C系列优先股发行情况 - 公司发行25,028股C系列可转换优先股，每股购买价1,000美元，总毛收入约25,000美元，净收入约21,598美元[125] - C系列优先股分三系列发行，转换价格分别为1.16美元、1.214美元和1.15美元，可转换为21,516,484股普通股[126] - C系列优先股将按转换后普通股数量的10%、15%、20%和25%支付股息，分别在2020年8月19日首次私募结束的12、24、36和48个月支付[126] - 私募中公司向配售代理支付总计2,503美元现金费用、约651美元非报销费用津贴，并发行2,504股C系列股票的认股权证[127] - 公司为合并向配售代理发行572股普通股作为咨询服务补偿[127] VAL - 083药物研究情况 - VAL - 083基于超40项NCI一期和二期临床研究数据，有估计1,100名患者的安全数据库[135] - 公司在卵巢癌研究中评估VAL - 083与PARP抑制剂的潜在组合，FDA授予VAL - 083治疗卵巢癌的孤儿药称号[142] - 公司与广西梧州制药合作，授予其VAL - 083在中国的某些商业权利，该药物在中国获批用于治疗慢性髓性白血病和肺癌[143] - 公司开展的新诊断MGMT未甲基化GBM的2期研究已完成29名患者入组和治疗，选定30mg/m²/天与放疗联合治疗，截至2021年3月11日，29名患者中位无进展生存期为9.3个月，25名患者为8.7个月[154][155][156] - 公司与MD安德森癌症中心合作开展的MGMT未甲基化GBM 2期研究，复发研究臂计划入组83名患者，截至2021年3月12日，83名可评估疗效患者中位总生存期为7.5个月，48名患者为7.9个月[157][166] - 公司开展的新诊断辅助研究臂原计划入组24名患者，后增加至36名，截至2021年3月12日，33名可评估疗效患者中位无进展生存期为10.0个月[161][162] - VAL - 083在MD安德森癌症中心的复发GBM和辅助治疗中，最常见不良事件是骨髓抑制，30mg/m²/天起始剂量队列中，复发组7名、辅助组1名患者出现可能与药物相关的严重不良事件[165] - 公司开展的新诊断研究中，3名受试者出现可能与VAL - 083相关的严重不良事件，30mg/m²/天剂量与标准放疗联合治疗通常安全且耐受性良好[166] - FDA授予VAL - 083治疗复发性GBM的快速通道指定[167] GBM疾病相关情况 - 超过60%的GBM患者有MGMT未甲基化肿瘤，与TMZ治疗失败和患者预后不良相关[137] - 2017年美国约有13000例、欧洲约有16000例新诊断GBM病例，GBM发病率为每100000人年3.20例，超60%的GBM患者MGMT未甲基化[147][170] - 新诊断GBM患者最佳可用治疗的总体中位生存期小于15个月，两年和五年生存率分别约为30%和10%[171] - 复发性GBM患者经阿瓦斯汀治疗后进展的中位生存期少于5个月[179] 公司临床研究计划 - 2021年第一季度开始GCAR GBM AGILE注册研究患者招募[128] - 预计2021年第三季度公布VAL - 083二期辅助GBM研究的顶线结果[129] - 预计2021年第四季度/2022年第一季度REM - 001招募CMBC导入研究的首位患者[130] - 公司计划开展15名患者的CMBC开放标签研究，随后进行3期临床研究[193] REM - 001疗法相关情况 - REM - 001疗法在约80%可评估的CMBC肿瘤部位实现完全缓解[186] - 米拉万特CMBC的前两项研究治疗68名患者，后两项研究共治疗81名患者[189] - 2018年1月16日，FDA批准REM - 001活性成分用于治疗BCCNS的孤儿药认定[194] - REM - 001疗法初始IND申请为IND 39,940，于1992年6月提交[196] - 2013年2月25日，FDA认可公司为IND 50,116的申办方[197] - 2013年5月8日，FDA认可公司为IND 49,648的申办方[197] - REM - 001已在先前临床研究中安全用于超1100名患者，2004年FDA就其用于治疗AMD方面给予可批准函[204] - Phase 1临床研究于1993年启动，招募22名患者，治疗213个皮肤癌病灶，REM - 001药物剂量0.1mg/kg - 1.2mg/kg，光剂量100 - 200J/cm²，治疗时间点24 - 72小时；1.2mg/kg剂量在二次试验中对27个皮肤肿瘤病灶的完全缓解率为66%，总体缓解率为90%[208] - REM - 001是光激活光敏剂药物，具有诱导凋亡、抗血管生成等作用，有激活波长更长、光吸收系数更强等特点[201][203] - 治疗相关最常见不良事件是疼痛，其次是短暂光敏性，可通过治疗后2 - 4周减少强光和阳光暴露解决[205] 公司临床研究数据 - CA008研究有32名患者，均曾接受放疗，24周随访，合格患者18人，配对反应终点缓解率33% ± 37%，P值 < 0.001；24周生活质量变化合格患者7人，均值0.4 ± 4.8，P值0.813[212][214] - CA009研究有36名患者，均曾接受放疗，24周随访，合格患者19人，配对反应终点缓解率39% ± 47%，P值 < 0.001；24周生活质量变化合格患者10人，均值 - 0.3 ± 4.1，P值0.554[212][214] - CA013研究在欧洲进行，有56名患者，至少50人曾接受放疗，52周随访，无随机选择对照肿瘤[210][212] - CA019研究有25名患者，均曾接受放疗，24周随访，无随机选择对照肿瘤[212] - 研究CA008有20名符合条件患者，临床成功率60%，置信区间39% - 81%；研究CA009有20名符合条件患者，临床成功率50%，置信区间28% - 72%[215] - 研究CA013有32名符合条件患者，临床成功率88%，置信区间71% - 97%；研究CA019有18名符合条件患者，临床成功率83%，置信区间45% - 86%[216] - 四项研究中共有17起严重不良事件，其中8起与治疗病变坏死有关，3起与治疗区域感染有关，4起与治疗相关疼痛有关，1起为光敏性皮肤反应，1起为过敏反应[217] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年5月11日，公司有32,618股普通股发行并流通，7,021股普通股认购权证，2,449股C系列优先股认购权证（可转换为2,104股普通股），6,528股普通股股票期权，20,092股C系列优先股（可转换为17,296股普通股）[224] - 2021年3月31日现金及现金等价物为15,718千美元，2020年6月30日为2,392千美元；2021年3月31日营运资金为14,055千美元，2020年6月30日为176千美元[226] - 2021年3月31日总资产为18,853千美元，2020年6月30日为2,938千美元；2021年3月31日股东权益总额为16,118千美元，2020年6月30日为263千美元[226] - 2021年第一季度研发费用为3,843千美元，2020年同期为899千美元；一般及行政费用为2,762千美元，2020年同期为1,077千美元[227] - 2021年前三个月净亏损为6,635千美元，2020年同期为1,957千美元；归属于普通股股东的净亏损为6,643千美元，2020年同期为1,960千美元[227] - 2021年前九个月研发费用为7,784千美元，2020年同期为2,332千美元；一般及行政费用为7,091千美元，2020年同期为3,045千美元[228] - 2021年前九个月净亏损为31,566千美元，2020年同期为5,303千美元；归属于普通股股东的净亏损为34,768千美元，2020年同期为5,315千美元[228] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的89.9万美元增至384.3万美元，增幅327%；九个月研发费用从2020年同期的233.2万美元增至778.4万美元，增幅234%[232][233][239][240] - 2021年第一季度一般及行政费用从2020年同期的107.7万美元增至276.2万美元，增幅156%；九个月一般及行政费用从2020年同期的304.5万美元增至709.1万美元，增幅133%[232][236][239][243] - 2021年前九个月合并成本为50万美元，是与Adgero交易相关的支出[239][246] - 2021年前九个月收购在研研发资产费用为1609.4万美元，因与Adgero合并获得的资产被认为无当前或替代未来用途[239][247] - 2021年第一季度和前九个月应付Valent的A类优先股股息分别为2000美元和6000美元；2021年前九个月B类优先股以普通股形式发放股息，发行10股（2020年为12股），确认1.5万美元（2020年为6000美元）增加累计亏损[238][248] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量从2020年同期的535万美元增至1417.1万美元，增幅165%[249][250] - 2021年前九个月投资活动现金流为96.4万美元，因Adgero合并收购现金，2020年同期无投资活动[249][251] - 2021年前九个月融资活动现金流从2020年同期的660.4万美元增至2653.3万美元，增幅302%，主要来自C类优先股私募、股票购买认股权证现金行使及NBTS贷款[249][252] - 截至2021年3月31日，公司亏损3156.6万美元，经营活动现金流为负1417.1万美元，累计亏损1.04489亿美元，现金及现金等价物为1571.8万美元，公司处于临床阶段尚未产生收入[255] 公司运营资金及风险情况 - 公司未来需额外资金维持运营，但受新冠疫情影响，融资能力不确定，若无法获得资金可能调整研发计划[256][259] 公司会计政策及估计情况 - 公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需制定会计政策并进行估计，实际结果可能与估计不同[260] - 公司为员工和非员工提供的服务发行了股权工具，按授予工具的公允价值估值[261] - 公司对向员工、非员工和董事发行的基于股票的奖励确认补偿成本，在服务期内确认为费用[262] - 2021年和2020年截至3月31日的九个月，公司使用布莱克 - 斯科尔斯模型估计股票期权授予日的公允价值[262] - 公司使用普通香草法确定2021年和2020年截至3月31日九个月股票期权的预期寿命[262] - 公司需估计与供应商、临床研究组织和顾问的合同以及临床试验相关的费用[264] - 公司根据与相关人员和外部服务提供商的讨论确定应计费用估计[264] - 2020年和2019年6月30日止年度，公司对临床试验应计费用的前期估计无重大调整[264] 公司其他情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[265] - 较小报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[266] 米拉万特激光情况 - 米拉万特DD2激光可提供2瓦光功率，中心波长664纳米，公司计划使用功能等效新激光[199] CMBC治疗情况 - 目前CMBC标准治疗为手术切除，但常因肿瘤范围或皮肤状况不可行，其他疗法疗效有限且有副作用[206] - REM - 001疗法在Miravant的CMBC研究中肿瘤缓解率高于其他替代疗法，但该项目于1998年停止[207] 公司获得资助情况 - 2020年7月17日，公司获得NIH晚期临床前研究赠款[195]