现金及现金等价物与短期投资变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为2437.9万美元，较2022年12月31日的426.6万美元增长471.47%[13] - 截至2023年9月30日，公司短期投资为398.5万美元，较2022年12月31日的2733.1万美元下降85.42%[13] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为24429美元，2022年同期为12780美元[24] - 截至2023年9月30日，现金等价物中货币市场基金和美国国债为23,511千美元，短期投资中美国政府机构证券为1,993千美元，美国国债为1,992千美元[51] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2840万美元，累计亏损4.318亿美元，预计现有资金可维持到2025年[120] 费用与亏损指标变化 - 2023年前三季度，公司研发费用为2092.6万美元，较2022年同期的2284.8万美元下降8.41%[16] - 2023年前三季度，公司一般及行政费用为2084.9万美元，较2022年同期的1519.3万美元增长37.22%[16] - 2023年前三季度，公司运营亏损为4408.4万美元，较2022年同期的3804.1万美元增长15.88%[16] - 2023年前三季度，公司净亏损为5349.5万美元，较2022年同期的4603.4万美元增长16.21%[16] - 2023年前三季度，公司综合亏损为5347.3万美元，较2022年同期的4611.3万美元增长15.96%[19] - 2023年前9个月净亏损53495美元，2022年同期为46034美元[24] - 2023年前9个月经营活动使用现金34933美元，2022年同期为29481美元[24] - 2023年前9个月投资活动提供现金23318美元，2022年同期为21215美元[24] - 2023年前9个月融资活动提供现金31728美元，2022年同期为1187美元[24] - 截至2023年9月30日，公司股东赤字为12655.3万美元，较2022年12月31日的10918.1万美元增长15.91%[13] - 2023年第三季度公司因裁员产生230万美元重组相关费用，截至9月30日，160万美元未支付[45] - 2023年第三和前9个月avasopasem锰研发费用分别为110.8万美元和449.1万美元，2022年为264.6万美元和692.2万美元[98] - 2023年第三和前9个月rucosopasem锰研发费用分别为341.7万美元和967万美元，2022年为228.4万美元和681.8万美元[98] - 2023年第三和前9个月其他研发费用分别为47.8万美元和183万美元，2022年为95.5万美元和224.8万美元[98] - 研发费用在2023年三季度从810万美元降至610万美元，降幅200万美元；前九个月从2280万美元降至2090万美元，降幅190万美元[108][109][110] - 一般及行政费用在2023年三季度从490万美元增至500万美元，增幅10万美元；前九个月从1520万美元增至2080万美元，增幅560万美元[108][111][112] - 2023年8月9日公司裁员22人，约占员工总数70%，三季度和前九个月产生重组费用230万美元，2022年同期无此项费用[113] - 利息收入在2023年三季度从20万美元增至40万美元，前九个月从30万美元增至130万美元[108][114] - 利息费用在2023年三季度从320万美元降至210万美元，前九个月从820万美元增至1070万美元[108][115][116] - 2023年前九个月，经营活动净现金使用量为3490万美元，投资活动提供2330万美元现金，融资活动提供3170万美元现金[121][122][125][126] 股份相关指标变化 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行及流通股数为5373.4123万股，较2022年12月31日的2851.0066万股增长88.47%[13] - 2023年2月公司完成注册直接发行，发行1432万股普通股及认股权证，净收益2760万美元，2023年前九个月认股权证行权换得102万股普通股，收益200万美元[64] - 2020年12月公司与Jefferies LLC签订最高5000万美元普通股销售协议，2023年前9个月出售9805457股，净收益约190万美元，协议剩余可用额度约3560万美元[65] - 截至2023年9月30日，2012年优先计划下已无可用发行股份，未完成奖励股份数为1714906股[66] - 2019激励计划初始可用发行股份为1948970股，每年1月1日增加，截至2023年9月30日有1562083股可用，激励股票期权最大可发行股份为14130029股[68] - 2019员工股票购买计划初始可用发行股份为243621股，每年1月1日增加，截至2023年9月30日有1291184股可用，最大可发行股份为3288886股[69] - 2023年4月28日通过2023就业激励奖励计划，预留1500000股，截至2023年9月30日仍有1500000股可用[70] - 2023年第三和前9个月股份支付费用，研发分别为41.5万美元和131.5万美元，行政分别为97.5万美元和305.8万美元[71] - 截至2023年9月30日，未确认补偿成本为550万美元，将在1.9年摊销，期权总内在价值为零[72] - 2023和2022年前9个月授予期权加权平均公允价值分别为每股1.66美元和1.57美元[72] 公司运营决策与事件 - 2023年8月9日公司裁员22人，约占员工总数70%[28] - 2023年10月31日公司决定停止GRECO - 1和GRECO - 2试验[30] - 截至2023年9月30日受限现金为5万美元，10月相关协议终止，限制解除[41] - 公司于2023年1月1日采用FASB发布的ASU 2020 - 06，对合并财务报表无影响[49] - 2023年8月9日公司宣布裁员计划，第三季度产生230万美元费用，截至9月30日重组余额为158.4万美元[77][78] - 2023年10月31日公司宣布停止GRECO - 1和GRECO - 2试验，可能影响特许权使用费购买负债利息费用和账面价值，四季度可能对无形资产和商誉进行减值测试[79] - 2023年8月9日公司宣布收到FDA关于avasopasem新药申请的完整回复信，FDA认为3期ROMAN试验和2b期GT - 201试验数据不足以证明其有效性和安全性，重新提交需额外临床试验[83] - 2023年8月9日公司宣布裁员22人，约占员工总数70%，以降低运营成本，并记录了230万美元相关费用[84][92] - 2023年10月31日公司宣布因GRECO - 2试验无效性分析结果，停止GRECO - 1和GRECO - 2试验以节省现金[87][93] - 2023年9月22日公司收到纳斯达克通知，不再符合上市证券最低市值5000万美元和最低出价每股1美元的要求，需在2024年3月20日前恢复合规[89] - 2023年9月25日公司收到纳斯达克额外通知，不再符合公众持股最低市值1500万美元的要求，需在2024年3月25日前恢复合规[90] - 2023年5月30日，公司起诉CROs，指控其在avasopasem 3期ROMAN试验统计程序中出错，10月法院批准联合动议暂停诉讼[146] - 2023年8月公司批准裁员70%，预计后续费用将减少，现有资金预计可支持到2025年，但资金需求可能因战略审查结果而改变[149][150] - 2023年8月公司启动战略替代方案审查程序，聘请Stifel, Nicolaus & Company, Inc.作为财务顾问[153] - 2023年8月公司实施裁员，影响22名员工，占员工总数70%，第三季度产生230万美元费用[173] - 公司正在评估战略替代方案，包括合并、出售、资产剥离、许可或其他战略交易[154][173] 公司财务相关协议与状况 - 公司与黑石达成的特许权使用费购买协议总价增至1.175亿美元，截至2023年9月30日已收到款项作为负债记录，2023年和2022年前九个月非现金利息费用分别为1070万美元和820万美元，截至2023年9月30日有效利率为5.6%[55][56][57] - 公司向黑石购买方发行的认股权证按权益分类，估值470万美元，记录为特许权使用费购买负债的折扣[60] - 截至2023年9月30日，公司办公场地经营租赁剩余期限约7.0年，折现率为5.4%[61] - 2023年9月30日和2022年12月31日，使用权租赁资产分别为1,249千美元和43千美元，总经营租赁负债分别为1,286千美元和44千美元[62] - 2023年和2022年前九个月经营租赁费用分别为13.8万美元和20.1万美元，经营租赁现金支付分别为9.7万美元和20万美元[63] - 截至2023年9月30日，公司通过股权出售和与黑石生命科学的特许权协议获得3.747亿美元资金，其中特许权协议获得1.175亿美元[117] - 2018年11月公司与黑石生命科学签订特许权协议，黑石同意分四期支付总计最高8000万美元，每期2000万美元，公司已收到前三期款项[133] - 2020年5月协议修订，特许权购买价格增加3750万美元至1.175亿美元，第四期从2000万美元增至3750万美元，并新增2000万美元付款，公司于2021年6月收到新增2000万美元，7月收到3750万美元[134] - 2020年5月，作为修订协议的部分对价，公司向黑石购买方发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行权价为每股13.62美元[137] 公司会计政策与标准 - 公司选择不使用《JOBS法案》规定的新兴成长公司会计标准延期过渡期，将按非新兴成长公司要求日期遵守新的或修订的会计标准[138] - 公司作为新兴成长公司可享受某些豁免和简化报告要求，直至满足特定条件，如年度总收入达12.35亿美元等[139] 公司内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司管理层评估认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[142] - 2023年第三季度，公司财务报告内部控制无重大变化[143] 公司业务风险与挑战 - 公司依赖领先候选产品avasopasem，若未获监管批准业务将受损害，目前无获批商业销售产品[156] - 2023年8月9日公司收到FDA关于avasopasem的完整回复信，称需额外临床试验才能重新提交申请[157] - 2023年9月28日与FDA的会议上，FDA重申需额外3期试验确认avasopasem疗效和安全性[157] - 获得NDA或类似监管批准过程漫长、昂贵且不确定，有多种因素可能导致延迟、限制或拒绝批准[159] - 公司可能寻求与药企合作开发和商业化候选产品，但面临竞争且合作谈判复杂耗时[169][170][171] - 裁员可能导致意外后果和成本，如失去知识专长、士气下降等，影响业务和财务状况[174] - 若无法进行战略替代方案，公司可能需完全停止运营，且评估过程可能成本高昂[154] - 大量开发中的药物只有小部分能成功获批并商业化，获批过程长和结果不可预测或使公司无法获批[166] - 公司需满足纳斯达克全球市场的持续上市要求，包括上市证券最低市值5000万美元、普通股最低出价1美元/股、公众持股最低市值1500万美元[176][177] - 2023年9月22日，公司收到通知，不再符合上市证券最低市值和最低出价要求[176] - 2023年9月25日，公司收到额外通知，不再符合公众持股最低市值要求[177] - 公司有180个日历日，即至2024年3月20日，分别恢复符合上市证券最低市值和最低出价要求[176] - 公司有180个日历日，即至2024年3月25日，恢复符合公众持股最低市值要求[178] - 若在上述合规日期前未恢复合规，纳斯达克将通知公司证券可能被摘牌，公司可向听证小组上诉[179] - 若到2024年3月20日未恢复符合最低出价要求，公司可能有第二个180个日历日的合规期，但需满足一定条件[179] - 若不符合或未能在额外合规期内恢复合规，纳斯达克将通知摘牌决定，公司可上诉[179] - 公司打算积极监测相关指标，可能考虑实施可用选项以恢复合规，也可能选择将普通股转至纳斯达克资本市场，但无法保证成功[180] - 若从纳斯达克全球市场或任何纳斯达克市场摘牌，可能导致股价和流动性下降，增加融资难度等[180] 公司过往亏损结转与税收抵免 - 截至2022年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别为1.623亿美元和1.844亿美元，外国净运营亏损结转170万美元[105] - 截至2022年12月31日，公司联邦、州和外国研发税收抵免结转共计730万美元[105] 公司物业和设备及应计费用情况 - 2023年9月30日和2022年12月31日，物业和