财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.098亿美元，较2020年12月31日的5.32756亿美元有所减少[10][20] - 2021年第一季度公司净亏损9160万美元，而2020年同期净亏损为6636.4万美元[11][15] - 2021年第一季度总运营费用为1.24047亿美元，高于2020年同期的9721.7万美元[11] - 截至2021年3月31日，公司总资产为6.92391亿美元，低于2020年12月31日的7.96155亿美元[10] - 截至2021年3月31日，公司总负债为4.90755亿美元，低于2020年12月31日的5.20271亿美元[10] - 2021年第一季度研发费用为6139万美元，高于2020年同期的3618.4万美元[11] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为5155万美元，略高于2020年同期的5134.6万美元[11] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1.28281亿美元，高于2020年同期的5793.5万美元[15] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为670.3万美元，高于2020年同期的213.4万美元[15] - 公司预计未来现金需求巨大，目前资金至少可满足未来12个月财务需求[21] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司仅有的按公允价值计量的金融资产和负债为一级资产，分别为4.098亿美元和5.328亿美元[26] - 2025年到期的1.75%可转换优先票据负债部分，截至2021年3月31日估计公允价值为5.123亿美元，账面价值为3.616亿美元，未摊销债务折扣和发行成本分别为8310万美元和530万美元[29] - 2021年第一季度净亏损9.1641亿美元，2020年同期为6.6364亿美元；基本和摊薄后每股净亏损分别为0.89美元和0.74美元[31] - 截至2021年3月31日和2020年，潜在稀释证券因反稀释作用未纳入摊薄加权平均流通股计算，包括2021年的1.3008万股普通股期权、915股未归属受限股和RSUs、1.1492万股可转换债务证券[31] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司存货余额分别为52060千美元和49592千美元，其中原材料分别为23052千美元和21601千美元，在产品分别为18901千美元和18754千美元，产成品分别为10107千美元和9237千美元[53] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司无形资产净值分别为4800万美元和4930万美元，未来五年每年摊销约510万美元[54][55] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司固定资产净值分别为52684千美元和53953千美元[56] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司应计费用余额分别为41289千美元和37807千美元[57] - 2021年和2020年第一季度，公司租赁可变对价分别为20万美元和10万美元[61] - 2021年第一季度，公司以租赁义务换取的经营使用权资产为6541千美元，2020年为22千美元[63] - 公司与Patheon的额外协议产生的2680万美元成本已计入其他资产，协议生效时将确认为经营租赁使用权资产和负债[63] - 截至2021年3月31日，公司债务余额中1.75% 2025年到期可转换优先票据本金4.5亿美元，长期债务为3.61575亿美元，2020年12月31日为3.56318亿美元[68] - 2021年和2020年第一季度可转换债券利息费用分别为7226万美元和6972万美元，总利息费用分别为7559万美元和7411万美元[70] - 截至2021年3月31日，公司有5亿股普通股授权，已发行和流通1.0327867亿股，预留用于期权、RSU和债券转换的股份分别为1300.7668万股、91.5147万股和1149.228万股[71] - 2021年2月公司与SVB Leerink达成销售协议，可通过ATM计划出售最高2.5亿美元普通股，截至3月31日未出售[72] - 2020年第二季度公司完成公开发行1115.5万股普通股，净收益2.459亿美元[73] - 截至2021年3月31日，2019激励计划下剩余379.4909万股可发行，2021年第一季度向新员工授予8.779万股激励股票期权[76] - 截至2021年3月31日，未归属股票期权和RSU的未确认薪酬费用分别为7720万美元和2020万美元，预计分别在2.1年和2.4年内确认[78] - 2021年和2020年第一季度股票薪酬费用分别为1.05亿美元和9000万美元[79] - 2021年和2020年第一季度所得税费用分别为20万美元和0美元，租金费用分别为120万美元和80万美元[80][84] - 2021年第一季度产品净收入增至4020万美元，较2020年同期的3690万美元增长9.1%，源于ARIKAYCE销售额增加[140] - 2021年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）较上年同期增加140万美元，源于ARIKAYCE库存销售减少和销售额增加[141] - 2021年第一季度研发费用较上年同期增加2520万美元，主要源于正在进行的临床试验的临床开发和研究成本增加[141] - 2021年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至980万美元，较2020年同期的840万美元增加140.6万美元，增幅16.7%[142] - 2021年第一季度研发费用增至6140万美元，较2020年同期的3620万美元增加2520.6万美元，增幅69.7%[143] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用增至5160万美元，较2020年同期的5130万美元增加20.4万美元，增幅0.4%[145] - 2021年第一季度无形资产摊销为130万美元，2020年同期为120万美元[146] - 2021年第一季度利息费用为760万美元，2020年同期为740万美元[147] - 2020年第二季度公司完成公开发行1115.5万股普通股，净收益2.459亿美元[150] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.098亿美元，较2020年12月31日的5.328亿美元减少1.23亿美元[153] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1.283亿美元，2020年同期为5790万美元[154] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为120万美元，2020年同期为270万美元[155] - 截至2021年3月31日，公司有4.5亿美元可转换票据未偿还，票面利率为1.75%[160] - 截至2021年3月31日的季度内，公司未进行未注册的股权证券销售[167] 各条业务线数据关键指标变化 - 2021年第一季度产品净收入为4021.4万美元，高于2020年同期的3686万美元[11] - 截至2021年3月31日和2020年，公司三大客户占总产品毛收入的比例分别为：客户A 26%和26%、客户B 25%和27%、客户C 22%和25%[33] 产品相关信息 - 公司首款商业产品ARI - KAYCE于2018年9月获美国FDA加速批准，2020年10月获欧盟批准，2021年3月获日本厚生劳动省批准[94] - 公司计划在其他欧洲国家推出ARI - KAYCE，预计2021年年中在日本推出[97] - ARIKAYCE于2018年9月获美国FDA加速批准，用于治疗难治性MAC肺病；2020年10月获欧盟批准；2021年3月获日本厚生劳动省批准[102] - ARIKAYCE被FDA指定为孤儿药和合格传染病产品（QIDP），获12年排他期[104] - 2020年12月启动ARIKAYCE的上市后验证性一线临床试验项目，ARISE和ENCORE试验预计在约200个地点并行开展[108][115] - ARISE试验预计招募约100名患者，患者按1:1随机分组，接受为期6个月治疗[113] - ENCORE试验预计招募约250名患者，患者按1:1随机分组，接受为期12个月治疗[114] 研发项目进展 - 2020年6月，公司公布了brensocatib的全球2期WILLOW研究的全部结果，10mg和25mg剂量组与安慰剂相比，均达到了24周治疗期内首次肺部恶化时间的主要终点（p = 0.027，p = 0.044）[99] - 接受10mg brensocatib治疗的患者肺部恶化率显著降低，与安慰剂相比，10mg组降低了36%（p = 0.041），25mg组降低了25%（p = 0.167）[99] - 2020年6月，FDA授予brensocatib突破性疗法认定；11月，欧洲药品管理局授予其优先药物计划资格[99] - 2020年12月，公司启动了brensocatib的3期ASPEN试验，目前正在招募患者[99] - 2020年12月，公司完成了TPIP的1期健康志愿者试验的受试者给药[99] - 2021年2月，公司公布了TPIP在健康志愿者中的1期研究的topline结果，数据表明TPIP总体耐受性良好[99] - 公司计划推进TPIP在肺动脉高压患者中的两项研究，预计在2021年下半年分享第一项研究的初步数据，第四季度启动第二项试验[99] - 公司早期产品线包括正在多种有未满足医疗需求的罕见病中评估的临床前化合物，并积极评估广泛罕见病的授权引进和收购机会[100] - 2020年12月启动布伦索卡替（brensocatib）的3期ASPEN试验，预计招募约1620名患者，在约480个地点开展[118] - 2020年3月阿斯利康行使首个选择权，负责布伦索卡替在慢性阻塞性肺疾病（COPD）或哮喘适应症的2b期临床试验开发[119] - 2020年6月布伦索卡替获FDA突破性疗法认定；11月获EMA的PRIME计划准入[120] - WILLOW研究在116个地点招募256名患者，患者按1:1:1随机分组接受治疗[121] - 2020年9月WILLOW研究最终结果在线发表，10mg和25mg剂量的布伦索卡替治疗组首次肺部恶化时间主要终点均优于安慰剂组，10mg组试验期间恶化风险降低42%，25mg组降低38%，10mg组肺部恶化率降低36%，25mg组降低25%[122] - 布伦索卡替总体耐受性良好，安慰剂、10mg和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%，皮肤事件发生率分别为11.8%、14.8%和23.6%，牙科事件发生率分别为3.5%、16.0%和10.1%，特殊关注不良事件感染发生率分别为17.6%、13.6%和16.9%[123] - 2021年2月TPIP 1期研究结果显示其耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药，与现有吸入曲前列尼尔疗法相比，Cmax更低、半衰期更长[128][129] - 公司计划推进TPIP两项针对PAH患者的研究，第一项预计2021年下半年分享初步数据，第二项计划2021年第四季度启动[129] 其他信息 - 公司依据ASC 606准则，在客户取得商品控制权时确认收入，主要产品收入为美国市场的ARIKEYCE净销售额[34][35] - 收入按净售价记录，包含客户信用、政府和管理式医疗回扣、销售折让、共付费用援助等可变对价估计[36] - 公司还确认欧洲某些早期访问计划（EAPs）相关收入，2020年12月开始确认ARIKEYCE在德国的商业销售产品收入[42] - 新冠疫情未对公司2021年第一季度财务和业务产生重大影响，但无法预测未来影响[22][23] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13，对合并财务报表无重大影响；ASU 2020 - 06将于2021年12月15日后生效，公司正在评估影响[51][52] - 2018年1月，公司公开发行可转换债券，总本金4.5亿美元，净收益约4.358亿美元，债券2025年1月15日到期[64] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金兑换25.5384股普通股，初始转换价格约为每股39.16美元[65] - 可转换债券发行日负债部分公允价值估计为3.091亿美元，有效利率7.6%，权益部分为1.409亿美元，折价摊销剩余约3.79年[68] - 支气管扩张症在美国影响约34 - 52万患者，在欧洲影响约35 - 50万患者，在亚太地区影响100 - 500万患者[117] - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[124] - 2020年4月公司为STOP - COVID19试验提供资金和临床药物供应，该试验招募约400名患者，结果预计2021年第二季度公布[126][127] - 2020年3月公司实施远程工作政策应对疫情，2020年6月部分员工可自愿返回现场，疫情未对2021年第一季度财务和业务产生重大影响，但未来影响不确定[139] - 公司业务面临重大风险和不确定性，可能对业务、财务状况、经营成果、增长前景和普通股投资价值产生重大不利