公司融资与资金状况 - 公司于2021年9月28日完成注册直接融资，获得约1360万美元净收益，估计截至2021年12月31日的现金可支持运营不足一年[99] - 2021年9月23日与机构投资者签订证券购买协议，28日发行股份和认股权证，获得约1500万美元总收益，认股权证行权价1.25美元/股，2025年3月28日到期[107] - 2021年12月31日，公司现金及现金等价物为14,064千美元[176] - 2021年12月31日，公司总股东权益为14,102千美元[176] - 截至2022年2月9日，公司有49,057股普通股发行并流通[174] - 截至2022年2月9日，公司有可购买18,396股普通股的流通认股权证[174] - 截至2022年2月9日，公司有可购买2,444股C系列优先股的认股权证，行权后可转换为2,100股普通股[174] - 截至2022年2月9日，公司有可购买9,836股普通股的流通股票期权[174] - 截至2022年2月9日，公司有17股C系列优先股流通，可转换为14,745股普通股[174] - 2020年8月19日完成的Adgero交易中，公司获得969美元现金[198] - 2021年9月28日完成的注册直接融资，公司获得净收益13,634美元，股票购买认股权证现金行权获得74美元[199] - 2020年完成C系列优先股私募配售，公司获得净收益21,638美元，股票购买认股权证现金行权获得1,180美元，NBTS贷款获得收益500美元[200] - 截至2021年12月31日的六个月，公司报告亏损11,859美元，经营活动现金流为负10,177美元[202] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损125,550美元，现金及现金等价物为14,064美元[202] - 公司处于临床阶段，至今未产生任何收入，未来需额外资金维持运营[202] - 公司管理层正寻求各种融资途径，但新冠疫情增加了融资不确定性[203] - 公司未来资金需求受临床研究进度、成本等多种因素影响[205] - 公司预计主要通过股权发行或战略合作满足未来资金需求，但融资存在不确定性[206] 公司合并与上市情况 - 2020年8月19日完成合并，Adgero成为公司全资子公司，Adgero普通股按1.5740的兑换比例转换为公司普通股[102] - 2021年12月3日，公司获得纳斯达克上市资格部门工作人员的上市延期，至2022年6月1日恢复符合1美元最低出价价格要求[107] GBM AGILE研究进展 - 2022年1月18日，GBM AGILE研究已筛选超1000名患者，入组率是传统GBM研究的3至4倍，活跃站点平均每月每站点入组0.75至1名患者[107] - 2022年1月10日，GBM AGILE研究中公司治疗臂在美国和加拿大的31个临床站点已启动，GCAR计划在美国和加拿大超40个站点为公司研究臂招募150 - 200名患者，全球可能增至65个临床研究中心[119] - 公司预计在2023年底左右公布GBM AGILE研究中Kintara治疗臂的顶线数据[107] VAL - 083相关情况 - VAL - 083基于超40项NCI一期和二期临床研究，有估计1200名患者的安全数据库[113] - 超过60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，VAL - 083的抗肿瘤活性与MGMT表达无关[115] - 2022年2月3日，美国专利商标局向VAL - 083颁发美国专利号11,234,955，涵盖治疗脑肿瘤的方法[107] - 中山大学肿瘤防治中心的2期研究共招募29名新诊断的MGMT未甲基化GBM患者，已完成治疗，选定30mg/m²/天与放疗联合治疗[124][125] - 2021年4月10日公布的患者数据显示，该研究的PFS和mOS数据优于历史TMZ对照数据（PFS为5.0 - 6.9个月，mOS为12.7 - 16.0个月）[126] - 与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作的2期研究，招募89名复发性GBM患者，35人初始剂量40mg/m²/天，54人初始剂量30mg/m²/天[128] - 2021年11月18日报告的数据显示，复发性研究中，历史上洛莫司汀的mOS为7.2个月[130] - 新诊断辅助研究臂原计划招募24人，后增加至最多36人[132] - 截至2021年3月11日，29名患者使用VAL - 083的中位PFS为9.3个月，mOS为19.6个月；25名初始剂量30mg/m²/天患者的中位PFS为8.7个月，mOS为19.1个月[133] - 48名初始剂量30mg/m²/天的疗效可评估患者mOS为8.0个月；83名完成至少一个治疗周期的疗效可评估患者mOS为7.6个月[134] - 36名疗效可评估患者的PFS为9.5个月，mOS为16.5个月[135] - 30mg/m²/天起始剂量队列中，复发性组5人、新诊断辅助组1人出现可能与VAL - 083相关的严重不良事件；中山大学肿瘤防治中心研究中有3人出现可能相关的严重不良事件[137][138] - FDA授予VAL - 083用于复发性GBM的快速通道资格[139] REM - 001疗法相关情况 - REM - 001疗法在约80%可评估的CMBC肿瘤部位有完全响应[156] - 公司计划开展CMBC初始15名患者的开放标签研究，后续进行3期临床研究[159][170] - 预计关键3期多中心研究将招募约100 - 150名曾接受放疗和化疗的CMBC患者[171] 财务指标变化 - 三个月研发费用从2020年12月31日的258.4万美元增至2021年的390.2万美元，增幅51%；六个月从394.1万美元增至769.5万美元，增幅95%[182][188] - 三个月一般及行政费用从2020年12月31日的279.4万美元降至2021年的199.3万美元，降幅29%；六个月从432.9万美元降至417.1万美元，降幅4%[182][188] - 三个月净亏损从2020年12月31日的541.3万美元增至2021年的589.3万美元；六个月从2493.1万美元降至1185.9万美元[182][188] - 三个月研发非现金股份支付费用从2020年12月31日的57.2万美元降至2021年的24.9万美元；六个月从66.3万美元降至49.3万美元[180][181] - 三个月一般及行政非现金股份支付费用从2020年12月31日的173.5万美元降至2021年的58.5万美元；六个月从209.5万美元降至118.3万美元[180][181] - 六个月经营活动现金净流出从2020年12月31日的954.1万美元增至2021年的1017.7万美元，增幅7%[195] - 六个月投资活动现金流量从2020年12月31日的97.2万美元降至2021年的0，降幅100%[195] - 六个月融资活动现金流量从2020年12月31日的2333.5万美元降至2021年的1370.4万美元，降幅41%[195] - 2021年六个月C系列优先股股票股息发行1698股普通股，确认为累计亏损增加246.2万美元；B系列优先股无股票股息[193] - 2020年六个月C系列优先股无股票股息；B系列优先股发行7股普通股，确认为累计亏损增加9万美元[193] - 截至2021年和2020年12月31日的六个月，公司临床试验应计费用前期估计无重大调整[211]