公司产品临床试验计划 - 公司将启动MarzAA的3期注册试验MAA - 304，预计招募约60名受试者，治疗244次合格出血事件，计划2021年提交首份报告，2022年年中提交最终报告[347][348] - 公司计划2021年启动MarzAA的1/2期试验MAA - 202，并年中报告中期PK数据[349] 公司产品临床研究成果 - 2020年DalcA的2b期研究中，28天每日皮下注射100 IU/kg使所有参与者达到>12%的保护性FIX水平，最高达27%，半衰期2.5至5.1天，无出血报告[357][358] - 公司的Factor IX基因疗法构建体CB 2679d - GT在临床前血友病B小鼠模型中活性比Padua变体高2至3倍，使失血量减少4倍，出血时间减少8倍[359][362] - 非人类灵长类动物研究中，CB 2679d - GT在新型嵌合衣壳KP1中耐受性良好，FIX表达稳定在高于基线水平约25%至50% [363] 公司合作收入情况 - 2020年1月公司从Biogen获得1500万美元的前期付款，有资格获得高达3.4亿美元的里程碑付款及低两位数的全球净销售额特许权使用费，2020年记录了580万美元的合作收入[364] - Mosaic在2020年5月获得一次性现金付款80万美元，有资格获得高达400万美元的潜在未来里程碑付款[365] - 2020年公司许可和合作收入2094.8万美元，主要来自与百健协议的1500万美元许可付款和584.8万美元可报销合作费用[379][395][396] 公司产品生产情况 - 截至2020年12月，公司已成功完成两批大规模GMP批次的MarzAA，足以支持3期临床试验完成[366] - 2020年Symbiosis成功完成两批MarzAA药品生产，并在Catalent成功包装和贴标以支持关键试验[370] 公司股权出售情况 - 2021年第一季度，公司出售918.5万股普通股，每股5.75美元，扣除350万美元费用后净收益约4930万美元[372] - 2020年6月公司完成4615384股普通股承销公开发行，每股价格6.50美元，扣除200万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约2800万美元[373] - 2020年2月公司完成5307692股普通股承销公开发行，每股价格6.50美元，扣除250万美元承销折扣、佣金和发行费用后，净收益3200万美元[374] - 2021年第一季度，公司出售额外股权获得约4930万美元现金收益[405] 公司净收益与亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司自成立以来净收益约4.529亿美元，主要来自可转换优先股私募配售、与Targacept合并收益、普通股和认股权证发行，其中许可和合作协议总收入7640万美元[375] - 2020年和2019年公司净亏损分别为5620万美元和5520万美元，截至2020年12月31日累计亏损3.148亿美元，现金、现金等价物和投资余额为8190万美元[376] 公司许可和合作收入成本情况 - 2020年公司许可和合作收入成本为920万美元，其中许可收入成本主要是支付给Mosaic的300万美元转许可费[381][397] 公司费用情况 - 2020年和2019年公司研发费用分别为5300万美元和4390万美元，增加约910万美元，增幅21%[384][395][398] - 2020年和2019年公司一般及行政费用分别为1620万美元和1340万美元，增加约280万美元，增幅21%[395][399] 公司利息及其他收入净额情况 - 2020年和2019年公司利息及其他收入净额分别为110万美元和210万美元，减少100万美元[395][400] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司有8190万美元现金、现金等价物和投资，预计现有资金至少可满足未来12个月运营需求，公司有有效注册声明可出售至多1.7亿美元证券[402][403] 公司现金流量情况 - 2020年经营活动使用现金5504.8万美元，2019年为4361.3万美元[406] - 2020年投资活动提供现金966.3万美元，2019年为2739.2万美元[406] - 2020年融资活动提供现金6037.6万美元，2019年为32.7万美元[406] - 2020年现金及现金等价物净增加1499.1万美元，2019年净减少1589.4万美元[406] - 2020年经营活动使用现金主要因净亏损5620万美元和经营资产负债净变化260万美元[407] - 2020年投资活动提供现金主要因投资到期收益1.076亿美元，部分被9760万美元的投资购买抵消[409] - 2020年融资活动提供现金主要因2月和6月公开发行普通股净收益分别为3200万美元和2800万美元[411] - 2019年经营活动使用现金主要因净亏损5520万美元，部分被非现金费用340万美元和经营资产负债净变化820万美元抵消[408] - 2019年投资活动提供现金主要因投资到期收益1.574亿美元，部分被1.3亿美元的投资购买抵消[410]