新药研发进展 - 公司2022年二季度获得WTX - 124新药研究申请（IND）许可，2022年三季度启动1/1b期临床试验，2023年11月公布初步人体临床数据，数据来自16名接受过大量预处理的患者，支持继续剂量递增[97] - 公司2022年四季度获得WTX - 330的IND许可，2023年一季度启动1期临床试验[98] 合作协议情况 - 公司2022年4月与Jazz达成合作许可协议，获得1500万美元预付款，有资格获得最高5.2亿美元的开发和监管里程碑付款、最高7.4亿美元的销售里程碑付款以及分层中个位数版税[99] - 2022年4月公司与Jazz达成合作协议，已收到1500万美元预付款，截至2023年9月30日收到500万美元可变对价收益，还有望获得最高5.2亿美元开发和监管里程碑付款及最高7.4亿美元销售里程碑付款[120][127][134] 融资情况 - 公司自成立以来通过出售可转换本票、股权证券及Jazz的预付款融资，2017年12月至2018年8月发行可转换本票获1100万美元，2019年8月至2020年6月发行A类优先股获4420万美元，2020年12月发行B类优先股获7210万美元，2021年5月IPO获净收益约1.092亿美元，截至2023年9月30日ATM发行获净收益2500万美元[101] - 2022年4月公司与PWB签订修订并重述的贷款和担保协议，可获得最高4000万美元定期贷款，2023年3月15日提取了4000万美元[135] - 2022年5月10日公司与Leerink签订销售协议，可发售最高5000万美元普通股，销售佣金为总销售价格的3%，截至2023年9月30日，已发售7938848股，平均价格3.33美元/股，扣除佣金和费用后净收益2500万美元[140] - 截至2023年9月30日，公司主要通过可转换本票、私募、首次公开募股等获得资金，包括可转换本票1100万美元、私募1.163亿美元等[133] 财务关键指标 - 累计亏损 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.321亿美元，预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和净亏损[102] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.321亿美元，预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和净亏损[142] 财务关键指标 - 合作收入 - 2023年前九个月，公司确认与合作协议相关的收入1840万美元，其中590万美元来自2022年4月的预付款，810万美元来自研究服务成本报销，440万美元来自可变对价付款；截至2023年9月30日，递延收入为240万美元[105] - 2023年第三季度合作收入为590万美元，较2022年同期的500万美元增加90万美元，主要因交易价格变化额外确认440万美元收入[119][120] - 2023年前三季度合作收入为1840万美元，较2022年同期的910万美元增加930万美元，部分因交易价格变化额外确认440万美元收入及研发活动增加[126][127][128] 财务关键指标 - 研发成本 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司外部研发成本分别为505.5万美元和752.7万美元；九个月分别为1447.6万美元和2181.2万美元[109] - 2023年截至9月30日的三个月研发成本下降，主要因WTX - 124和WTX - 330的临床前、当前和未来临床试验材料的制造成本减少[110] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，随着WTX - 124和WTX - 330临床试验推进、WTX - 712完成临床前要求以及继续开发其他候选产品[109] - 2023年第三季度研发费用为1080万美元，较2022年同期的1310万美元减少220万美元，主要因制造费用减少380万美元，部分被临床试验费用等增加抵消[119][121][122] - 2023年前三季度研发费用为3210万美元，较2022年同期的3790万美元减少580万美元，主要因制造费用减少910万美元，部分被临床试验费用等增加抵消[126][129][130] 财务关键指标 - 行政及一般费用 - 公司预计未来一般及行政费用将增加，因增加人员以支持研究、开发和制造活动的规模和复杂性增长[116] - 2023年第三季度行政及一般费用为430万美元，较2022年同期的440万美元减少10万美元，主要因保险费减少，部分被知识产权保护成本增加抵消[123] - 2023年前三季度行政及一般费用为1390万美元，较2022年同期的1410万美元减少20万美元，主要因公司保险成本减少70万美元[126][130] 财务关键指标 - 利息收入 - 2023年第三季度利息收入为100万美元，较2022年同期的60万美元增加40万美元，主要因利率升高[119][125] - 2023年前三季度利息收入为330万美元，较2022年同期的70万美元增加260万美元，主要因利率升高[126][132] 定期贷款情况 - 定期贷款按未偿还每日余额计息，浮动年利率为当时有效优惠利率加0.5%或4.5%中的较高者，利息每月支付，2024年8月31日前只付利息，之后24个月分期偿还本金，2026年8月31日全部未偿还本金和应计未付利息到期[136] - 2023年4月成功费事件发生，公司需向PWB支付160万美元成功费，摊销日期延长至2024年8月31日，贷款到期日延长至2026年8月31日[137][138] 财务关键指标 - 现金情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.301亿美元，预计现有资金至少可满足未来十二个月的运营和资本支出需求，但现有资金不足以完成产品候选药物的开发[143][146] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2800万美元，2022年为2870万美元，减少70万美元，主要归因于递延收入变化差异1610万美元[150] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为60万美元，2022年为310万美元，减少主要是由于2022年第二季度新总部租赁改良的高资本支出[151] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为4940万美元，2022年为1470万美元，2023年主要包括4000万美元定期贷款提款和940万美元ATM发售所得款项[152] 租赁情况 - 2019年4月签订的办公室和实验室空间租赁剩余期限预计基本租金支付约为50万美元，2022年5月转租给Crossbow，预计转租收入约为60万美元；2021年6月签订的租赁剩余期限预计基本租金支付约为1610万美元[155][156][157] 会计政策与公司类型 - 公司2022年年报于2023年3月23日提交给美国证券交易委员会，截至2023年9月30日的三个月和九个月内，关键会计政策无重大变化[159] - 公司是新兴成长型公司，可享受多项报告要求豁免，已不可撤销地选择不利用会计准则采用的延长过渡期[160] - 若不再符合新兴成长型公司条件，年收入低于1亿美元仍可作为较小报告公司，享受减少披露要求[161] - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[162]