公司资金状况 - 公司估计有现金约190万美元，可支持自2022年9月30日起不到一年的计划运营[87] - 公司与林肯公园资本基金签订购买协议，林肯公园承诺最多购买2000万美元公司普通股，截至2022年11月8日，公司已收到约190万美元[94] - 截至2022年11月8日，公司有80,807,316股普通股发行并流通，有可购买35,703,722股普通股的认股权证等[135] - 2022年9月30日现金及现金等价物为708.5万美元，6月30日为1178万美元[137] - 2022年9月30日营运资金为464万美元，6月30日为926.8万美元[137] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.41316亿美元，现金及现金等价物为708.5万美元[155] - 公司未来资金需求将取决于临床研究进度和成本、建立制造和商业化能力成本等多种因素[161] 项目调整与资金节省 - 公司暂停REM - 001项目，预计到2023年节省约300万美元，用于支持VAL - 083在GBM的国际注册研究[94] - 暂停REM - 001项目预计到2023年节省约300万美元[133] VAL - 083项目进展 - 公司预计在2023年第四季度末左右公布VAL - 083的GCAR GBM AGILE国际注册研究的topline结果[93] - VAL - 083基于美国国家癌症研究所超40项1期和2期临床研究数据，有估计1200名患者的安全数据库[95] - 超过60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，VAL - 083的抗肿瘤活性与MGMT表达无关[97] - GBM AGILE研究中，GCAR计划在美国、加拿大和欧洲超40个地点为公司这组招募150 - 200名患者，全球可能增至65个临床研究中心[103] - GBM AGILE研究已筛选超1000名患者，入组率是传统GBM研究的3至4倍，活跃站点平均每月每个站点0.75至1名患者[103] - 在30 mg/m²/天起始剂量组，复发性GBM组有5名受试者、新诊断辅助治疗组有1名患者出现可能与VAL - 083相关的严重不良事件[107] - 美国食品药品监督管理局授予VAL - 083在复发性和新诊断的未甲基化GBM的快速通道指定[109] GBM患者情况 - 新诊断GBM患者的总体中位生存期少于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%，未甲基化GBM患者的中位总生存期为12.2个月[113] - 大多数GBM患者的肿瘤在初始治疗后的6 - 12个月内复发，经阿瓦斯汀治疗后肿瘤进展的GBM患者中位生存期少于5个月[118][121] REM - 001疗法效果 - REM - 001疗法在约80%的可评估肿瘤部位实现完全缓解[129] 2022年第三季度财务指标变化 - 2022年第三季度研发费用为317.1万美元，2021年同期为379.3万美元[138] - 2022年第三季度一般及行政费用为147.5万美元，2021年同期为217.8万美元[138] - 2022年第三季度归属于普通股股东的净亏损为496万美元，2021年同期为843万美元[138] - 2022年第三季度研发费用从2021年的379.3万美元降至317.1万美元，降幅16%[141] - 2022年第三季度一般及行政费用从2021年的217.8万美元降至147.5万美元，降幅32%[141] - 2022年第三季度外汇收入从2021年的4000美元增至1.1万美元，增幅175%；净利息收入从2021年的1000美元增至3.9万美元，增幅3800%[141] - 2022年第三季度净亏损从2021年的596.6万美元降至459.6万美元[141] - 2022年第三季度经营活动现金流净流出从2021年的507.3万美元增至636.9万美元，增幅26%；投资活动现金流净流出23.2万美元，2021年为零；融资活动现金流净流入从2021年的1387.5万美元降至190.6万美元，降幅86%[150] - 2022年第三季度公司发行2174股普通股作为C系列优先股的股票股息，2021年为1698股；确认36.2万美元直接增加累计亏损，2021年为246.2万美元[147] - 2022年第三季度公司从与林肯公园的股票购买协议中获得净收益约190.8万美元，2021年从注册直接融资和股票购买认股权证现金行使中获得净收益1387.7万美元[153] 公司估值模型使用 - 公司在确定股票期权和认股权证授予日公允价值时使用布莱克 - 斯科尔斯模型，在确定股票期权预期寿命时使用普通香草法[163]