产品获批情况 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批[165][166][172] - 2018年3月公司向FDA提交ARIKAYCE新药申请，9月获加速批准用于治疗难治性MAC肺病，需开展上市后确证性临床试验[176] - 2020年10月EC批准ARIKAYCE在欧盟部分国家上市，2022年10月获英国报销批准，2022年9月德国通过进口实现患者供应，2023年1月与法国达成报销协议[179] - 2021年3月日本MHLW批准ARIKAYCE，7月在日本上市[180] 临床试验计划与进展 - 公司预计在2023年第三季度分享ARISE试验的疗效和安全性数据[170] - 公司预计在2023年底完成ENCORE试验的患者入组[170] - 公司在2023年第一季度完成了成人3期ASPEN试验的患者入组，预计在2024年第二季度分享数据[170] - 公司计划在2023年第四季度将CRSsNP推进到2期开发[170] - 公司预计在2023年下半年分享PH - ILD和PAH研究的中期、盲法剂量滴定、安全性和耐受性数据[170] - 公司预计在2024年上半年分享PH - ILD研究的顶线结果[170] - 公司有望在2023年下半年启动首个基因治疗临床试验[170] - 公司预计在2023年上半年分享肌肉骨骼和眼部适应症的临床前数据[170] - 公司预计在2024年上半年分享首个肌肉骨骼疾病试验的临床数据[170] - 2020年12月启动ARIKAYCE上市后确证性MAC肺病临床试验项目，预计约200个试验点，ARISE试验已完成入组，预计2023年底完成ENCORE试验入组[178] - 2023年第一季度完成Brensocatib治疗支气管扩张症的ASPEN试验成人患者入组，共入组超1700名成人患者，预计2024年第二季度公布顶线数据[188] - 预计2023年第四季度将布伦索卡替推进CRSsNP的2期开发[198] - 公司正在推进TPIP两项2期研究，预计2023年下半年分享PH - ILD研究中期数据，2024年上半年分享顶线结果[204][205] - 预计2023年下半年启动首个基因治疗临床试验，2023年上半年获得肌肉骨骼和眼部适应症临床前数据，2024年上半年获得肌肉骨骼疾病首个试验临床数据[208] 临床试验结果 - CONVERT研究中，ARIKAYCE加GBT治疗组63.1%（41/65）患者在第6个月痰培养转阴后维持3个月持久转阴，而GBT单药组为0%（0/10）[181] - 312研究中，CONVERT研究接受GBT单药治疗的患者在312研究第6个月痰培养转阴率为28.4%（19/67），接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者为12.3%（7/57）[182] - WILLOW研究中，Brensocatib 10mg组和25mg组与安慰剂组相比，在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组和25mg组恶化风险分别降低42%和38%[194] - WILLOW研究中，Brensocatib 10mg组和25mg组与安慰剂组相比，肺部恶化率分别降低36%和25%[194] - WILLOW研究中，安慰剂组、Brensocatib 10mg组和25mg组因不良事件导致停药的比例分别为10.6%、7.4%和6.7%[195] - 2021年2月公布TPIP在健康志愿者中1期研究顶线结果，多剂量组从112.5µg递增至225µg每日一次的受试者不良事件更少[202] - 2023年1月公布布伦索卡替治疗CF患者2期研究顶线数据，研究对患者给予安慰剂、10mg、25mg和40mg布伦索卡替[197] 市场相关数据 - 美国、欧洲5国和日本支气管扩张症潜在可寻址市场患者估计数分别为45万、40万和15万[199] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度产品净收入6520万美元，较2022年同期5310万美元增长22.8% [218] - 2023年第一季度研发费用较2022年同期增加4350万美元，主要因正在进行的临床试验临床开发和研究增加[218] - 2023年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为1380万美元，较2022年同期的1220万美元增加160万美元，增幅13.4%[219] - 2023年第一季度研发费用为1.279亿美元，较2022年同期的8440万美元增加4350万美元，增幅51.6%[220] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为7990万美元，较2022年同期的5670万美元增加2320万美元，增幅40.8%[222] - 2023年第一季度无形资产摊销为130万美元，与2022年同期持平[223] - 2023年第一季度递延和或有对价负债公允价值变动为 - 950万美元[224] - 2023年第一季度利息费用为2000万美元，较2022年同期的330万美元增加[225] - 2023年第一季度利率互换公允价值变动为150万美元[226] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为9.689亿美元，较2022年12月31日的10.74亿美元减少1.051亿美元；营运资金为9.411亿美元，较2022年12月31日的10.831亿美元减少[232] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1.463亿美元，2022年同期为1.052亿美元；投资活动净现金为4160万美元，2022年同期为 - 1.014亿美元；融资活动净现金为 - 40万美元，2022年同期为650万美元[233][234][235] 融资与债务情况 - 2022年第四季度公司签订名义价值3.5亿美元利率互换合同以对冲可变利率债务[217] - 2022年10月，公司获得3.5亿美元定期贷款，扣除费用后净收益3.348亿美元；与OrbiMed达成1.5亿美元特许权融资协议，扣除费用后净收益1.462亿美元；完成普通股发售，净收益2.588亿美元[228][229][230] - 截至2023年3月31日，公司有8亿美元可转换票据未偿还，2025年和2028年可转换票据票面利率分别为1.75%和0.75%[241] - 截至2023年3月31日，公司有3.5亿美元定期贷款和1.5亿美元特许权融资协议未偿还[241] - 定期贷款按季度以有2.5%下限的SOFR加每年7.75%的利差计息[241] - 特许权融资协议在2025年9月1日前按ARI - KAYCE全球净销售额的4%支付利息，之后按4.5%支付，若获批还按布伦索卡替全球净销售额的0.75%支付[241] - 若2023年3月31日利率变动10%，不会对公司债务公允价值、未来收益或现金流产生重大影响[241] 外汇相关情况 - 公司大部分业务以美元进行，但也有部分交易使用欧元、英镑和日元等其他货币[242] - 历史上外汇汇率波动未对公司经营业绩产生重大影响，2023年和2022年第一季度经营业绩也未受外汇汇率波动重大影响[242] 其他 - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[196] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物存于现金账户和货币市场基金，有价证券投资于原始期限超90天的美国国债[240]