产品获批与上市情况 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批[171][172][179] - 2018年3月公司向FDA提交ARIKAYCE新药申请，9月获加速批准用于治疗难治性MAC肺病[183] - 2020年10月EC批准ARIKAYCE在欧盟部分国家上市，2022年10月获英国报销批准，2022年9月德国通过进口实现患者供应，2023年1月与法国达成报销协议[186] - 2021年3月日本MHLW批准ARIKAYCE，7月在日本上市[187] 临床试验计划与进展 - 公司预计在2023年第三季度分享ARISE试验的疗效和安全性数据[177] - 公司预计在2023年底完成ENCORE试验的患者招募[177] - 公司在2023年第一季度完成了成人患者3期ASPEN试验的患者招募，预计在2024年第二季度分享数据[177] - 公司计划在2023年第四季度将CRSsNP推进到2期开发[177] - 公司预计在2023年下半年分享PH - ILD和PAH研究的中期、盲法剂量滴定以及安全性和耐受性数据[177] - 公司预计在2024年上半年分享PH - ILD研究的顶线结果[177] - 公司有望在2023年下半年启动基因疗法的首次临床试验[177] - 公司预计在2024年上半年分享杜氏肌营养不良症（DMD）的肌肉活检数据[177] - 2020年12月启动ARIKAYCE上市后验证性MAC肺病临床试验项目，预计约200个试验点，ARISE试验已完成入组，ENCORE试验预计2023年底完成入组[185] - 2023年第一季度ASPEN试验完成成人患者入组，共入组超1700名成人患者，预计2024年第二季度公布顶线数据[195] - 2023年1月公布布伦索卡替治疗CF患者2期研究顶线数据，研究对患者给予安慰剂、10mg、25mg和40mg布伦索卡替[204] - 预计2023年第四季度将布伦索卡替推进CRSsNP的2期开发[205] - 公司正在推进两项TPIP的2期研究，预计2023年下半年分享两项研究的中期数据，2024年上半年分享PH - ILD研究的顶线结果[211][212] 产品相关称号与研究数据 - FDA授予ARIKAYCE孤儿药和合格传染病产品（QIDP）称号，共12年排他期[180] - CONVERT研究中，ARIKAYCE加GBT治疗组63.1%（41/65）患者在第6个月痰培养转阴后维持3个月持久转阴，而GBT单药组为0%（0/10）[188] - 312研究中，CONVERT研究接受GBT单药治疗的患者有28.4%（19/67）、接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者有12.3%（7/57）在第6个月痰培养转阴[189] - 2020年6月FDA授予brensocatib突破性疗法认定，11月EMA授予其PRIME计划资格[198] - WILLOW研究中，brensocatib 10mg组和25mg组较安慰剂组在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组和25mg组恶化风险分别降低42%和38%[201] - WILLOW研究中，安慰剂组、brensocatib 10mg组和25mg组因不良事件导致停药的比例分别为10.6%、7.4%和6.7%[202] - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[203] - 2021年2月公布TPIP在健康志愿者中的1期研究顶线结果，多剂量组从112.5µg递增至225µg的受试者不良事件更少[209] 市场患者估计数 - 美国、欧洲5国和日本支气管扩张症潜在可寻址市场患者估计数分别为45万、40万和15万[206] 财务数据关键指标变化 - 2022年第四季度公司签订名义价值3.5亿美元的利率互换合同，以对冲可变利率债务[224] - 2023年第二季度产品净收入为7720万美元，较2022年同期的6520万美元增长18.4% [225] - 2023年第二季度研发费用较2022年同期增加1.084亿美元，主要因收购Adrestia的非现金成本[225] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用较2022年同期增加2450万美元，主要因专业费用和其他外部费用增加[225] - 2023年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1660万美元，较2022年同期的1640万美元增加0.2百万美元，增幅1.2%[226] - 2023年第二季度研发费用增至1.97亿美元，较2022年同期的8850万美元增加1.084亿美元，增幅122.5%[227] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）增至8440万美元，较2022年同期的6000万美元增加2450万美元，增幅40.8%[229] - 2023年和2022年第二季度无形资产摊销均为130万美元[230] - 2023年第二季度递延和或有对价负债公允价值变动为1350万美元[231] - 2023年第二季度投资收入增至1120万美元，较2022年同期的80万美元增加[232] - 2023年第二季度利息费用增至2060万美元，较2022年同期的340万美元增加[233] - 2023年上半年产品净收入增至1.424亿美元，较2022年同期的1.183亿美元增加2410万美元，增幅20.4%[236] - 2023年上半年产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至3040万美元，较2022年同期的2860万美元增加180万美元，增幅6.4%[237] - 2023年上半年研发费用增至3.248亿美元，较2022年同期的1.729亿美元增加1.52亿美元，增幅87.9%[238] - 2023年上半年外部研发费用为2.22227亿美元，较2022年同期的9971.8万美元增加1.22509亿美元，增幅122%[239] - 2023年上半年SG&A费用为1.643亿美元，较2022年同期的1.16722亿美元增加4762.3万美元，增幅40.8%[240] - 2023年和2022年上半年无形资产摊销均为250万美元[241] - 2023年上半年递延和或有对价负债公允价值变动为400万美元[242] - 2023年上半年投资收入增至2170万美元，2022年同期为100万美元[243] - 2023年上半年利息费用增至4060万美元，2022年同期为660万美元[244] - 2023年上半年利率互换公允价值变动为30万美元[245] - 2023年3 - 6月通过ATM计划发行200万股普通股，净收益3750万美元，截至6月30日，ATM计划下还有1.769亿美元普通股待发行[247] - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为6.129亿美元，较2022年12月31日的10.74亿美元减少4.612亿美元；有价证券为3.049亿美元，较2022年12月31日的7420万美元增加[252] - 截至2023年6月30日，有8亿美元可转换票据未偿还，2025年和2028年可转换票据票面利率分别为1.75%和0.75%；还有3.5亿美元定期贷款和1.5亿美元特许权融资协议未偿还[260]