财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损1.788亿美元，2022年上半年净亏损610万美元，2021年同期为1020万美元[98] - 截至2022年6月30日，公司通过各种许可和合作安排以及政府赠款获得4470万美元收入[191] - 基于安塔雷斯许可协议，公司预计根据2022年第二季度TLANDO的预计净销售额获得约23.5万美元的特许权使用费[191] - 自成立以来至2022年6月30日，公司在研发费用上约花费1.333亿美元[192] - 2022年Q2营收为50万美元，较2021年同期增加50万美元，源于安塔雷斯为延长LPCN 1111许可选择权支付的不可退还现金费用[201][202][211][213] - 2022年Q2研发费用为289.8万美元，较2021年同期增加143.3万美元，主要因LPCN 1148和LPCN 1154临床研究费用增加等[201][203] - 2022年上半年研发费用为478.6万美元，较2021年同期增加174.1万美元，主要因LPCN 1148和LPCN 1154临床研究费用增加等[211][214] - 2022年Q2管理费用为112.9万美元，较2021年同期减少39.6万美元，主要因法律费用和人员成本减少[201][204] - 2022年上半年管理费用为237.3万美元，较2021年同期减少68.6万美元，主要因法律费用、人员成本和其他管理费用减少[211][215] - 2022年Q2利息和投资收入为 - 6.99万美元，较2021年同期增加5.25万美元，因2022年利率较高[201][205] - 2022年上半年利息和投资收入为 - 11.15万美元，较2021年同期增加8.35万美元，因2022年利率较高[211][216] - 2022年Q2利息费用为7568美元，较2021年同期减少4.99万美元，因SVB贷款本金余额降低[201][206] - 2022年上半年利息费用为2.71万美元，较2021年同期减少9.93万美元，因SVB贷款本金余额降低[211][217] - 2022年Q2权证负债收益为58.3万美元，2021年同期为22.1万美元，均因股价下跌致权证价值下降[201][208] - 2022年上半年公司因诉讼和解获得25万美元收益，修订和解协议将2022年7月和2023年应付款从150万美元降至125万美元[220] - 2021年上半年公司因与Clarus的全球协议产生400万美元诉讼和解费用[221] - 截至2022年6月30日，公司拥有3740万美元无限制现金、现金等价物和可销售投资证券，低于2021年12月31日的4660万美元[223] - 2021年1月28日公司完成公开发行证券，毛收入约2870万美元，扣除费用后净收入2680万美元，出售16428571股普通股[224] - 2018年1月5日公司与SVB签订贷款协议，借款1000万美元，2022年6月1日贷款到期并全额偿还，支付65万美元最终付款费用[225] - 公司与Cantor签订销售协议，可出售最高5000万美元普通股，支付3%佣金，截至2022年6月30日，有4120万美元额度可售[226][229] - 2022年上半年和2021年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为690万美元和640万美元[234] - 2022年上半年和2021年上半年，公司投资活动净现金分别为提供1110万美元和使用3540万美元[236] - 2022年上半年和2021年上半年，公司融资活动净现金分别为使用210万美元和提供2860万美元[238] - 公司认为现有资金至少可满足到2023年6月30日的运营需求，但未来可能需通过股权、债务市场或授权活动筹集额外资金[230] TLANDO业务线数据关键指标变化 - 公司授予Antares独家、含特许权使用费、可转授的权利和许可，开发和商业化TLANDO，Antares初始支付1100万美元，若满足条件，还将在2025年1月1日和2026年1月1日各支付500万美元[106][109] - 公司有资格根据Antares销售里程碑获得总计高达1.6亿美元的里程碑付款，商业化后将获得美国TLANDO净销售额15% - 20%的分级特许权使用费[109] - 2022年6月TLANDO商业推出，在截至6月30日的三个月和六个月内，公司产生特许权使用费1.7万美元[107] - 公司将欠Abbott产品净销售额1%的永久特许权使用费，产品推出后的前两个日历年，特许权使用费上限为100万美元，若推出仿制药，特许权使用费降低50%[107] - 2022年3月28日，FDA最终批准TLANDO用于成年男性睾酮替代疗法，2022年6月7日，Halozyme宣布商业推出TLANDO[106] 产品研发进展 - LPCN 1148用于失代偿性肝硬化管理的2期概念验证研究正在进行，预计2022年下半年完成入组，2023年上半年公布24周顶线结果[111][112] - LPCN 1144用于非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎治疗，已完成2期测试[96] - LPCN 1111作为下一代每日一次口服睾酮替代疗法产品，已完成2期测试[96] - LPCN 1107用于预防复发性早产，已完成孕妇剂量探索临床研究，并获得FDA孤儿药指定[96] - LiFT临床研究招募56名活检确诊的NASH男性受试者，随机分为三组[144] - Treatment A的NASH Resolution Set响应者为6人（46%），Safety Set为6人（33%）；Treatment B的NASH Resolution Set响应者为9人（69%），Safety Set为9人（47%）[148] - 治疗结束时，ALT从所有组平均基线51.5 U/L降至平均23.4 U/L，AST从所有组平均基线31.9 U/L降至平均13.3 U/L[149] - LPCN 1111的Phase 3临床试验预计包括至少三个月的疗效治疗期和一年的安全监测期，约100名受试者[157] - LPCN 1107多剂量PK剂量选择研究招募12名健康孕妇，评估三种剂量（400 mg BID、600 mg BID、800 mg BID）的HPC血药水平[160] - 公司完成LPCN 1154的口服PK研究和食物影响研究，计划在2022年下半年启动多剂量概念验证研究[170] 产品研发相关政策 - 2021年11月，FDA授予LPCN 1144治疗非肝硬化NASH的快速通道指定[153] - 2022年1月，FDA认可LPCN 1144通过505(b)2监管途径提交新药申请，建议进行2期剂量范围研究[154] - 2022年6月30日，Antares许可LPCN 1111的选择权到期未行使，此前支付50万美元不可退还现金费用[157] 疾病市场情况 - 全球肝硬化病例超200万，美国有超50万失代偿性肝硬化患者，非酒精性脂肪性肝病是肝移植增长最快的适应症[114] - 美国肝移植等待名单上约1.7万人，每年约一半接受移植，近3000人因“病情太重无法移植”死亡或被移除名单[114] - 肝移植经济负担高，约81.25万美元/例且持续增加[114] - 肝性脑病在肝硬化患者临床病程中某一时刻的发生率为30% - 40%[116] - 肌肉减少症和相关虚弱影响高达70%的男性肝硬化患者，是患者从肝移植等待名单中被移除的主要原因[118] - 肌肉减少症患者的死亡率比无肌肉减少症患者高约2倍[124] - 美国20% - 30%的人口患有非酒精性脂肪性肝病，其中15% - 20%进展为NASH[138] - NASH患者中约50%为成年男性[138] - 健康肝脏脂肪含量低于5%，NASH患者肝脏脂肪含量超20%[139] - 美国约11.7%的怀孕以早产告终，LPCN 1107有潜力成为首个口服羟孕酮己酸酯产品[159] - 美国约有90万育龄女性患有活动性癫痫，约30%的癫痫患者无法用现有抗癫痫药物有效控制病情[181][186] - 癫痫患者的死亡率比普通人群高2至3倍[180] - 约60 - 65%的癫痫是特发性的[180] - 高达70%的新妈妈会经历“产后忧郁症”[176] - 约40%的产后抑郁症女性会在后续怀孕或其他情况下复发[176] - 抗癫痫药物导致的避孕失败可能导致高达12.5%的育龄癫痫女性意外怀孕，而健康女性的这一比例为1%[185] - 美国约有九分之一的母亲患有产后抑郁症，相当于每年约50万女性受影响[171][173] 产品潜力与市场预期 - 公司认为LPCN 1148有潜力帮助管理男性肌肉减少性肝硬化患者的失代偿事件[134] 会计准则与市场风险 - 可参考“未经审计的简明综合财务报表附注”的附注12讨论未采用的会计准则[245] - 公司面临包括利率等市场价格不利变化导致潜在损失的市场风险，不进行交易或投机性的衍生品等金融工具操作[246] - 公司投资组合存在利率风险，管理投资组合的主要目标是保全本金、维持流动性和最大化收益[247] - 假设利率提高10%，公司可销售投资证券公允价值的下降对合并财务报表影响不显著[247] - 公司目前不对利率风险进行套期保值，已制定政策和程序管理利率波动风险[247] - 公司将投资集中于高质量发行人，限制对单一发行人的信用风险敞口，投资组合不使用衍生金融工具[247] - 公司投资于高流动性、投资级证券和不同发行、类型及期限的货币市场基金[247] - 这些证券分类为可供出售，按公允价值记录在资产负债表，未实现损益作为累计其他综合收益列示在股东权益中，除非损失被认定为非暂时性，否则损失计入收益[247]