财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损1.822亿美元，2021年上半年净亏损1020万美元，2020年同期为1210万美元[84] - 公司目前尚未从产品销售中获得任何收入，预计在获得TLANDO或其他产品的监管批准之前不会产生产品销售收入[83] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，需要筹集额外资金以支持未来长期运营[85] - 截至2021年6月30日，公司通过各种许可和合作安排以及政府拨款获得2810万美元收入[126] - 截至2021年6月30日，公司在研发方面的支出约为1.239亿美元[128] - 2021年和2020年第二季度研发费用分别为146.4687万美元和226.8984万美元，减少80.4297万美元[135][140] - 2021年和2020年第二季度行政费用分别为152.5592万美元和195.3535万美元，减少42.7943万美元[140] - 2021年和2020年第二季度利息和投资收入分别为 - 1.7344万美元和 - 0.7177万美元，增加1.0167万美元[140] - 2021年和2020年第二季度利息支出分别为5.7428万美元和8.7847万美元，减少3.0419万美元[140] - 2021年和2020年第二季度认股权证负债损失分别为 - 22.1322万美元和206.6445万美元，减少228.7767万美元[140] - 2021年第二季度产生400万美元诉讼和解费用，2020年同期无此项费用[140] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司认股权证负债分别实现收益22.1万美元和损失210万美元，2021年和2020年分别有0和1000.6万份2019年11月发行的普通股认股权证被行使[145] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司诉讼和解费用分别为400万美元和0，公司同意按以下方式向Clarus支付400万美元：立即支付250万美元，2022年7月13日支付100万美元，2023年7月13日支付50万美元[146] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，研发费用分别为304.5228万美元和478.0739万美元，减少173.5511万美元；一般及行政费用分别为305.9544万美元和403.8795万美元，减少97.9251万美元；利息和投资收入分别为 - 2.7993万美元和 - 6.7115万美元，减少3.9122万美元；利息费用分别为12.6401万美元和22.1192万美元，减少9.4791万美元；认股权证负债损益分别为 - 2.6257万美元和316.6474万美元，减少319.2731万美元；诉讼和解费用分别为400万美元和0，增加400万美元；所得税费用均为200美元[147] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司认股权证负债分别实现收益2.6万美元和损失320万美元，2021年和2020年分别有1万和1012.7万份2019年11月发行的普通股认股权证被行使[152] - 截至2021年6月30日，公司拥有4660万美元的无限制现金、现金等价物和可销售投资证券，而截至2020年12月31日为1970万美元[156] - 2021年1月28日，公司完成公开发行证券，总收益约2870万美元，扣除承销商费用和其他发行费用190万美元[157] - 2020年4月21日，公司从SVB获得23.4万美元贷款，2020年11月2日该贷款被免除[158] - 2020年2月27日，公司完成注册直接发行证券，总收益约600万美元，扣除配售代理费用和其他发行费用34.7万美元[159] - 2019年11月18日，公司完成发行，总收益约600万美元，扣除配售代理费用和其他发行费用40.4万美元[160] - 公司与Cantor签订销售协议，可出售最高5000万美元普通股，公司支付Cantor每次销售总收益的3.0% [162] - 截至2021年6月30日，公司在销售协议下有4120万美元可用于出售 [165] - 2021年和2020年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为640万美元和750万美元 [172] - 2021年和2020年上半年，公司投资活动净现金使用量分别为3540万美元和11.7万美元 [174] - 2021年和2020年上半年，公司融资活动净现金提供量分别为2860万美元和1170万美元 [175] - 2021年上半年融资活动净现金提供量归因于1月发售普通股净收益2680万美元、与Cantor销售协议出售股票收益340万美元，减去债务本金偿还170万美元 [176] - 2020年上半年融资活动净现金提供量归因于2月发售普通股净收益570万美元、认股权证行使收益690万美元、贷款收益23.4万美元，减去债务本金偿还110万美元 [177] - 假设利率提高10%，公司可销售投资证券公允价值下降对合并财务报表影响不显著；SVB贷款优惠利率每增加1%，利息费用增加1.7万美元，每降低1%，利息费用减少1.9万美元 [186][187] 产品TLANDO相关情况 - 公司最先进的产品候选药物TLANDO于2020年12月8日获得FDA暂定批准，但需等到2022年3月27日Clarus Therapeutics公司JATENZO®的排他期结束才能获得最终批准并在美国上市[80][89][91] - TLANDO若获全面批准，公司需评估其在儿科患者中的安全性和有效性，并开展两项上市后研究，时间表将在全面批准时确定[90] - 公司需向Abbott支付TLANDO净销售额1%的永久特许权使用费，产品上市后的前两个日历年上限为100万美元，若推出仿制药，特许权使用费将减少50%[88] - 2020年12月8日，公司TLANDO的新药申请获FDA暂定批准，最终批准需等待JATENZO®排他期于2022年3月27日到期[129] 产品LPCN 1144相关情况 - LPCN 1144正在进行治疗非肝硬化性NASH的2期概念验证临床研究，治疗12周后的主要终点结果积极[82] 产品KYZATREX®相关情况 - 2021年1月5日，Marius向FDA提交KYZATREX®的新药申请，PDUFA日期为2021年10月31日[92] LiFT Phase 2临床研究情况 - LiFT Phase 2临床研究招募56名活检确诊的男性NASH受试者，随机分为三组，预计2021年8月获得36周活检数据[99] 临床研究治疗数据情况 - 12周治疗后，Treatment A组平均绝对肝脏脂肪变化为-7.7%，Treatment B组为-9.2%，安慰剂组为-1.7%[103] - 基线肝脏脂肪≥5%的受试者中，12周治疗后Treatment A组平均相对肝脏脂肪变化为-40.0%，Treatment B组为-46.9%，安慰剂组为-9.9%[103] - 12周时，Treatment A组肝脏脂肪相对减少>30%的应答者比例为66.7%，Treatment B组为63.2%，安慰剂组为15.8%[105] - 12周治疗后，Treatment A组ALT绝对变化为-9.4 U/L，AST为-4.9 U/L；Treatment B组ALT为-22.4 U/L，AST为-10.4 U/L；安慰剂组ALT为1.8 U/L，AST为2.8 U/L[107] - POC肝脏成像研究中，48%的治疗NAFLD受试者实现NAFLD缓解，缓解者肝脏脂肪相对平均减少55%[108] 产品TLANDO XR相关情况 - TLANDO XR预计的3期研究剂量将遵循ICH指南，包括3个月疗效治疗期和1年安全性评估，涉及100名受试者[112] 产品LPCN 1148相关情况 - LPCN 1148计划开展2期POC研究，招募48 - 60名男性肝硬化患者，预计2021年第四季度开始给药[114] 产品LPCN 1154相关情况 - LPCN 1154的2期研究IND申请获FDA批准，PK研究顶线结果预计2021年第三季度公布，预计2021年第四季度开始给药[116] 产品LPCN 1107相关情况 - 美国约11.7%的妊娠会导致早产，公司认为LPCN 1107有潜力成为首个用于降低早产风险的口服产品[117] - 公司LPCN 1107获FDA孤儿药认定，可享受税收抵免和申请费豁免等激励措施[122] 市场疾病情况 - 美国约20 - 30%的人口患有NAFLD，其中15 - 20%会进展为NASH，约3000万美国人受NASH影响，约50%的NASH患者为成年男性[95] 竞品JATENZO®相关情况 - 2019年3月27日，Clarus公司的JATENZO®获FDA批准并获得三年数据排他期，2020年2月10日上市[91] 公司贷款相关情况 - 2018年1月5日，公司与SVB签订贷款和担保协议，SVB同意贷款1000万美元，贷款将于2022年6月1日到期，到期时需额外支付65万美元最终付款费用[161] - 2018年1月5日，公司与SVB签订1000万美元贷款和担保协议，贷款于2022年6月1日到期，利率为优惠利率加1% [178] - 2020年4月21日，公司获得SVB约23.4万美元PPP贷款，该贷款于2020年11月2日被免除 [179]