RNA递送技术和产品开发 - 公司正在开发OligoPhore™和SemaPhore™作为递送核酸药物的通用平台[115][120] - OligoPhore™/SemaPhore™平台可以有效递送siRNA和mRNA到肝脏以外的靶器官[115][120] - 公司选择KRAS驱动的癌症和类风湿性关节炎作为OligoPhore™平台的两个首要适应症[116] - 公司正在开发针对多种KRAS突变的聚合KRAS siRNA,覆盖范围更广于已上市的小分子抑制剂[124] - 公司正在进行OligoPhore™平台的放大生产和工艺开发,计划与FDA进行IND前沟通[124] - 公司已在多个动物疾病模型中证实OligoPhore™/SemaPhore™平台的有效性和安全性[115][120] - 公司的RNA递送技术具有稳定性、靶向性、内吞逃逸等优势[120] - 公司正在进行AM-411治疗类风湿性关节炎的临床前研究，已在小鼠模型中证实了其有效性[128] - 公司正在开发针对KRAS驱动型癌症的治疗方案AM-401，与其他公司的小分子抑制剂和RNA干扰疗法存在竞争[129,130,131] - 公司正在开发基于OligoPhore™/SemaPhore™平台的RNA递送技术，目前有两个主要siRNA项目AM-401和AM-411处于临床前开发阶段[139,155] - 公司计划将AM-401和AM-411项目授权给其他公司进行后续开发[148] 公司重组和业务调整 - 公司正在努力重新定位为RNA递送技术公司并寻求剥离或合作AM-125项目，但无法保证这一重组计划会成功[26] - 公司已出售Bentrio®业务的51%股权,保留49%股权并将获得25%的未来授权收益[107] - 公司计划出售或寻求合作伙伴关系来推进Keyzilen®和Sonsuvi®等内耳疾病项目[108] - 公司正在剥离或合作其他非RNA业务,以集中资源发展RNA递送技术[114] - 公司已将Bentrio®业务的51%股权剥离,并持有剩余49%的股权[155] - 公司计划将AM-125项目以及早期和晚期的耳鸣和听力损失项目进行合作或剥离[155] - 公司决定放弃听力损失和耳鸣项目的开发,将寻求剥离这些项目[165] 财务状况和融资 - 公司自成立以来一直处于亏损状态,预计未来可预见的将继续亏损[35][36] - 公司需要大量额外资金才能期望从RNA递送平台和产品候选物的授权中获利[24][25] - 公司持续经营能力存在重大不确定性[25] - 公司预计需要大量额外资金才能从RNA递送平台和产品候选物的授权中获得盈利,公司持续经营存在重大不确定性[38] - 公司需要额外资金以继续研发RNA递送平台和产品候选物AM-401、AM-411,如果无法筹集资金可能被迫延迟、减少或终止研发计划[39] - 通过股权融资、债务融资、出售或授权AM-125项目、从Altamira Medica的49%股权获得收益等方式筹集资金,但可能导致股东权益被稀释或受到限制[40,41] - 公司2023年、2022年和2021年的资本支出分别为0.0百万瑞士法郎、2.1百万瑞士法郎和6.7百万瑞士法郎[109] - 公司目前的现金和现金等价物为0.6百万瑞士法郎，预计研发费用将保持较高水平[155] - 公司预计2024年的总融资需求将在6.5-7.5百万瑞士法郎之间[158] - 公司可能需要额外融资以满足资金需求[188,189] - 公司存在持续经营能力的不确定性[189] - 公司可能通过发行股票或可转换债券的方式筹集额外资金[190] 知识产权保护 - 公司及其许可方能否获得并维护有效的专利权是公司能否有效竞争的关键[33] - 公司依赖专有技术和商业秘密来保护其RNA递送平台和药品候选物[64] - 公司可能无法有效维护其专有权利,从而无法在市场上有效竞争[64] - 第三方可能声称公司侵犯其知识产权,从而阻碍公司的开发和商业化工作[65,66] - 公司可能无法遵守与华盛顿大学的独家许可协议,从而失去与AM-401和AM-411相关的知识产权[67] - 公司可能卷入诉讼以保护或执行其专利或许可专利,这可能很昂贵、耗时且失败[68] - 公司与顾问、员工和第三方合作需要共享知识产权和商业秘密,增加了竞争对手发现或不当使用的风险[71,72] - 公司可能无法在全球范围内保护其知识产权[73] - 公司在某些发展中国家的法律体系不利于知识产权的执行保护[74] - 公司已获得华盛顿大学的专利许可,拥有广泛的知识产权保护[133,135] - 公司需要满足与华盛顿大学许可协议中规定的里程碑要求[135] - 公司依赖专有技术和商业秘密来维护竞争优势[134] - 公司与华盛顿大学签有独家许可协议,获得相关专利技术的许可[156,157] 人才管理 - 公司未来的增长和竞争力很大程度上依赖于保留和招聘关键人才[34] - 公司依赖关键管理人员和科技人才,未来发展和竞争力取决于能否留住和吸引优秀人才[75,76] 公司治理 - 公司内部控制存在重大缺陷,可能导致财务报表存在重大错报[91,92,93,94] - 作为一家百慕大公司,对公司或其董事和高管的判决可能难以执行[94,95,96] - 公司作为外国私人发行人,遵循本国的公司治理要求,而非纳斯达克的要求[212] - 公司设有审计委员会,负责监督公司的会计和财务报告过程,以及独立注册会计师的工作[212] - 公司章程规定,公司可以为董事和高管提供赔偿,但不包括欺诈或不诚实行为[210][211] - 公司设有股权激励计划,向员工、董事和关键服务提供商授予股票期权[195] - 公司的股票期权公允价值采用Black-Scholes模型计算[195] - 公司设立了股权激励计划,目的是激励和奖励对公司成功做出重大贡献的员工和其他个人[209] - 公司股权激励计划的管理由薪酬委员会负责,包括授予期权、限制性股票等奖励[209] - 公司董事会成员可获得现金薪酬和股票期权作为补偿[203] - 公司已经采纳了奖金返还政策,以符合美国证交会和纳斯达克上市规则的要求[208] 股票相关 - 公司股价可能会由于各种因素而出现波动[34] - 公司可能被纳斯达克交易所摘牌,这将对股票流动性和融资能力产生不利影响[80,81,82,83] - 未来大量股票出售或可能出售可能会对股价产生不利影响[84] - 公司在可预见的未来不会支付股息[85] 其他风险 - 药物开发存在诸多不确定性和风险,临床试验可能会延迟或无法按时完成[28][29] - 公司依赖第三方进行临床前研究和供应关键原料,这可能会对公司的发展造成不利影响[31][32] - 公司依赖信息技术和通信系统,可能面临网络攻击或系统故障的风险,会对业务造成重大中断[44,45] - OligoPhore™和SemaPhore™平台以及AM-401和AM-411项目仍处于临床前开发阶段,如果开发失败或无法及时授权,将严重影响公司的业务、财务状况和经营业绩[46,47,48] - 临床试验可能会延迟、暂停或终止,会增加成本和项目延误,从而影响公司的业务[49,50,51,52] - 如果产品候选物出现严重不良反应,可能需要放弃开发或限制适用范围,或者会对公司声誉和未来产品开发造成负面影响[53,54] - 由于资源和资金有限,公司必须优先发展某些产品候选药物,这些决定可能是错误的,并可能对收入产生不利影响[55] - 公司面临激烈的竞争,需要不断发现、开发和商业化新产品,才能保持竞争力[56] - 与华盛顿大学的战略关系对公司业务前景和财务状况至关重要[57] - 公司可能寻求与其他公司建立战略联盟,以获得资金和专业知识支持产品开发,但存在一定风险[58] - 公司依赖第三方CRO开展临床试验,如果CRO未能按时高质量完成工作,可能会延迟产品获批上市[59] - 公司目前依赖单一供应商提供原料和关键组件,供应中断可能会对产品开发造成重大影响[60] - 公司可能被指控其员工、顾问或独立承包商不当使用或披露第三方的机密信息[69,70] - 公司可能被归类为被动外国投资公司(PFIC)，美国股东可能会遭受不利的税务后果[86] - 公司是一家控股公司,没有重大直接运营[86] - 公司是一家外国私人发行人,因此不受美国代理规则的约束,其报告义务在某种程度上更加宽松和不频繁[87,88] - 公司遵循百慕大本地治理实践,而不是纳斯达克的企业管治要求[89,90]