财务融资情况 - 公司于2021年9月28日完成注册直接融资，获得约1360万美元净收益，预计现有现金可支持运营不足一年，但能支撑GBM AGILE研究的第一阶段[96] - 2021年9月28日，公司向机构投资者发行股票和认股权证，获得约1500万美元总收益，融资将为GBM的GCAR注册2/3期临床研究第一阶段提供资金[105] - 截至2021年11月11日，公司有48,535股普通股发行并流通，19,152股普通股认购权证等[171] - 2021年9月30日现金及现金等价物为19,339千美元，6月30日为10,537千美元[173] - 2021年9月30日营运资金为17,107千美元，6月30日为9,013千美元[173] - 2021年9月30日总资产为22,343千美元，6月30日为13,543千美元[173] - 2021年9月30日股东权益总额为19,163千美元，6月30日为10,581千美元[173] - 2021年第三季度研发费用为3,793千美元，2020年为1,357千美元[175] - 2021年第三季度一般及行政费用为2,178千美元，2020年为1,534千美元[175] - 2021年第三季度净亏损为5,966千美元，2020年为19,518千美元[175] - 2021年第三季度研发费用GAAP为3793000美元，较2020年的1357000美元增长180%；一般及行政费用GAAP为2178000美元，较2020年的1534000美元增长42%[177][178] - 2021年第三季度净亏损为5966000美元，较2020年的19518000美元减少13552000美元[178] - 2021年第三季度经营活动净现金使用量为5073000美元，较2020年的4110000美元增加963000美元，增幅23%[186] - 2021年第三季度无投资活动现金流入，2020年第三季度因Adgero交易获得969000美元现金流入[186][188] - 2021年第三季度融资活动现金流入为13875000美元，较2020年的23351000美元减少9476000美元，降幅41%[186] - 2021年第三季度公司就C系列优先股发放1698股普通股股票股息，确认2462000美元作为累计亏损的直接增加；就B系列优先股未发放股票股息[184][185] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损119655000美元，现金及现金等价物为19339000美元[192] - 公司预计2022财年研发成本将高于2021财年，因GCAR GBM AGILE研究持续及REM - 001开发成本增加[180] - 公司为持续经营正寻求多种融资途径，但受COVID - 19疫情影响，能否筹集到足够资金不确定[193] 临床研究进展 - 2021年9月22日，公司报告了在MD安德森癌症中心进行的VAL - 083 2期临床研究辅助组的积极数据[105] - 2021年8月17日，公司宣布美国26个临床站点已为GBM的GCAR注册2/3期临床研究启用[105] - 公司计划在2022年第一季度重新激活REM - 001的新药研究申请[106] - 公司计划在2022年第二季度让REM - 001的CMBC十五名患者验证性研究招募第一名患者[107] - 公司计划在2022年第三季度让VAL - 083的GCAR GBM AGILE注册研究从第一阶段（100 - 150名患者的安全性和有效性）进入第二阶段（50名额外患者的验证阶段）[108] - VAL - 083基于美国国家癌症研究所超40项1期和2期临床研究数据，拥有约1200名患者的安全数据库[110] - GCAR计划在美国和加拿大超40个站点为公司的GBM AGILE研究组招募150 - 200名患者，全球临床研究中心总数可能增至65个[116] - 新诊断MGMT未甲基化GBM患者研究共招募29人，选定30mg/m²/天与放疗联合治疗[124] - 截至2021年3月11日，29例患者使用VAL - 083的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，中位总生存期（mOS）为19.6个月[129] - 2017年2月启动的与MD安德森合作的复发性GBM患者2期研究共招募89人，35人初始剂量40mg/m²/天，54人初始剂量30mg/m²/天[126] - 复发性研究中，历史上常用化疗药洛莫司汀的mOS为7.2个月[128] - 新诊断辅助研究臂原计划招募24人，后增加至最多36人[129] - 48例初始接受30mg/m²/天治疗剂量的疗效可评估患者mOS为8.0个月，83例完成至少一个治疗周期的疗效可评估患者mOS为7.5个月[130] - 36例疗效可评估患者的PFS为10.0个月，mOS为16.5个月[140] - 新诊断GBM患者最佳可用治疗的总体中位生存期小于15个月，2年和5年生存率分别约为30%和10%，新诊断未甲基化GBM患者中位总生存期为12.2个月[139] - 多数GBM患者肿瘤在初始治疗后6 - 12个月复发，阿瓦斯汀治疗后进展的GBM患者中位生存期小于5个月[144][146] - FDA授予VAL - 083用于复发性GBM的快速通道指定[136] - REM - 001疗法在约80%可评估的肿瘤部位实现完全缓解[153] - 公司计划开展CMBC初始15名患者的开放标签研究，后续进行3期临床研究，3期多中心研究预计招募100 - 150名患者[156][167][168] 财务核算与披露 - 公司确定股票期权和认股权证授予日公允价值时使用Black - Scholes模型，相关变量变化可能导致股份支付费用重大调整[199][200] - 公司需估算临床试验相关合同产生的费用，按费用各方面的时间进行核算[201] - 公司根据与相关人员和外部服务提供商的讨论确定应计费用估计，并在临床试验过程中根据实际结果调整费用确认[201] - 公司在每个资产负债表日根据已知事实和情况估算应计费用，临床试验应计费用依赖合同研究组织和其他第三方供应商的及时准确报告[201] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月内，公司对临床试验应计费用的前期估计无重大调整[201] - 公司没有任何资产负债表外安排[202] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[203] 药物特性 - 超过60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，VAL - 083的抗肿瘤活性独立于MGMT表达[112]