ARIKAYCE产品获批情况 - ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批用于治疗MAC肺病[171][176] - 2018年3月公司向FDA提交ARI - KAYCE新药申请，9月获加速批准用于治疗难治性MAC肺病[180] - 2020年10月，FDA批准ARIKAYCE补充新药申请，将培养转化的持久性和可持续性重要疗效数据添加到标签中[179] - 2020年10月EC授予ARI - KAYCE在欧盟治疗NTM肺部感染的销售许可，2022年10月在英国获报销批准，2023年1月与法国达成报销协议[183] - 2021年3月日本厚生劳动省批准ARI - KAYCE用于治疗对多药方案治疗反应不足的NTM肺病患者，7月在日本上市[184] ARIKAYCE产品研究进展 - 2020年12月启动ARI - KAYCE上市后确证性临床试验，2023年9月ARISE试验公布积极顶线结果，计划招募250名患者，预计2025年公布ENCORE试验顶线数据[182] - 2023年第三季度ARISE试验公布积极topline结果，公司计划提议FDA将QOL - B呼吸领域PRO作为ENCORE研究的主要终点且不做修改[174] - CONVERT研究中，接受ARI - KAYCE加GBT治疗的患者63.1%（41/65）在第6个月实现痰培养转化后维持三个月持久转化，而仅接受GBT治疗的患者为0%（0/10）[185] - 312研究中，CONVERT研究中仅接受GBT治疗的患者28.4%（19/67）和接受ARI - KAYCE加GBT治疗的患者12.3%（7/57）在第6个月实现痰培养转化[186] - ARISE研究中，ARI - KAYCE治疗组43.8%的患者QOL - B呼吸评分改善超过14.8，高于对照组的33.3%；第7个月培养转化率为78.8%，高于对照组的47.1%[188] - ARISE研究中，ARI - KAYCE组停药率为22.9%，对照组为7.8%；研究完成率分别为91.7%和94.1%[188][192] ARIKAYCE产品销售情况 - 2018年10月公司开始向美国客户发货ARIKEYCE，2020年12月在欧洲开始商业销售，2021年7月在日本开始确认产品收入[222] 公司其他产品研究进展 - 公司计划在2023年底前使ENCORE研究入组250名患者，预计2025年公布该研究的topline数据[174] - 2023年第一季度完成成人支气管扩张症3期ASPEN试验患者入组，预计2024年第二季度公布topline数据[174] - 公司预计2024年上半年公布PH - ILD研究的topline结果[174] - 公司正在推进brensocatib用于支气管扩张症患者的商业准备活动，若获批将进行产品推出[174] - 公司已启动brensocatib用于CRSsNP患者的2b期BiRCh试验站点，即将对首批患者进行随机分组[174] - 公司持续推进早期研究工作，包括推进杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗项目[173] - 2023年第一季度ASPEN研究完成成人患者招募，超过1700名患者在40个国家约460个地点参与，预计2024年第二季度公布顶线数据[198] - 2020年3月阿斯利康行使许可协议中的首个选择权，负责布伦索卡替在COPD或哮喘适应症的2b期临床试验开发[199] - 2020年6月FDA授予布伦索卡替突破性疗法认定，同年11月欧洲药品管理局授予其PRIME计划准入资格[200] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组和25mg组在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组恶化风险降低42%，25mg组降低38%；10mg组肺部恶化率降低36%，25mg组降低25%[203] - WILLOW研究中，安慰剂组、布伦索卡替10mg组和25mg组因不良事件停药率分别为10.6%、7.4%和6.7%[204] - 2021年2月TPIP 1期研究显示其耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药[212] - 2023年10月数据显示，PAH研究中83%患者可滴定至TPIP最大剂量640µg，PH - ILD研究中80%患者达到最大剂量[215] - 正在进行的PAH研究中，22名完成16周治疗患者平均PVR较基线降低21.5%，64%有PVR降低患者平均降低率为47%[216] - 公司预计2024年上半年公布PH - ILD研究的topline结果[218] ARIKAYCE产品相关称号及权益 - FDA授予ARIKAYCE孤儿药和合格传染病产品（QIDP）称号，该产品获12年排他权[177] 公司资金相关情况 - 2019年8月公司获得FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[205] - 2023年第四季度公司签订名义价值3.5亿美元的利率互换合约，以对冲可变利率定期债务[230] - 截至2023年9月30日，公司通过ATM计划发行并出售200万股普通股，净收益3750万美元，ATM计划下还有1.769亿美元普通股待发行出售[255] 公司财务数据关键指标变化（第三季度） - 2023年第三季度产品净收入增至7910万美元，较2022年同期增加1130万美元，增幅16.7% [231][232] - 2023年第三季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1670万美元，较2022年同期增加320万美元，增幅24.0% [231][233] - 2023年第三季度研发费用增至1.091亿美元，较2022年同期增加930万美元，增幅9.3% [231][234] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用增至9060万美元，较2022年同期增加1500万美元，增幅19.9% [231][236] - 2023年和2022年第三季度无形资产摊销均为130万美元[231][237] - 2023年第三季度递延和或有对价负债公允价值变动为900万美元[238] - 2023年第三季度投资收入增至1060万美元，较2022年同期的180万美元有所增加[239] - 2023年第三季度利息费用增至2030万美元，较2022年同期的340万美元大幅增加[231][240] 公司财务数据关键指标变化（前三季度） - 2023年前三季度产品净收入增至2.215亿美元，较2022年同期增加3550万美元，增幅19.1% [242] - 2023年前九个月产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至4710万美元，较2022年同期的4210万美元增加510万美元，增幅12.1%[243] - 2023年前九个月研发费用增至4.34亿美元，较2022年同期的2.728亿美元增加1.612亿美元，增幅59.1%[245] - 2023年前九个月销售、一般和行政费用（SG&A）增至2.55亿美元，较2022年同期的1.923亿美元增加6270万美元，增幅32.6%[247] - 2023年前九个月无形资产摊销为380万美元，与2022年同期持平[249] - 2023年前九个月递延和或有对价负债公允价值变动为1300万美元[250] - 2023年前九个月投资收入增至3230万美元，较2022年同期的280万美元增加[251] - 2023年前九个月利息费用增至6090万美元，较2022年同期的1000万美元增加[252] - 2023年前九个月利率互换公允价值变动为170万美元[253] 公司资金状况及债务情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4.871亿美元，较2022年12月31日的10.74亿美元减少5.869亿美元，主要因购买有价证券和经营活动现金使用[261] - 2023年和2022年前三季度，投资活动使用的净现金分别为2.254亿美元和5490万美元，2023年增加是因购买有价证券[263] - 2023年和2022年前三季度，融资活动提供的净现金分别为4520万美元和4990万美元，2023年减少是因2022年前三季度行使股票期权和员工股票购买计划所得款项[264] - 截至2023年9月30日，公司有8亿美元的可转换票据未偿还，2025年和2028年到期的可转换票据票面利率分别为1.75%和0.75%[269] - 截至2023年9月30日，公司有3.5亿美元定期贷款和1.5亿美元特许权融资协议未偿还，定期贷款利率为有2.5%下限的SOFR加7.75%，特许权融资协议在2025年9月1日前按ARIkayce全球净销售额的4%付息，之后按4.5%付息，若布伦索卡替获批则按其全球净销售额的0.75%付息[269] - 若2023年9月30日利率变动10%，不会对公司债务公允价值、未来收益或现金流产生重大影响[269] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物存于现金账户和货币市场基金，有价证券投资于原始期限超90天的美国国债[268] 公司业务其他相关情况 - 美国、欧洲5国和日本支气管扩张症潜在可寻址市场患者诊断数量分别约为45万、40万和15万[209] - 公司大部分业务以美元进行，也有涉及欧元、英镑和日元的交易，2023年和2022年前三季度，外汇汇率波动未对经营业绩产生重大影响[270] - 2023年前三季度，公司合同义务与2022年年报披露相比无重大变化[265] - 公司无对财务状况、收入、费用、经营业绩、流动性、资本支出或资本资源有重大影响的表外安排，无特殊目的实体、结构化金融实体或其他可变利益实体权益[266] - 公司关键会计政策和估计与2022年年报披露相比无重大变化[267]