产品获批情况 - ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批[134][139] - ARIKAYCE获FDA孤儿药和合格传染病产品（QIDP）指定，获12年排他期[140] - 2020年10月，FDA批准ARIKAYCE的sNDA，增加培养转化持久性和可持续性的重要疗效数据[142] - 2018年9月，FDA通过加速审批途径批准ARIKAYCE用于治疗难治性MAC肺病，需开展上市后确证性临床试验[144][145] - 2020年10月，EC授予ARIKAYCE上市许可，已在德国、荷兰、威尔士和苏格兰推出，计划在其他欧盟国家和英国推出[146] - 2021年3月，日本厚生劳动省批准ARIKAYCE用于治疗对多药方案治疗反应不足的NTM肺病患者，7月在日本推出[147] 临床试验计划 - 公司预计在2022年底完成ARISE试验的患者入组并分享数据，2023年底完成ENCORE试验的患者入组[137] - 公司预计在2022年第一季度完成ASPEN试验的患者入组[137] - 公司预计在2022年底获得CF跨膜传导调节因子（CFTR）和非CFTR组的研究结果[137] - ARISE试验预计招募约100名患者，预计2022年底完成招募，2023年上半年分享呼吸评分可靠性和可重复性数据，下半年分享反应性、培养转化及安全性和耐受性数据[149] - ENCORE试验预计招募约250名患者，预计2023年底完成招募[151] - 2020年12月启动ASPEN试验，评估brensocatib治疗支气管扩张症的疗效、安全性和耐受性，预计招募约1620名患者，2023年第一季度完成招募[154] 产品线情况 - 公司临床阶段产品线包括用于治疗支气管扩张症等疾病的brensocatib和用于PH - ILD和PAH的TPIP[134] - 公司早期产品线包括针对多种有未满足医疗需求的罕见病进行评估的临床前化合物[137] - ARIKAYCE是公司首个获批产品，采用专有Pulmovance™技术，通过Lamira吸入装置每日给药一次[139] 研究结果情况 - WILLOW研究中，brensocatib 10mg和25mg剂量组与安慰剂组相比，首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组和25mg组恶化风险分别降低42%和38%，10mg组和25mg组肺部恶化率分别降低36%和25%[159] - WILLOW研究中，安慰剂、brensocatib 10mg和brensocatib 25mg治疗患者导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[160] - 2021年2月TPIP健康志愿者1期研究公布结果，支持每日一次给药开发[166] 公司战略与收购情况 - 公司战略聚焦罕见病患者需求，积极评估多种罕见病的授权引进和收购机会[138] - 2021年3月公司收购蛋白质去免疫平台，8月收购两家临床前阶段公司[168] 公司面临风险 - 公司面临如ARIKAYCE商业化失败、无法获得监管批准等诸多风险和不确定性[129][131] 公司获赠款情况 - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具特定工作[161] 布伦索卡替相关情况 - 布伦索卡替CF临床开发项目推进，2022年底有望出研究结果，还计划探索其在其他疾病潜力[162] - 布伦索卡替在美国、欧洲5国和日本支气管扩张症潜在可寻址市场患者估计数分别为45万、40万和15万[163] TPIP研究情况 - 公司正在推进TPIP在肺动脉高压合并间质性肺病（PH - ILD）和肺动脉高压（PAH）的两项平行2期研究，治疗期均为16周[137] - 公司推进TPIP两项2期研究，因招募和后勤问题终止一项2期a研究[167] 2022年第三季度财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度产品净收入6770万美元，较2021年同期4680万美元增长44.9% [180] - 2022年第三季度产品收入成本（不含无形资产摊销）1350万美元，较2021年同期1020万美元增长32.3% [181] - 2022年第三季度研发费用较2021年同期增加2950万美元，主要因临床试验制造成本增加[181] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用较2021年同期增加1530万美元，主要因内部和外部费用增加[181] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的7030万美元增至9990万美元，增长42%，主要因制造、薪酬福利和临床研发费用增加[182] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用（SG&A）从2021年同期的6030万美元增至7560万美元，增长25.4%，主要因内部费用和薪酬成本增加[185] - 2022年第三季度和前三季度无形资产摊销均为130万美元和380万美元，与2021年同期持平[186][195] - 2022年第三季度递延和或有对价负债公允价值变动从2021年同期的830万美元降至520万美元，主要因股价变化[187] - 2022年第三季度利息费用从2021年同期的1120万美元降至340万美元，因采用ASU 2020 - 06停止累积债务折价[188] 2022年前三季度财务数据关键指标变化 - 2022年前三季度产品净收入从2021年同期的1.323亿美元增至1.861亿美元，增长40.6%，得益于ARIKAYCE在日本上市和美国销售增长[190] - 2022年前三季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）从2021年同期的3090万美元增至4210万美元，增长36.3%，归因于产品收入增加[191] - 2022年前三季度研发费用从2021年同期的1.964亿美元增至2.728亿美元，增长7640万美元，主要因临床研发、薪酬福利和制造费用增加[192] - 2022年前三季度SG&A费用从2021年同期的1.69亿美元增至1.923亿美元，增长2330万美元，主要因内部费用和薪酬成本增加[194] - 2022年前九个月递延和或有对价负债公允价值变动降至 - 1900万美元，2021年同期为830万美元[196] - 2022年前九个月利息费用降至1000万美元，2021年同期为2910万美元[197] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为2.973亿美元，2021年同期为2.792亿美元[205] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为5490万美元，2021年同期为1310万美元[206] 公司融资情况 - 2022年10月19日，公司进行三项战略融资，总收益7.75亿美元，包括3.5亿美元定期贷款、1.5亿美元有担保特许权融资协议和2.75亿美元普通股承销发行[199] - 2021年5月，公司完成5.75亿美元2028年可转换债券承销公开发行，净收益5.593亿美元，部分用于回购2.25亿美元2025年可转换债券[200] - 2021年5月，公司完成1150万股普通股承销公开发行，净收益2.701亿美元[201] - 2022年第三季度，公司通过ATM计划发行并出售1289995股普通股，净收益3340万美元，截至9月30日，还有2.156亿美元普通股可发行出售[202] 公司资金与负债情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4.146亿美元，较2021年12月31日的7.168亿美元减少3.021亿美元，营运资金为4.945亿美元，较2021年12月31日的7.019亿美元减少[204] - 截至2022年9月30日，公司有8亿美元可转换债券未偿还，2025年和2028年可转换债券票面利率分别为1.75%和0.75%[213]