公司累计及特定期间净亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损12亿美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为1.628亿美元和1.529亿美元[91] - 2021年第三季度和2020年第三季度，净亏损分别为5181.2万美元和5349.5万美元，亏损幅度收窄3%[96] 公司许可收入情况 - 2021年第三季度，公司从安进基因获得980万美元里程碑付款，作为许可收入入账[87] - 2021年第三季度，许可及其他收入为1100万美元，预计第四季度将减少[96][97] - 2021年前九个月产品净收入为6863.3万美元，较2020年的5599.2万美元增加1264.1万美元，增幅23%；许可和其他收入为1491.7万美元，较2020年的1699.3万美元减少207.6万美元，降幅12%[103] 公司融资情况 - 2021年6月23日，公司修订融资协议，获得6000万美元资金[90] - 2021年6月23日，公司与HCR修订收入权益协议，HCR于2019年9月27日支付7500万美元，于2021年6月23日支付6000万美元，公司还有权在达到特定里程碑后获得两笔各2000万美元的付款[112] - 2021年前九个月，公司通过公开市场销售协议出售638341股普通股，净收益约990万美元；2020年3月6日，公司完成后续发行，发行718.75万股普通股，净收益约1.618亿美元[113][114] 公司资产收购情况 - 2021年7月22日，公司完成资产收购，支付600万美元现金并发行15万股普通股[89] 公司产品净收入情况 - 2021年第三季度和2020年第三季度，产品净收入分别为2670万美元和2130万美元，增长25%[96] - 2021年前九个月产品净收入为6863.3万美元，较2020年的5599.2万美元增加1264.1万美元，增幅23%[103] 公司运营费用情况 - 2021年第三季度和2020年第三季度，运营费用中的销售成本分别为58.9万美元和43.8万美元，增长34%[96] - 2021年第三季度和2020年第三季度，研发费用分别为4580.8万美元和3703.7万美元，增长24%[96] - 2021年第三季度和2020年第三季度，销售、一般和行政费用分别为3510.4万美元和3096.7万美元，增长13%[96] - 2021年和2020年第三季度销售成本分别为60万美元和40万美元，其中特许权使用费分别为20万美元和10万美元[98] - 2021年第三季度研发费用约为4580万美元，较2020年第三季度的约3700万美元增加约880万美元，预计2021年第四季度将下降[99] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用约为3510万美元，较2020年第三季度的约3100万美元增加约410万美元，预计2021年第四季度保持相对稳定[100] - 2021年第三季度其他费用净额为790万美元，较2020年第三季度的630万美元增加约160万美元，预计2021年第四季度将增加[101] - 2021年前九个月销售成本为266万美元，较2020年的165.3万美元增加100.7万美元，增幅61%；研发费用为1.16839亿美元，较2020年的1.13628亿美元增加321.1万美元，增幅3%；销售、一般和行政费用为1.09284亿美元，较2020年的9248.8万美元增加1679.6万美元，增幅18%[103] 公司现金流情况 - 截至2021年9月30日，公司主要流动性来源为2.062亿美元现金、现金等价物和投资，2021年前九个月亏损1.628亿美元，经营活动净现金使用量为1.326亿美元，预计现有资金至少可满足未来十二个月运营和资本支出需求[111] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.32591亿美元，投资活动净现金流入为1.1107亿美元，融资活动净现金流入为7275.2万美元；2020年前九个月经营活动净现金使用量为1.296亿美元，投资活动净现金流出为8508.2万美元，融资活动净现金流入为1.68115亿美元[115] 公司租赁情况 - 公司在马萨诸塞州牛顿市有98,502平方英尺办公和研究空间的运营租赁，已提供0.6百万美元保证金，预计2021年租赁成本330万美元，总租赁成本约1720万美元[119] - 公司有短期租赁，2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月的相关成本不显著[120] 公司合同义务情况 - 公司在票据和修订后的收入权益协议下有合同义务[121] 公司资金需求及盈利情况 - 公司预计费用将继续增加，需要大量额外资金维持运营，否则可能延迟、减少或取消研发或商业化工作[122][123] - 公司自成立以来已产生重大亏损，可能多年无法实现盈利，需依靠额外融资实现业务目标[125] 公司资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[126] 公司市场风险情况 - 截至2021年9月30日，公司有现金、现金等价物和投资2.062亿美元，主要市场风险是利率敏感性，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[128] - 公司不认为现金、现金等价物、受限现金和投资有重大违约或流动性风险，但不能保证未来投资不受金融机构证券不利变化影响[129] - 公司面临外汇汇率变化的市场风险，与加拿大和欧洲的组织签约，预算常以外国货币计价，目前未对冲外汇汇率风险[130]