财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损1.757亿美元，2022和2021年均无运营收入[282,285] - 2022年研发费用3330万美元，较2021年的2040万美元增加1290万美元[285,286] - 2022年管理费用1030万美元，较2021年的1000万美元增加30万美元[285,287] - 2022年净亏损4220万美元，较2021年的3272万美元增加948万美元[285] - 2022年所得税收益288万美元，2021年所得税费用为0 [285,288] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损1.757亿美元，预计未来仍会持续亏损[290] - 2022年和2021年经营活动净现金使用分别为3500万美元和3120万美元[299,300,301] - 2022年和2021年投资活动净现金使用分别为1.407万美元和13.0405万美元[299,302] - 2022年和2021年融资活动净现金使用和提供分别为510万美元和8200万美元[299,303,304] - 截至2022年12月31日，公司营运资金为4860万美元，较2021年的8920万美元减少4060万美元[299] - 2022年和2021年预付研发成本分别为470万美元和590万美元[315] - 2022年末总资产为6024.4452万美元，较2021年末的1.03552479亿美元下降41.82%[345] - 2022年净亏损4220.0049万美元，较2021年的3272.2168万美元增加29%[347] - 2022年研发成本为3326.9337万美元，较2021年的2039.5136万美元增长63.13%[347] - 2022年总运营费用为4548.8726万美元，较2021年的3040.3309万美元增长49.62%[347] - 2022年加权平均流通普通股为7622.944万股，较2021年的7029.1535万股增长8.45%[347] - 2022年每股普通股净亏损0.59美元，较2021年的0.47美元增加25.53%[347] - 2022年经营活动净现金使用量为3496.1171万美元，较2021年的3122.4481万美元增加11.97%[356] - 2022年投资活动净现金使用量为1.407万美元，较2021年的13.0405万美元减少89.21%[356] - 2022年融资活动净现金使用量为513.75万美元，而2021年为提供8197.7015万美元[356] - 2022年末现金为5118.9088万美元，较2021年末的9134.8967万美元下降43.96%[356] - 截至2022年12月31日，公司现金为51.2百万美元，累计亏损175.7百万美元，营运资金48.6百万美元；2022年经营活动使用现金35.0百万美元，净亏损42.2百万美元[372] - 2022年和2021年12月31日，现金分别为51.2百万美元和91.3百万美元[379] - 2022年和2021年12月31日，公司财产和设备分别为0.1百万美元和0.2百万美元[385] - 2022年第二季度末，公司确认商誉减值费用190万美元[390] - 2022年和2021年年底，公司预付研发成本分别为470万美元和590万美元[404] - 2022年和2021年，公司实际历史没收率均为3%[407] - 2022年年底，公司货币换算调整金额为10万美元[408] - 2022年和2021年，外汇损益影响分别为16,942美元和137,461美元[410] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，或有对价的公允价值分别为246万美元和488万美元，2022年计算公允价值的折现率为8.5%，2021年为7.0%[428][429] - 2022年和2021年，财产和设备折旧费用均为10万美元，截至2022年12月31日和2021年12月31日，财产和设备净值分别为8.162万美元和15.2772万美元[435] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，在研研发资产（IPR&D）余额均为319万美元，未发生减值损失[436] - 2022年公司对商誉计提190万美元减值损失，截至2022年12月31日，商誉余额为0，2021年未发生减值[438] - 2022年和2021年累计费用分别为479.9983万美元和250.5625万美元[439] - 截至2022年12月31日，与股票期权奖励相关的负债为190万美元[440] - 2022年和2021年股票薪酬费用分别为255.2736万美元和466.8815万美元[441] - 2022年和2021年授予员工股票期权时的股票价格分别为0.30美元和1.70美元，无风险利率分别为3.98%和1.35%，预期波动率分别为114.9%和119.2%，预期期限分别为6.0年和5.9年[444] - 2022年和2021年归属奖励的总公允价值分别为420万美元和440万美元[444] - 截至2022年12月31日，与未归属股票期权相关的未确认补偿成本为150万美元，加权平均剩余归属期约为0.80年[445] - 2022年和2021年的估计没收率均为3%[450] - 2022年和2021年税前亏损分别为4510万美元和3270万美元[452] - 2022年所得税收益为290万美元，2021年所得税费用为0[453] - 截至2022年和2021年12月31日，美国联邦和州净营业亏损结转额分别为1.176亿美元和1.011亿美元[457] - 2022年净亏损4220.0049万美元，2021年为3272.2168万美元[463] - 2022年归属于普通股股东的净亏损为4533.7549万美元，2021年为3272.2168万美元[463] - 2022年加权平均流通普通股为7622.944万股，2021年为7029.1535万股[463] - 2022年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.59美元，2021年为0.47美元[463] - 2022年被排除在基本和摊薄加权流通股计算之外的证券总数为1322.5938万股，2021年为1311.6699万股[463] 各条业务线数据关键指标变化 - 1期试验中SAD、MAD和DDI研究分别有32、25和18名健康受试者，SAD研究中8人接受安慰剂[269] - 2a期试验共招募47名NASH F2/F3受试者，75mg组12人、225mg组17人、安慰剂组14人完成给药[271] - 2b期NASH试验预计招募336名活检确诊的F2/F3受试者，2期F3 NASH试验已招募70名受试者[272] 业务相关事件 - 全球约4 - 5%的人口患有NASH，HCC约占所有肝癌病例的85% - 90% [273,274] - 公司创建了AI - POWR™工具，用于优化临床项目结果和识别新适应症[277] - 公司通过发行可转换优先股、普通股等为运营提供资金[289] - 公司未来资本需求取决于产品研发、监管审批、商业化等多方面因素[295,296] - 公司认为金融工具公允价值、所得税等方面的假设和估计对合并财务报表影响最大[307] - 公司2022和2021财年对在研研发项目（IPR&D）进行定量评估，确定资产未减值[321] - 截至2022年12月31日，公司无表外安排[325] - 截至2022年12月31日，公司有320万美元的在研研发无形资产（IPR&D）[335] - 截至2022年12月31日，公司有250万美元的或有对价负债[337] - 2022年11月8日，公司与机构投资者签订股票购买协议，私募190万股F系列可转换可赎回优先股和10万股G系列可转换可赎回优先股，总面值2000万美元，12月18日以2100万美元赎回[339] - IPR&D无形资产初始按收购日公允价值计量，至少每年进行减值测试，完成或放弃相关研发工作前不摊销[335] - 或有对价负债基于概率加权折现现金流模型，使用重大不可观察输入值估计[337] - 可转换可赎回优先股因赎回事件不完全受公司控制，作为临时权益单独记录[339] - 公司对员工和非员工授予的股权工具按授予日估计公允价值计量成本，费用在员工服务期内确认[323] - 公司合并财务报表按持续经营假设编制，但因经营亏损和累计赤字，其持续经营能力存重大疑问[330] - 公司支付约0.3百万美元给Aurinia Pharmaceuticals，0.7百万美元给前Ciclofilin股东，并向其发行1439股普通股，公允价值0.1百万美元，占2016年6月已发行和流通普通股的2.5%[360] - 若获得人用rencofilstat概念验证临床试验的II期阳性数据，需支付前Ciclofilin股东4317股普通股和3.0百万美元；启动III期试验需支付5.0百万美元；FDA接受新药申请需支付8.0百万美元[361] - 与Aurinia协议规定，rencofilstat净销售额需支付2.5%的特许权使用费，许可收入需支付5.0%的特许权使用费，流动性事件收益需支付30.0%，(y)和(z)项最高义务为5.0百万加元[361] - 2022年1月修订合并协议，获得NASH患者首次II期临床试验阳性数据，发行占收盘日已发行和流通普通股7.5%的股票（4317股），支付2.0百万美元；IIb期临床试验首次计划中期无效性分析阳性读出支付1.0百万美元；启动首次III期试验支付5.0百万美元；FDA接受新药申请支付5.0百万美元；FDA批准新药申请支付8.0百万美元[362] - 2021年7月13日，公司宣布Phase 2a “Ambition” NASH临床试验取得积极顶线结果，所有主要终点均达成[365] - 2021年11月30日，FDA授予公司主要候选药物rencofilstat治疗NASH的快速通道指定[368] - 2022年6月20日，FDA授予rencofilstat治疗HCC的孤儿药指定[369] - 2022年1月1日，公司采用ASU No. 2021 - 04，该标准对合并财务报表及相关披露无重大影响[413] - 2018年7月3日完成C系列可转换优先股的认股权发行，出售10,826个单位，每个单位1,000美元，包含1股C系列优先股和若干普通股认股权证，截至2022年12月31日，流通股为1,801股[415] - 2022年11月8日与机构投资者签订股票购买协议，私募190万股F系列和10万股G系列可转换可赎回优先股，总面值2000万美元，购买价格每股9.5美元，原始发行折扣为面值的5%，净收益1790万美元，产生310万美元的视同股息[416] - 2022年12月18日，F系列190万股和G系列10万股优先股持有人行使赎回权，公司以2100万美元赎回，价格为面值的105%[419] - 2021年2月16日进行普通股承销公开发行，发行4420万股，每股发行价2美元，净收益8210万美元，向承销商代表发行110.5万份认股权证，行权价2.5美元[426] - 截至2022年12月31日，或有对价中0.4万美元为流动负债，2.1万美元为非流动负债[432] - 2018年第四季度，公司因达到收购Ciclofilin的里程碑支付100万美元现金并发行1439股普通股，公允价值为10万美元[431] 租赁与法律相关 - 公司2014年8月签订的新泽西州爱迪生市办公场地租约将于2023年3月31日到期，正在与房东协商续租[464] - 公司2019年10月签订的加拿大埃德蒙顿市办公和研究实验室场地3年租约于2022年9月30日到期，之后按月续租[464] - 公司涉及各种法律诉讼，但目前认为这些诉讼结果不会对综合财务状况或经营成果产生重大不利影响[465] - 公司按照ASC Topic 842准则核算租赁[466] - 当合同满足存在已识别资产且客户有权控制该资产使用这两个条件时，该合同被认定为租赁[466]