ARIKAYCE产品获批情况 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准用于治疗MAC肺病，2020年10月获欧盟批准，2021年3月获日本批准[127] - ARIKAYCE于2018年9月获美国FDA加速批准，2020年10月获欧洲EC批准，2021年3月获日本MHLW批准[134] - 2020年10月FDA批准ARIKAYCE的补充新药申请，增加了有关培养转化持久性和可持续性的重要疗效数据[130] - 2020年10月FDA批准ARIKAYCE的补充新药申请（sNDA），增加疗效数据[137] - FDA授予ARIKAYCE孤儿药和合格传染病产品（QIDP）指定，共12年排他性[135] ARIKAYCE产品上市及销售情况 - 2020年第四季度公司在德国推出ARIKAYCE，2021年2月在荷兰推出，9月在威尔士推出，7月在日本推出[130] - 2018年10月公司开始在美国发货ARI - KAYCE，2020年12月、2021年2月、7月和9月分别在德国、荷兰、日本和威尔士开始商业销售[163] - 公司计划在其他欧洲国家推出ARIKAYCE，具体取决于当地报销流程[130] ARIKAYCE临床试验情况 - 2020年12月公司启动了针对MAC肺病患者的ARIKAYCE批准后验证性一线临床试验项目，ARISE试验和ENCORE试验正在并行进行患者招募[130] - 2020年12月公司启动ARIKAYCE的批准后验证性一线临床试验项目，ARISE和ENCORE试验预计在约200个地点开展[139] - ARISE试验预计招募约100名患者，ENCORE试验预计招募约250名患者[144][145] - 公司将继续推进ARIKAYCE的批准后验证性一线临床试验项目，以满足FDA的上市后要求并支持其作为一线治疗药物[130] 公司临床阶段产品线情况 - 公司临床阶段产品线包括用于治疗支气管扩张症和其他中性粒细胞介导疾病的brensocatib，以及用于PAH和其他罕见肺部疾病的TPIP[127] 公司面临的风险 - 公司面临ARIKAYCE商业化失败、市场接受度不确定、无法获得全面批准等风险[121] - 公司面临无法获得足够报销、出现意外安全或疗效问题、估计市场规模不准确等风险[123] - 公司面临临床研究延迟、无法获得监管批准、第三方制造商无法满足需求等风险[123] 布伦索卡替（brensocatib）临床试验数据 - 布伦索卡替10mg和25mg剂量组在24周治疗期内达到首次肺部恶化时间的主要终点，p值分别为0.027和0.044；10mg组肺部恶化率降低36%（p = 0.041），25mg组降低25%（p = 0.167）[131] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组和25mg组在24周治疗期内首次肺部恶化时间主要终点均优于安慰剂组，10mg组恶化风险降低42%，25mg组降低38%；10mg组肺部恶化率降低36%，25mg组降低25%[155] - WILLOW研究中，安慰剂、布伦索卡替10mg和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[156] 布伦索卡替（brensocatib）获批情况 - 2020年6月FDA授予布伦索卡替突破性疗法认定，11月EMA授予其优先药物计划资格[131] - 2020年6月FDA授予布伦索卡替治疗成人非囊性纤维化支气管扩张症的突破性疗法认定，11月EMA授予其PRIME计划准入资格[152] 布伦索卡替（brensocatib）临床试验启动情况 - 2020年12月公司启动布伦索卡替3期ASPEN试验，主要终点是52周治疗期内肺部恶化率[131] - 2020年12月公司启动ASPEN 3期试验，预计在40个国家约480个地点招募约1620名患者，分三组每组540人[149][150] 布伦索卡替（brensocatib）合作开发情况 - 2020年3月阿斯利康行使首个选择权，负责布伦索卡替在慢性阻塞性肺疾病或哮喘适应症的2b期临床试验开发[151] TPIP研究情况 - 2021年2月TPIP健康志愿者1期研究数据显示其耐受性良好，支持每日一次给药[131] - 2021年2月TPIP 1期研究显示其耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药[160] 公司优先事项 - 公司优先事项包括确保ARIKAYCE成功商业化、推进布伦索卡替和TPIP开发等[134] 支气管扩张症市场情况 - 支气管扩张症在美国影响约34万至52万患者，在欧洲五国影响约35万至50万患者，在亚太地区影响100万至500万患者，目前美欧日均无获批疗法[148] 公司资金相关情况 - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于开发PRO工具[158] - 2021年5月公司完成5.75亿美元2028年可转换债券公开发行，净收益5.593亿美元，并用部分资金回购2.25亿美元2025年可转换债券，记录债务提前清偿损失1770万美元[194] - 2021年5月公司完成1150万股普通股公开发行，净收益2701万美元[195] 2021年第三季度财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度业务收购中，公司记录了与潜在未来里程碑付款相关的递延和或有对价负债，公允价值变化按季度计算[168] - 2021年第三季度产品净收入增至4680万美元，较2020年同期的4360万美元增长7.1%，源于ARIKAYCE销售额增加[172][173] - 2021年第三季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）降至1020万美元，较2020年同期的1060万美元略有下降[172][174] - 2021年第三季度研发费用增至7030万美元，较2020年同期的4140万美元增加2890万美元，主要因临床开发和研究成本增加[172][175] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用增至6030万美元，较2020年同期的4660万美元增加1370万美元，源于商业活动增加[172][177] - 2021年第三季度无形资产摊销为130万美元，与2020年同期的120万美元基本一致[172][178] - 2021年第三季度递延和或有对价负债的公允价值变动为830万美元，与业务收购有关[172][179] - 2021年第三季度利息费用增至1120万美元，较2020年同期的720万美元增加410万美元，因债务折价的累积[172][180] 2021年前九个月财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月产品净收入增至1.323亿美元，较2020年同期的1.23亿美元增长7.6%，因ARIKAYCE销售额增加[183] - 2021年前九个月产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至3090万美元，较2020年同期的2900万美元增加190万美元，因销售额增加[184] - 2021年前九个月研发费用较2020年同期增加8300万美元，主要因临床开发和研究成本增加[185] - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的1.133亿美元增至1.964亿美元，增长8300万美元，增幅73.3%[186] - 2021年前九个月销售、一般及行政费用从2020年同期的1.476亿美元增至1.69亿美元，增长2140万美元，增幅14.5%[188] - 2021年和2020年前九个月无形资产摊销分别为380万美元和370万美元[190] - 2021年前九个月递延和或有对价负债公允价值变动为830万美元[191] - 2021年前九个月利息费用为2910万美元，2020年同期为2210万美元[192] 公司资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为8.466亿美元，较2020年12月31日的5.328亿美元增加3138万美元[200] - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用量分别为2.792亿美元和1.526亿美元[201] 公司债券情况 - 截至2021年9月30日，公司有8亿美元可转换债券未偿还，2025年和2028年可转换债券票面利率分别为1.75%和0.75%[207]