公司风险 - 公司是一家生物制药公司，主要面临着产品开发中断和财务战略不确定性的风险[5] - 公司目前已暂停产品候选品的临床开发，未来是否恢复尚不确定[6] - 公司依赖第三方进行产品候选品的临床试验，存在无法按时完成试验的风险[8] - 公司未来可能无法建立自己的销售、市场和分销能力，导致产品无法成功商业化[9] - 公司将依赖第三方生产额外的临床用品和商业用品，存在供应不足的风险[10] - 公司面临激烈竞争，可能导致其他公司在药物研发和商业化方面更具成功[13] - 公司产品候选品可能会引起不良副作用或其他问题，延迟或阻止其获得监管批准[14] 产品潜力 - 公司面临治疗或预防患有口腔黏膜炎的高需求，现有治疗方法效果有限[26] - 公司的产品候选品可能有助于减轻口腔黏膜炎的症状，具有潜在的临床益处[27] - 公司的市场调研显示，医生对公司的产品潜在效益持乐观态度，预计将在产品上市后广泛采用[32] 临床试验结果 - avasopasem在ROMAN试验中展示出对SOM终点的统计显著16%相对减少，以及对SOM天数的统计显著56%相对减少[39] - avasopasem在ROMAN试验中对SOM的严重程度（Grade 4 OM的发生率）相对减少27%[39] - avasopasem在ROMAN试验中延迟了所有患者SOM发作的中位时间11天[39] - avasopasem在ROMAN试验中与IMRT加顺铂联合治疗的患者中，慢性肾病（CKD）的发生率为10%，明显低于安慰剂组的20%[39] - avasopasem在GT-201试验中展示出对SOM的中位持续时间的统计显著减少，相对减少92%[42] - avasopasem在GT-201试验中对SOM的严重程度（Grade 4 OM的发生率）相对减少36%至47%[42][43] - avasopasem在GT-201试验中延迟了90 mg治疗组SOM的发作时间，减少了镇痛药物的使用，以及减少了胃造瘘管的使用[43] - avasopasem在EUSOM试验中展示出对SOM的发生率为54.5%，中位SOM天数为9天[45] - avasopasem在EUSOM试验中展示出对SOM的发生率和中位SOM天数与ROMAN试验结果相似[45] - rucosopasem的目标是增加SBRT的抗癌疗效 - 2021年9月，公司宣布了avasopasem与SBRT联合治疗LAPC患者的试验结果[56] - 试验结果显示，活性组中46%的患者存活，而安慰剂组为33%[56] - rucosopasem与SBRT联合治疗NSCLC患者试验结果显示，肺功能保持良好[59] 公司资产和合作 - 公司没有自己的制造设施，依赖第三方进行生产[60] - 公司的竞争对手包括大型制药公司和专业生物技术公司[61] - 公司拥有约18项美国专利和112项国外专利[61] - 公司的产品avasopasem和rucosopasem受到专利保护[63] - 公司拥有3项美国商标和29项国外商标[65] - 公司与Blackstone Life Sciences签订了Royalty Agreement，以支持产品的临床开发和监管活动[66] - 公司在2021年6月完成了GRECO-2试验的第一名患者的招募，获得了2000万美元的新款项[67] - 公司在2021年7月收到了与ROMAN试验相关的第四笔款项，金额为3750万美元[67] - 公司与Blackstone签订的修订版版权协议将持续有效，直至产品支付总额超过公司实际收到的版权购买价格的固定个位数倍数[67] - 公司在2020年5月发行了两份权证给Blackstone Purchaser，每份权证可购买公司普通股550,661股，行权价格为每股13.62美元[67] - 公司于2021年8月与Patheon签订了主要制造服务协议，规定了Patheon向公司提供非独家制造服务的一般条款[195] - 公司与Patheon签订了关于avasopasem的产品协议，规定了Patheon将从其北卡罗来纳州格林维尔制造厂向公司提供avasopasem锰的制造和商业供应的条款和条件[195]