财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年上半年许可与协作收入259.9万美元，同比下降86%，主要因2020年确认Biogen协议首付款1,506.8万美元[126][127] - 2021年第二季度净亏损1,992.8万美元，同比增长16%；2021年上半年净亏损4,236.6万美元，同比增长99%[126] - 净亏损：2021年上半年净亏损为4240万美元[136] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第二季度研发费用1,538.9万美元，同比增长19%；2021年上半年研发费用3,240.2万美元，同比增长24%[126] - 2021年第二季度一般行政费用451.8万美元，同比增长3%；2021年上半年一般行政费用993万美元，同比增长23%[126] - 研发费用：2021年第二季度为1540万美元，同比增长19%（增加250万美元）；2021年上半年为3240万美元，同比增长24%（增加620万美元）[129][130] - 行政费用：2021年第二季度为450万美元，同比增长3%（增加10万美元）；2021年上半年为990万美元，同比增长23%（增加180万美元）[131][132] - 血友病项目2021年上半年研发支出1,181.4万美元，补体项目支出1,052.5万美元[117] 财务数据关键指标变化：现金流和融资 - 2021年第一季度公司发行9,185,000股普通股，每股价格5.75美元，扣除360万美元承销折扣和佣金后净收益约4,930万美元[107] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字3.571亿美元，现金及投资余额8,650万美元[109] - 现金及投资：截至2021年6月30日，公司拥有8650万美元现金、现金等价物和投资[136] - 经营活动现金流：2021年上半年经营活动所用现金为4450万美元[136][140] - 累计赤字：截至2021年6月30日，公司累计赤字为3.571亿美元[136] - 股权融资：2021年第一季度通过发行股权证券获得约4930万美元现金收益[139] - 融资活动现金流：2021年上半年融资活动提供的现金为4946万美元，主要来自股权发行[140][145] - 投资活动现金流：2021年上半年投资活动提供的现金为3829万美元，主要来自投资到期[140][143] - 净利息及其他收入：2021年第二季度为0美元，同比减少10万美元；2021年上半年为0美元，同比减少110万美元[133][134] - 截至2021年6月30日，公司累计净融资额约5.062亿美元，其中许可与合作协议总现金收入8,040万美元[108] 产品管线进展：MarzAA - MarzAA的3期临床试验MAA-304计划招募约60名受试者，治疗244次符合条件的出血事件[90] - 公司已完成6个大规模GMP批次的MarzAA生产，足以支持3期临床试验至结束[103] - MarzAA分别于2020年12月和2021年6月获得FDA针对带抑制物的血友病A/B及因子VII缺乏症的快车道资格认定[89] - 首个受试者于2021年5月入选MarzAA的3期注册试验MAA-304[90] - 公司计划在2021年向数据安全监测委员会提交MAA-304试验的首份报告[90] 产品管线进展：补体项目及其他 - 研究估计，在总体AMD人群中，罕见CFI基因变异的患病率约为6%，其中约40%预计会表现出低血清CFI水平[97] - 因子IX基因疗法构建体CB 2679d-GT在临床前模型中显示出比Padua变体高2至3倍的活性[101] - 公司于2021年7月启动了CFI-001和CFI-002研究的患者招募，为2022年启动CB 4332的1/2期临床研究做准备[94] 运营和风险因素 - COVID-19疫情导致MAA-304和MAA-202试验入组延迟，对临床开发进度产生显著影响[106] - 与AGC的制造服务协议剩余支付义务700万美元，总订单金额1,970万美元[120]