财务数据关键指标变化 - 公司估计有790万美元净收益，现有现金可支持运营不足一年[100] - 2022年3月31日现金及现金等价物为8,839千美元，2021年6月30日为10,537千美元[178] - 2022年3月31日研发费用为3,474千美元，2021年为3,843千美元[181] - 2022年3月31日一般及行政费用为1,884千美元，2021年为2,762千美元[181] - 2022年第一季度净亏损为5,356千美元，2021年为6,635千美元[181] - 2022年第一季度普通股股东净亏损为5,358千美元，2021年为6,643千美元[181] - 2022年第一季度基本和摊薄加权平均股数为49,128股，2021年为29,273股[181] - 三个月研发费用从2021年3月31日的3843千美元降至2022年的3474千美元，降幅10%；九个月从7784千美元增至11169千美元，增幅43%[187][193] - 三个月行政费用从2021年3月31日的2762千美元降至2022年的1884千美元，降幅32%；九个月从7091千美元降至6055千美元，降幅15%[187][193] - 三个月净亏损从2021年3月31日的6635千美元降至2022年的5356千美元；九个月从31566千美元降至17215千美元[187][193] - 九个月研发非现金股份补偿费用从2021年的1171千美元降至2022年的464千美元；行政从3515千美元降至1854千美元[186] - 2022年九个月经营活动净现金使用量从14171千美元增至15400千美元，增幅9%[200] - 2022年九个月无投资活动，2021年获得964千美元现金[200][202] - 2022年九个月融资活动净收益从26533千美元降至13702千美元，降幅48%[200] - 2022年九个月C系列优先股发放1698股普通股股息，确认2462千美元；B系列无，2021年为10股和15千美元[198] - 2022年和2021年九个月A系列优先股现金股息均为6千美元[199] - 2022年九个月注册直接融资净收益13634千美元，认股权证现金行权74千美元；2021年私募C系列优先股21598千美元，认股权证4399千美元，NBTS贷款500千美元[203][204] - 2022年第一季度至三月三十一日九个月内，公司亏损17,215美元，运营现金流为负15,400美元[206] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损130,908美元，现金及现金等价物为8,839美元[206] - 2022年4月14日，公司完成注册直接融资，净收益约790万美元[206] - 公司处于临床阶段，尚未产生任何收入，产品商业化或合作可能不会实现[206] - 公司未来资金需求取决于临床研究进度和成本、建立制造和商业化能力成本等多因素[208] - 公司预计主要通过公开发行或私募股权和债务融资以及战略合作来满足未来现金需求[208] - 公司采用Black - Scholes模型估计2022年和2021年截至3月31日九个月的股票期权授予日公允价值[210] - 公司采用Black - Scholes模型估计2022年和2021年截至3月31日九个月的服务认股权证授予日公允价值[211] - 2022年和2021年截至3月31日九个月，公司临床试验应计费用前期估计无重大调整[212] - 公司没有任何资产负债表外安排[213] 股权相关信息 - 2020年8月19日完成合并，Adgero普通股按1.5740的兑换比例转换为公司普通股[103] - 2022年4月14日完成定向增发，发行16226416股普通股及同等数量认股权证，净收益约790万美元，认股权证行权价0.41美元/股，2027年4月14日到期[110] - 截至2022年5月11日，公司有65,533股普通股发行在外，35,212股普通股认购权证等[176] GBM AGILE研究进展 - 2022年1月18日，GBM AGILE研究已筛选超1000名患者，入组率是传统GBM研究的3 - 4倍，活跃站点平均每月每站点入组0.75 - 1名患者，预计2023年底公布研究数据[110] - GBM AGILE研究中公司计划在美国和加拿大超40个站点招募150 - 200名患者，全球可能增至65个临床研究中心[122] - 2021年Q4，VAL - 083在加拿大的GCAR GBM AGILE国际注册研究开启首个站点[109] - 2022年Q2，VAL - 083在欧盟的GCAR GBM AGILE国际注册研究开启首个站点[110] VAL - 083相关研究数据 - VAL - 083基于超40项NCI临床研究，有1200名患者的安全数据库[115] - 超60%的GBM患者MGMT未甲基化，VAL - 083抗肿瘤活性与MGMT表达无关[117] - 新诊断MGMT未甲基化GBM患者研究共招募29人，选定30mg/m²/天与放疗联合治疗[127][128] - 截至2021年3月11日，29例患者使用VAL - 083的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月（95%置信区间6.4 - 12.0个月），中位总生存期（mOS）为19.6个月（置信区间14.0 - 22.4个月）[135] - 2017年2月启动与MD安德森合作的复发性GBM患者2期研究，共招募89人，35人初始剂量40mg/m²/天，54人初始剂量30mg/m²/天[130] - 48例初始接受30mg/m²/天治疗剂量的疗效可评估患者mOS为8.0个月（95%置信区间6.6 - 10.3个月）；83例完成至少一个治疗周期的疗效可评估患者mOS为7.6个月（置信区间6.1 - 9.2个月）[136] - 新诊断辅助研究组原计划招募24人，后增加至最多36人[134] - 36例疗效可评估患者PFS为9.5个月（95%置信区间8.2 - 10.8），mOS为16.5个月（置信区间13.6 - 19.3个月）[145] - 新诊断GBM患者最佳可用治疗的总体中位生存期小于15个月，2年和5年生存率分别约为30%和10%，新诊断未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[144] - 多数GBM患者肿瘤在初始治疗后6 - 12个月内复发，阿瓦斯汀治疗后进展的GBM患者中位生存期小于5个月[149][151] - 公司的VAL - 083获FDA复发性GBM快速通道指定[141] REM - 001相关研究进展 - 2022年年中，REM - 001在CMBC十五名患者验证性研究中招募第一名患者[111] - 公司通过REM - 001开发光动力疗法治疗罕见未满足医疗需求[157] - REM - 001疗法在约80%可评估的肿瘤部位实现完全缓解[158] - 公司计划开展CMBC初始15名患者的开放标签研究，后续进行3期临床研究[161][172] - 预计关键3期多中心研究将招募100 - 150名曾接受放疗和化疗的CMBC患者[173]