财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.754亿美元，2021年第一季度净亏损340万美元，2020年同期为580万美元[88] - 截至2021年3月31日，公司通过各种许可和合作安排以及政府拨款共获得2810万美元收入[130] - 截至2021年3月31日，公司研发费用约为1.224亿美元[132] - 2021年第一季度研发费用为158.054万美元，2020年同期为251.1754万美元，减少主要因LPCN 1144临床研究费用和TLANDO XR原材料成本降低[139][144][145] - 2021年第一季度行政费用为153.3953万美元，2020年同期为208.5261万美元，减少主要因法律成本和人员成本降低[144][146] - 2021年第一季度利息和投资收入为1.0649万美元，2020年同期为5.9938万美元，减少因2021年利率降低[144][147] - 2021年第一季度利息支出为6.8973万美元，2020年同期为13.3345万美元，减少因贷款本金余额和利率降低[144][148] - 2021年第一季度权证负债损失为19.5万美元，2020年同期为110万美元，主要因股价上涨致权证价值增加[144][149] - 截至2021年3月31日，公司有5000万美元无限制现金、现金等价物和可销售投资证券，2020年12月31日为1970万美元[152] - 2021年1月28日，公司完成公开发行证券，毛收入约2870万美元，扣除费用后净收入待确定[153] - 2020年4月21日，公司获得23.4万美元贷款，2020年11月2日该贷款被免除[154] - 2020年2月27日的证券发售总收益约为600万美元，扣除费用后出售10084034个A类单位，单价0.595美元[155] - 2019年11月18日的证券发售总收益约为600万美元，扣除费用后出售10450000个A类单位和1550000个B类单位，单价分别为0.5美元和0.4999美元[156] - 2021年第一季度，公司出售1811238股普通股，净收益约340万美元，截至3月31日，销售协议下还有4120万美元额度可用[162] - 2021年和2020年第一季度，经营活动净现金使用量分别为410万美元和340万美元[166] - 2021年和2020年第一季度，投资活动净现金使用量分别为3400万美元和提供390万美元[168] - 2021年第一季度投资活动净现金使用主要因购买3440万美元有价投资证券，2020年主要因利用390万美元有价投资证券资助运营[169] - 2021年和2020年第一季度，融资活动净现金提供量分别为2940万美元和490万美元[170] - 2021年第一季度融资活动净现金提供主要来自1月发售股票净收益2680万美元和ATM出售股票收益340万美元，扣除83.3万美元债务本金偿还[171] - 假设利率提高10%，公司可销售投资证券的公允价值下降对合并财务报表影响不显著[182] - 2018年1月，公司与SVB签订1000万美元的贷款和担保协议，优惠利率每增加1%，利息费用增加2.6万美元；每降低1%，利息费用减少3万美元[183] 产品TLANDO相关情况 - 公司最先进的产品候选药物TLANDO于2020年12月8日获得FDA的暂定批准，但要到2022年3月27日Clarus公司Jatenzo®的排他期到期后才有资格获得最终批准[84][95] - TLANDO若获全面批准，公司需评估其在儿科患者中的安全性和有效性，并开展两项上市后研究[96] - 公司需为TLANDO开展上市后临床研究、商业化活动等，预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需筹集额外资金[89][90] - TLANDO若上市，公司将欠Abbott公司净销售额1%的永久特许权使用费，前两个日历年上限为100万美元，若推出仿制药，特许权使用费降低50%[94] - TLANDO XR的3期临床试验预计包括3个月疗效治疗期和1年安全观察期，涉及约100名受试者[118] 产品LPCN 1144相关情况 - LPCN 1144正在进行治疗NASH的2期临床试验，治疗12周后显示出强大的肝脏脂肪减少效果和肝脏损伤标志物改善[86] 产品KYZATREX®相关情况 - 2021年1月5日，Marius公司向FDA提交KYZATREX®的新药申请，PDUFA日期为2021年10月31日[98] 公司技术平台情况 - 公司的产品基于Lip'ral药物递送技术平台，可改善难溶性药物的吸收[93] LiFT临床研究情况 - LiFT临床研究招募56名活检确诊的男性NASH受试者，随机分为三组，治疗A和B为每日两次口服142mg睾酮当量，治疗B含217mg d - α生育酚当量，第三组为安慰剂，预计2021年8月获得36周活检数据[106] - 12周治疗后，治疗A组平均绝对肝脏脂肪变化为 - 7.7%（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 6.1%（p = 0.0001）；治疗B组为 - 9.2%（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 7.5%（p < 0.0001）；安慰剂组为 - 1.7%（不显著）[111] - 基线肝脏脂肪≥5%的受试者中，12周治疗后，治疗A组平均相对肝脏脂肪变化为 - 40.0%（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 30.0%（p = 0.0002）；治疗B组为 - 46.9%（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 37.0%（p < 0.0001）；安慰剂组为 - 9.9%（不显著）[112] - 12周治疗后，治疗A组肝脏脂肪相对减少>30%的受试者比例为66.7%（p = 0.0058），治疗B组为63.2%（p = 0.0026），安慰剂组为15.8%[115] - 12周治疗后，治疗A组ALT绝对变化为 - 9.4（p = 0.0054），安慰剂调整后为 - 11.1（p = 0.0164）；AST绝对变化为 - 4.9（p = 0.0402），安慰剂调整后为 - 7.7（p = 0.0216）；治疗B组ALT绝对变化为 - 22.4（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 24.1（p < 0.0001）；AST绝对变化为 - 10.4（p < 0.0001），安慰剂调整后为 - 13.2（p = 0.0001）；安慰剂组ALT为1.8（不显著），AST为2.8（不显著）[115] - POC肝脏成像研究中，48%基线肝脏脂肪至少5%的NAFLD受试者治疗后肝脏脂肪<5%，这些受试者中100%相对肝脏脂肪至少减少35%，平均相对减少55%[114] 产品LPCN 1148相关情况 - LPCN 1148计划开展2期POC研究，招募约50 - 60名男性肝硬化患者，预计2021年下半年开始给药[120] 产品LPCN 1107相关情况 - 美国约11.7%的妊娠会早产，公司认为LPCN 1107有潜力成为首个用于降低有单胎自发早产史女性早产风险的口服HPC产品[121] 其他公司产品获批及市场情况 - 2019年3月27日，Clarus公司的JATENZO®获FDA批准并获得三年数据排他期，2020年2月10日已上市[97] - 20% - 30%的美国人口估计患有NAFLD，其中15% - 20%会进展为NASH，约3000万美国人受NASH影响，约50%的NASH患者为成年男性[101] - 肝硬化估计影响超过60万美国人，每年约4.5万人死亡，多达90%的男性肝硬化患者睾酮水平低[119] 公司贷款及协议情况 - 2018年1月5日公司与SVB签订贷款协议，借款1000万美元，利率为Prime Rate加1%，需支付65万美元最终付款费用[157] - 公司与Cantor签订销售协议，可出售最高5000万美元的普通股，支付3%佣金[159] - 2018年1月5日，公司与SVB签订贷款和担保协议，借款1000万美元，利率为优惠利率加1%，贷款于2022年6月1日到期[173] - 2020年4月21日，公司根据《CARES法案》获得SVB的PPP贷款23.4万美元，利率1%，原到期日为2022年4月21日，该贷款于2020年11月2日被免除[174] - 2021年3月3日，公司修改并延长了位于犹他州盐湖城的设施租赁协议至2022年2月28日[176] 公司会计政策及风险情况 - 截至2021年3月31日的三个月内，公司关键会计政策与2021年3月11日提交的10 - K表格中披露的相比无重大变化[178] - 公司未采用的会计准则详见“未经审计的简明合并财务报表附注”中的附注12[179] - 公司无资产负债表外安排[180] - 公司面临包括利率变化等市场风险，但不进行衍生品或其他金融工具的交易或投机[181] - 公司投资组合管理目标是保全本金、维持流动性和最大化收益，投资于高流动性、投资级证券和货币市场基金[182]