财务报表披露变化 - 公司可仅提供两年经审计财务报表，10 - K表格年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”披露相应减少[208] 临床试验风险 - 临床试验启动或进行延迟会增加成本、推迟产品候选药物的监管批准，甚至导致批准被拒[210] - 临床试验完成的暂停或延迟会增加成本、阻碍产品开发和收入产生[211] - 若公司临床试验患者招募延迟或困难，可能导致监管批准延迟或无法获得，增加开发成本[240] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方表现不佳可能导致延误[269] 产品候选药物研发与审批风险 - 产品候选药物进入临床试验后可能无法获得监管批准，后期试验可能失败，还可能需进行额外试验[216] - 即便产品候选药物获得批准，监管机构可能批准的适应症有限、不批准定价、要求进行上市后临床试验等[217] - 产品候选药物的研发、测试、制造等环节受美国FDA和外国卫生当局广泛监管，获批过程不确定、昂贵且耗时[218] - 外国市场的批准程序因国家而异，可能涉及额外测试、行政审查和与定价当局的协议，新冠疫情可能导致审批延迟[222] - 若产品候选药物在开发过程中出现严重不良或不可接受的副作用，公司可能需放弃或限制开发[230] - 即便产品候选药物获得监管批准，仍将受到FDA和其他监管机构的严格审查，可能需进行上市后研究或试验[232] - 监管机构可能要求添加不利标签声明、暂停或撤回产品批准、要求改变产品管理方式等，公司声誉可能受损[234] - 公司需获得FDA对产品品牌名称的批准，若获批失败或延迟，可能对业务产生不利影响[238] - 公众对药品安全的关注可能导致公司获得监管批准延迟或受限，增加成本[239] - 公司基因疗法产品候选药物基于新技术，开发时间和成本难以预测，监管审批流程长且费用高[262][263] - 监管要求变化频繁，可能延长审批流程、增加成本、阻碍产品商业化[264][265] 产品生产与供应风险 - 若公司或合同制造商未能按时生产所需数量的产品或未遵守法规，可能导致商业化延迟或无法满足市场需求[225] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，存在供应不足、成本不可接受等风险[276] - 公司依赖第三方进行慢病毒载体生产，若第三方未履行合同义务、未按时完成或未按要求生产，可能导致产品开发和商业化活动延迟[284][286] 产品商业化风险 - 公司产品获批后若未获市场广泛接受，销售收入将受限，市场接受度取决于多种因素[245] - 第三方支付方对公司产品的报销可能受限或不可用，公司可能难以盈利[251] - 若公司无法建立销售、营销和分销能力或与第三方合作，获批产品可能无法成功商业化[256] - 公司自行商业化产品面临招募、培训和留住销售及营销人员困难等问题[258] 产品责任风险 - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能产生巨额负债，影响产品商业化[257] - 产品责任索赔可能导致临床试验参与者退出、需求下降等后果[259] - 公司为临床试验获取的产品责任保险可能不足，且费用增加，未来或难以维持[260] 市场竞争风险 - 若竞争对手更快获批、更成功营销或产品更有效，公司产品商业机会将减少或消除[242] 产品市场规模风险 - 公司产品候选药物可能仅对特定癌症有效，对应市场可能小且无利可图[261] 医疗政策法规风险 - 2010年《患者保护与平价医疗法案》（ACA）规定，制造商需支付年度不可抵扣费用，且Medicaid Drug Rebate Program法定最低回扣提高至品牌药平均制造商价格的23.1%、仿制药的13.0%[294][295] - 2018年《两党预算法案》（BBA）自2019年起将Medicare Part D覆盖缺口适用品牌药的制造商销售点折扣从50%提高到70%，且该强制折扣自2019年起适用于生物类似药[300] - ACA将Medicaid计划资格标准扩大，允许各州为额外人群提供覆盖，新增收入在联邦贫困线138%及以下人群的强制资格类别，可能增加制造商Medicaid回扣责任[302] - 2003年《医疗保险处方药、改进和现代化法案》（MMA）改变了Medicare对药品的覆盖和支付方式，降低了许多药品的报销率，私人支付方通常会遵循Medicare的覆盖政策和支付限制[293] - 2019年参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会推进《降低医疗成本法案》，旨在降低美国医疗部门成本，修订了仿制药和生物类似药的审批要求，限制药房福利经理向健康保险公司或参保人收取的处方药价格[304] - 2019年12月12日，众议院通过《Elijah E. Cummings降低药品成本现在法案》，要求卫生与公众服务部（HHS）协商药品价格、设定价格上限并重组Medicare Part D福利，若制造商未与HHS达成协商价格，可能面临重大处罚[305] - 拜登政府可能延续、修改或废除特朗普政府的药品定价政策，若延续此前政策，可能改变制药市场格局并影响公司产品销售[307] - 政府、保险公司等控制或降低医疗成本的努力，可能影响公司产品需求、定价、营收、利润、税收和资本获取[308][309] - 2018 - 2019年特朗普政府多项行政措施可能影响制药行业，如国际定价指数模型、价格透明化规则等[313] - 2018年12月22日起美国政府曾多次停摆，其中一次持续35天，导致FDA等机构停止常规活动，可能影响公司业务[317] - 政府对FDA等机构的资金投入变化，可能影响其人员招聘和新产品开发商业化进程，对公司业务产生负面影响[316] 医疗法规合规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等[318][319][321] - 联邦反回扣法、虚假索赔法等医疗法规可能限制公司业务和财务安排[322] 环境健康安全法规风险 - 公司运营涉及危险材料，若违反环境、健康和安全法规，可能面临罚款、处罚和高额成本[322][324][326] - 公司工人补偿保险可能不足以覆盖危险材料致员工受伤的潜在责任，且未购买环境责任或有毒侵权索赔保险[325] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于能否为候选产品及其配方和用途获得专利保护，但专利申请过程存在诸多风险和不确定性[327] - 已颁发或引进的专利可能受到挑战、无效、修改、撤销等，相关法律程序成本可能很高，可能对公司美国专利地位产生重大不利影响[328] - 美国政府和其他国际政府机构可能会限制成功疾病治疗方法的专利保护范围，其他国家专利法可能对专利权人不利[329] - 公司和许可方依赖商业秘密和专有技术保护候选产品，但第三方可能独立获得相同或类似信息，且执行商业秘密侵权索赔困难、昂贵且耗时[332] - 专利审查过程昂贵且耗时，公司可能无法以合理成本及时提交和审查所有必要或理想的专利申请[333] - 生物技术和制药公司的专利状况高度不确定，美国和其他国家专利法的变化可能会降低公司专利的价值或缩小专利保护范围[334] - 公司生物制品候选产品在美国的监管市场独占期一般为自上市批准之日起12年，但美国国会可能会修改法律大幅缩短该独占期[337] - 公司依赖许可方维护和执行某些候选产品的知识产权，但对许可方投入的资源、策略等控制有限[338] - 公司可能卷入保护或执行专利等知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且不成功，不利结果会损害公司业务[345] - 若公司或许可方被诉侵犯第三方知识产权，诉讼将昂贵且耗时，不利结果会对公司业务产生重大不利影响[346] - 知识产权诉讼可能使公司花费大量资源，分散人员精力，增加运营损失，影响股价和竞争力[347][348][350][351] - 若未遵守知识产权许可和第三方资金安排义务，公司可能失去重要权利，影响产品开发和商业化[352] - 公司可能面临员工或顾问不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，诉讼成本高且分散精力[353] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损，因商业秘密难保护且维权困难[354] - 与第三方许可方的纠纷可能影响公司产品候选的开发和商业化，协议条款解释易引发争议[356] 股东权益与利益冲突风险 - Fortress控制公司多数有表决权的普通股，能控制或显著影响股东批准事项，其利益可能与其他股东不一致[358] - Fortress每年有权获得公司普通股的重大授予，占股权或债务融资总额的2.5%，以及A类优先股每年获得相当于公司完全摊薄后已发行资本的2.5%的普通股股息，会稀释股东持股价值[359] - 公司与Fortress的协议条款可能不如与非关联第三方谈判的条款有利[360] - 公司与Fortress共享部分董事，可能产生利益冲突，需独立董事谨慎监督[361] 新冠疫情影响 - 新冠疫情可能对公司财务状况、运营结果和业务产生不利影响，包括延误临床试验、影响供应链和获取资本的能力[363][366][367][368][369] - 新冠疫情对公司长期业务暂无重大影响，但对业务、临床试验、研究项目、医疗系统和全球经济的潜在延迟或影响程度未知[370] - 公司员工和顾问受新冠疫情影响，几乎所有办公室和管理人员远程工作，公司可能需采取更多预防措施[371] - 新冠疫情使FDA资源转向疫苗开发，可能影响新产品及时开发和商业化[318] 人才竞争风险 - 生物技术、制药等行业人才竞争激烈，公司可能无法吸引和留住关键人员，影响业务目标实现[373][374] 内部人员行为风险 - 员工、顾问或第三方合作伙伴的不当行为，可能违反监管标准和内部程序，对公司业务产生重大不利影响[375][376] - 公司接收大量知识产权相关保密信息，员工或顾问可能因疏忽或故意不当行为泄露信息，损害公司战略计划[377] 信息技术风险 - 公司依赖信息技术，系统故障、中断或安全问题可能损害声誉和业务，导致药物开发项目中断和成本增加[378][379] 自然灾害风险 - 自然灾害等灾难性事件可能损害公司设施、丢失关键数据，保险可能不足以覆盖损失，影响公司运营[382] 股票市场风险 - 公司股票价格和成交量可能因多种因素大幅波动，股东可能无法获利卖出股票[383][384] - 公司可能卷入证券集体诉讼，分散管理层注意力，影响业务[386] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[458]