公司概况 - [公司是临床阶段生物制药公司，专注开发和商业化新癌症疗法，有两个主要候选药物，暂停了REM - 001项目以节省资金][92] - [公司拥有两款在研药物，VAL - 083用于治疗多种癌症，REM - 001用于治疗罕见未满足医疗需求的疾病，如CMBC][122][126] - [截至2023年5月10日，公司有1692股普通股发行并流通，还有各类权证、期权和受限股单位等][139] VAL - 083药物情况 - [预计在2023年第四季度末公布VAL - 083的GBM AGILE国际注册2/3期临床研究的topline结果][94] - [VAL - 083基于超40项美国国家癌症研究所的1/2期临床研究数据，有估计1200名患者的安全数据库][96] - [超过60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，对当前标准疗法替莫唑胺耐药，VAL - 083抗肿瘤活性与MGMT表达无关][98] - [GBM AGILE研究中Kintara组在美国39个、加拿大4个、欧洲2个临床点进行，已筛选超1300名患者，入组率是传统GBM研究的3 - 4倍][105] - [VAL - 083的细胞毒性官能团和作用机制与常用烷化剂不同，在对其他化疗耐药的细胞系中显示出活性，无交叉耐药证据][121] - [FDA授予VAL - 083用于复发性和新诊断的未甲基化GBM以及REM - 001用于CMBC的快速通道指定][133] - [VAL - 083研究未受COVID - 19显著影响，REM - 001药物供应曾因COVID - 19出现延迟，但暂停项目后对其时间线无影响][136] REM - 001药物情况 - [在四项针对CMBC患者的2期和/或3期临床研究中，约80%接受REM - 001治疗的可评估肿瘤部位出现完全缓解][127] - [2022年10月19日，公司暂停REM - 001项目以节省资金，预计到2023年底可节省约300万美元][132] 胶质母细胞瘤（GBM）疾病情况 - [新诊断GBM患者采用现有最佳治疗的总体中位生存期少于15个月，2年和5年生存率分别约为30%和10%，新诊断未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月][112] - [大多数GBM患者肿瘤在初始治疗后6 - 12个月内复发，复发患者尤其是使用阿瓦斯汀治疗后进展的患者治疗选择有限，预后差，中位生存期少于5个月][117][119] 公司战略与方向 - [公司战略是逐个适应症推进VAL - 083，成熟后考虑对外授权，同时评估许可或收购其他产品候选药物][102] - [公司打算继续评估战略方向，选项包括筹集额外资金、收购公司或资产、出售公司或建立战略伙伴关系][103] - [公司暂停REM - 001项目以节省现金用于VAL - 083临床研究，并寻求多种融资途径，但不确定能否成功][165] - [公司未来资金需求取决于多种因素，若无法获得足够资金，可能需调整临床试验或研发计划][167] 财务状况 - [2023年3月31日，公司现金及现金等价物为304.5万美元，较2022年6月30日的1178万美元减少；营运资金为322.6万美元，较2022年6月30日的926.8万美元减少][141] - [2023年第一季度，公司研发费用为200.5万美元，较2022年同期的347.4万美元减少；一般及行政费用为129.7万美元，较2022年同期的188.4万美元减少][142] - [2023年前九个月，公司研发费用为723.5万美元，较2022年同期的1116.9万美元减少；一般及行政费用为421.2万美元，较2022年同期的605.5万美元减少][143] - [2023年第一季度，非GAAP研发费用为189万美元，非GAAP一般及行政费用为95.8万美元；2023年前九个月，非GAAP研发费用为684.6万美元，非GAAP一般及行政费用为319.3万美元][145][146] - [2023年第一季度研发费用降至200.5万美元，较2022年同期的347.4万美元减少42%，主要因临床开发成本降低，部分被非现金股份薪酬费用增加抵消][147][148] - [2023年第一季度一般及行政费用降至129.7万美元，较2022年同期的188.4万美元减少31%，主要因非现金股份薪酬费用和人员成本降低][147][150] - [2023年前九个月研发费用降至723.5万美元，较2022年同期的1116.9万美元减少35%，主要因临床开发、非现金股份薪酬和人员成本降低][152][153] - [2023年前九个月一般及行政费用降至421.2万美元，较2022年同期的605.5万美元减少30%，主要因非现金股份薪酬、人员成本和专业费用降低][152][155] - [2023年前九个月经营活动净现金使用量降至1035.7万美元，较2022年同期的1540万美元减少33%][158][159] - [2023年前九个月投资活动净现金使用量为23.2万美元，用于购买设备，2022年同期为零][158][160] - [2023年前九个月融资活动净现金流入为185.4万美元，较2022年同期的1370.2万美元减少86%][158] - [截至2023年3月31日，公司累计亏损1.48038亿美元，现金及现金等价物为304.5万美元，且尚未实现营收，存在持续经营疑虑][164] 财务会计处理 - 公司基于股票奖励公允价值在服务期内确认向员工、非员工和董事发行股份支付的补偿成本[171] - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，公司使用布莱克 - 斯科尔斯模型估计股票期权奖励授予日的公允价值[171] - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，公司使用普通香草法确定股票期权的预期寿命[171] - 公司为非员工提供的服务发行认股权证，使用布莱克 - 斯科尔斯模型估计授予日公允价值[172] - 公司为非员工提供的服务发行股份，使用普通股股价进行估值[172] - 公司在编制财务报表时需估计临床试验相关费用，根据与相关人员和外部服务提供商的讨论确定应计费用估计[173] - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，临床试验应计费用前期估计无重大调整[173] 其他财务相关 - 公司没有任何资产负债表外安排[174] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[175]