ARIKAYCE研究和市场机会 - ARIKAYCE在2023年第三季度宣布了ARISE试验的积极顶线结果[10] - ARIKAYCE的ENCORE研究计划中，呼吸评分变化将成为主要终点，预计在2024年上半年收到FDA的反馈[10] - ARIKAYCE的ENCORE试验已经招募了250名患者，预计2025年公布顶线数据[12] - ARIKAYCE是公司首个获批的产品，用于治疗难治性MAC肺病[19] - ARIKAYCE被FDA指定为孤儿药和合格传染病产品(QIDP)用于NTM肺病[20] - ARIKAYCE获得了12年的独家权利，被纳入国际治疗指南[21] - ARIKAYCE通过Pulmovance技术将阿米卡星直接传递到肺部[19] - ARIKAYCE在欧洲和日本获得批准，用于治疗NTM肺病[19] - ARIKAYCE获得了加速批准，需要进行后续确认性临床试验[24] - ARIKAYCE在德国通过其他欧盟国家进口以确保供应[25] - ARIKAYCE的研究还在继续，包括ARISE和ENCORE试验[30] - ARIKAYCE的ENCORE试验将评估治疗效果和耐受性[31] - ARIKAYCE在NTM肺病市场中存在巨大机会，美国、欧洲和日本潜在患者数量分别为95,000-115,000，14,000和125,000-145,000[32] Brensocatib研究和市场机会 - Brensocatib计划在2024年下半年开始进行HS患者的第二阶段研究[14] - Brensocatib是一种小分子口服药物，可通过抑制DPP1减少炎症性疾病的损害，ASPEN试验显示其在支气管扩张症中的有效性[33] - WILLOW研究证实，Brensocatib可显著减少NCFBE患者的肺部恶化风险，降低肺部恶化率，且耐受性良好[35] - 美国、欧洲和日本支气管扩张症市场潜在患者数量分别约为450,000，400,000和150,000，目前尚无治疗方案[38] TPIP研究和市场机会 - TPIP的PH-ILD研究已经完成招募，预计2024年第二季度公布顶线数据[15] - TPIP是一种潜在的吸入式前列环素前药制剂，具有减少剂量频率、减轻治疗负担和改善依从性的潜力[39] - TPIP的第一阶段研究结果显示其耐受性良好，具有较低的Cmax和更长的半衰期，有望成为PH-ILD和PAH的差异化产品[40] - 公司在PAH和PH-ILD研究中观察到了正向趋势，包括PVR的平均降幅为21.5%[41]