产品获批与上市情况 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批[127][134] - ARIKAYCE于2018年10月在美国、2020年11月在欧洲、2021年7月在日本开始商业发货[131] - 2020年10月FDA批准ARIKAYCE的sNDA，增加培养转化持久性和可持续性的重要疗效数据[137] 临床阶段产品线情况 - 公司临床阶段产品线包括brensocatib和TPIP，前者用于治疗支气管扩张症、囊性纤维化等疾病，后者用于治疗肺动脉高压和肺高压相关间质性肺病[129] 临床试验进展 - ARIKAYCE的ARISE试验预计2022年完成患者招募，2023年上半年获得顶线数据；ENCORE试验预计2023年底完成招募[131] - brensocatib的ASPEN试验预计2023年初完成患者招募；CF的2期药代动力学/药效学多剂量研究预计2023年初公布结果[131] - TPIP的2a期研究预计2022年获得少量患者的初步数据[131] - 2020年6月公司公布全球随机双盲安慰剂对照2期WILLOW研究的完整结果，并于9月发表在《新英格兰医学杂志》上[131] - 2021年2月公司公布TPIP在健康志愿者中的1期研究顶线结果，支持其进入每日一次给药的2期开发[131] - 公司目前有三项平行的TPIP 2期研究正在进行，分别针对PAH和PH - ILD患者[131] - ARIKAYCE前线临床试验计划预计在约200个地点开展，ARISE试验预计招募约100名患者，2022年底完成招募，2023年上半年出顶线数据；ENCORE试验预计招募约250名患者，2023年底完成招募[140][144][145] - 2020年12月公司启动布伦索卡替治疗支气管扩张症的3期ASPEN试验，预计在40个国家约460个地点招募约1620名患者[149] - 2021年10月EMA儿科委员会批准布伦索卡替治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）的儿科研究计划，ASPEN试验将纳入40名12 - 17岁青少年患者[152] - 公司正在推进布伦索卡替在囊性纤维化（CF）的2期药代动力学/药效学多剂量研究，计划2023年初分享结果[158] 临床试验结果 - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组和25mg组在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组和25mg组恶化风险较安慰剂组分别降低42%和38%，10mg组和25mg组肺部恶化率较安慰剂组分别降低36%和25%[154][155] - WILLOW研究中，安慰剂组、布伦索卡替10mg组和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[156] - 2021年2月公布TPIP在健康志愿者中的1期研究顶线结果，数据显示TPIP耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药[160] 产品相关认定与赠款 - ARIKAYCE获FDA孤儿药和合格传染病产品（QIDP）指定，获12年排他权[135] - 2020年6月FDA授予布伦索卡替治疗成人NCFBE减少恶化的突破性疗法认定，11月获欧洲药品管理局（EMA）PRIME计划准入[151] - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款，用于开发测量NCFBE患者症状的PRO工具[157] 公司战略与收购 - 公司战略聚焦罕见病患者需求，还在推进其他罕见疾病的早期项目[133] - 2021年3月收购专有蛋白质去免疫平台，8月收购Motus和AlgaeneX两家临床前阶段公司[162] - 公司计划继续开发、收购、引进许可或合作推广其他产品、候选产品和技术，专注于罕见病治疗领域[163] 2022年第一季度财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度产品净收入增至5310万美元，较2021年同期的4020万美元增长32.1%，主要因ARIKAYCE在日本上市及美国销量增长[174][176] - 2022年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1220万美元，较2021年同期的980万美元增长23.8%，归因于产品收入增加[174][177] - 2022年第一季度研发费用增至8440万美元，较2021年同期的6140万美元增加2300万美元，主要因临床开发和研究成本、薪酬福利及制造费用增加[174][179] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用较2021年同期增加520万美元，主要因商业费用及薪酬福利相关费用增加[178] - 2022年第一季度无形资产摊销为130万美元，与2021年同期持平[178] - 2022年第一季度或有对价负债公允价值变动为 - 1160万美元，主要因股价变化[178] - 2022年第一季度利息费用较2021年同期减少430万美元，因采用ASU 2020 - 06停止债务折价摊销[178] - 2022年第一季度总外部研发费用为4847万美元，较2021年的3454.1万美元增加1392.9万美元，增幅40.3%[180] - 2022年第一季度总SG&A费用为5674.8万美元，较2021年的5155万美元增加519.8万美元，增幅10.1%[181] - 2022年和2021年第一季度无形资产摊销均为130万美元[182] - 2022年第一季度递延和或有对价负债公允价值变动为 - 1160万美元[183] - 2022年第一季度利息费用降至330万美元，2021年同期为760万美元[184] 公司融资与资金情况 - 2021年5月，公司完成5.75亿美元2028年可转换债券公开发行，净收益5.593亿美元，部分用于回购2.25亿美元2025年可转换债券，记录债务提前清偿损失1770万美元[186] - 2021年5月，公司完成1150万股普通股公开发行，净收益2.701亿美元[187] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5.157亿美元，较2021年12月31日的7.168亿美元减少2.011亿美元，营运资金为6.309亿美元，较2021年12月31日的7.019亿美元减少[190] - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为1052万美元和1283万美元[191] - 截至2022年3月31日，公司有8亿美元可转换债券未偿还，2025年和2028年可转换债券票面利率分别为1.75%和0.75%[198]