5000万美元和最低出价1美元/股的要求，需在180天内（至2024年3月20日）恢复合规[94] - 2023年9月公司还收到通知，不再符合最低公众持股市场价值1500万美元的要求，需在180天内（至2024年3月25日）恢复合规[95] 研发费用业务线细分 - 2024年第一季度和2023年第一季度研发费用分别为148.8万美元和727.2万美元，其中avasopasem manganese分别为 - 14.7万美元和186.6万美元，rucosopasem manganese分别为64.3万美元和292.5万美元[102] 资金获取情况 - 公司通过出售和发行股权以及与黑石生命科学的特许权协议获得资金，累计总收益为3.77亿美元，其中特许权协议收益为1.175亿美元[119] - 2018年11月公司与黑石生命科学签订特许权协议，黑石同意分四期支付最高8000万美元，公司已收到前三期各2000万美元[133][134] - 2020年5月特许权协议修订后，特许权购买价格从之前增加3750万美元至1.175亿美元，第四笔款项从2000万美元增至3750万美元，并新增一笔2000万美元款项[135] - 2021年6月公司收到新增的2000万美元款项，7月收到3750万美元款项[135] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[143] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[144] 法律诉讼情况 - 2023年5月30日公司起诉Alira Health Clinical和IQVIA Biotech，10月法院批准暂停诉讼，截至报告提交时仍在暂停中[148] 交易安排情况 - 2024年第一季度，公司无董事或高管采用或终止“规则10b - 5 - 1交易安排”或“非规则10b - 5 - 1交易安排”[153] 报告附件情况 - 报告包含多份附件，如公司章程重述证书、优先股指定证书等[155]

研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为150万美元，2023年同期为730万美元，主要因avasopasem和rucosopasem开发成本下降[3] - 2024年第一季度研发费用为148.8万美元，2023年同期为727.2万美元[9] 一般及行政费用变化 - 2024年第一季度一般及行政费用为310万美元，2023年同期为660万美元，主要因avasopasem商业筹备和医疗事务活动停止及人员费用减少[7] - 2024年第一季度一般及行政费用为308.9万美元，2023年同期为660.9万美元[9] 净亏损及每股亏损变化 - 2024年第一季度净亏损440万美元，合每股亏损0.08美元，2023年同期净亏损1770万美元，合每股亏损0.50美元[7] 现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1350万美元，预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2025年第三季度[7] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1346.6万美元，2023年12月31日为1825.7万美元[11] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损457.7万美元，2023年同期为1388.1万美元[9] 其他收入（支出）净额变化 - 2024年第一季度其他收入（支出）净额为19.6万美元，2023年同期为 - 382.9万美元[9] 总资产变化 - 截至2024年3月31日，总资产为1965.1万美元，2023年12月31日为2614.1万美元[11]

公司风险 - 公司是一家生物制药公司，主要面临着产品开发中断和财务战略不确定性的风险[5] - 公司目前已暂停产品候选品的临床开发，未来是否恢复尚不确定[6] - 公司依赖第三方进行产品候选品的临床试验，存在无法按时完成试验的风险[8] - 公司未来可能无法建立自己的销售、市场和分销能力，导致产品无法成功商业化[9] - 公司将依赖第三方生产额外的临床用品和商业用品，存在供应不足的风险[10] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在药物研发和商业化方面更具成功[13] - 公司产品候选品可能会引起不良副作用或其他问题，延迟或阻止其获得监管批准[14] 产品潜力 - 公司面临治疗或预防患有口腔黏膜炎的高需求，现有治疗方法效果有限[26] - 公司的产品候选品可能有助于减轻口腔黏膜炎的症状，具有潜在的临床益处[27] - 公司的市场调研显示，医生对公司的产品潜在效益持乐观态度，预计将在产品上市后广泛采用[32] 临床试验结果 - avasopasem在ROMAN试验中展示出对SOM终点的统计显著16%相对减少，以及对SOM天数的统计显著56%相对减少[39] - avasopasem在ROMAN试验中对SOM的严重程度（Grade 4 OM的发生率）相对减少27%[39] - avasopasem在ROMAN试验中延迟了所有患者SOM发作的中位时间11天[39] - avasopasem在ROMAN试验中与IMRT加顺铂联合治疗的患者中，慢性肾病（CKD）的发生率为10%，明显低于安慰剂组的20%[39] - avasopasem在GT-201试验中展示出对SOM的中位持续时间的统计显著减少，相对减少92%[42] - avasopasem在GT-201试验中对SOM的严重程度（Grade 4 OM的发生率）相对减少36%至47%[42][43] - avasopasem在GT-201试验中延迟了90 mg治疗组SOM的发作时间，减少了镇痛药物的使用，以及减少了胃造瘘管的使用[43] - avasopasem在EUSOM试验中展示出对SOM的发生率为54.5%，中位SOM天数为9天[45] - avasopasem在EUSOM试验中展示出对SOM的发生率和中位SOM天数与ROMAN试验结果相似[45] - rucosopasem的目标是增加SBRT的抗癌疗效 - 2021年9月，公司宣布了avasopasem与SBRT联合治疗LAPC患者的试验结果[56] - 试验结果显示，活性组中46%的患者存活，而安慰剂组为33%[56] - rucosopasem与SBRT联合治疗NSCLC患者试验结果显示，肺功能保持良好[59] 公司资产和合作 - 公司没有自己的制造设施，依赖第三方进行生产[60] - 公司的竞争对手包括大型制药公司和专业生物技术公司[61] - 公司拥有约18项美国专利和112项国外专利[61] - 公司的产品avasopasem和rucosopasem受到专利保护[63] - 公司拥有3项美国商标和29项国外商标[65] - 公司与Blackstone Life Sciences签订了Royalty Agreement，以支持产品的临床开发和监管活动[66] - 公司在2021年6月完成了GRECO-2试验的第一名患者的招募，获得了2000万美元的新款项[67] - 公司在2021年7月收到了与ROMAN试验相关的第四笔款项，金额为3750万美元[67] - 公司与Blackstone签订的修订版版权协议将持续有效，直至产品支付总额超过公司实际收到的版权购买价格的固定个位数倍数[67] - 公司在2020年5月发行了两份权证给Blackstone Purchaser，每份权证可购买公司普通股550,661股，行权价格为每股13.62美元[67] - 公司于2021年8月与Patheon签订了主要制造服务协议，规定了Patheon向公司提供非独家制造服务的一般条款[195] - 公司与Patheon签订了关于avasopasem的产品协议，规定了Patheon将从其北卡罗来纳州格林维尔制造厂向公司提供avasopasem锰的制造和商业供应的条款和条件[195]

公司运营成本控制措施 - 2023年8月公司裁员约70%以降低运营成本[4] - 2023年第三季度公司因裁员产生230万美元重组相关费用[13] 医疗业务治疗效果 - 2023年顺铂治疗一年后，avasopasem组慢性肾病发病率较安慰剂组降低50%[5] 第四季度财务数据关键指标变化 - 2023年第四季度研发费用为320万美元，2022年同期为810万美元[9] - 2023年第四季度行政及一般费用为200万美元，2022年同期为500万美元[9] - 2023年第四季度净亏损560万美元，合每股亏损0.10美元，2022年同期净亏损1620万美元，合每股亏损0.58美元[9] 公司资金状况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1830万美元，预计可支撑到2025年第二季度[9] 全年财务数据关键指标变化 - 2023年全年研发费用为2410万美元，2022年为3100万美元[13] - 2023年全年行政及一般费用为2280万美元，2022年为2020万美元[13] - 2023年全年净亏损5910万美元，合每股亏损1.33美元，2022年全年净亏损6220万美元，合每股亏损2.30美元[13]