临床试验计划 - 公司计划在2023年上半年获得MB - 107治疗XSCID的注册性多中心2期临床试验的顶线数据，该试验预计招募10名患者，并与25名匹配的历史对照患者比较[107] - 公司预计在2021年第三季度提交MB - 207治疗XSCID的注册性多中心2期临床试验的IND申请，预计招募20名患者，目标在2023年下半年获得顶线数据[108] - MB - 101治疗软脑膜脑肿瘤的临床试验将在希望之城进行，最多招募30名患者[121] 临床试验疗效数据 - 2020年Fred Hutch赞助的MB - 106正在进行的1/2期研究中，NHL患者的总缓解率为89%（8/9），完全缓解率为44%（4/9）[114] - 2021年EHA2021会议上报告的12名MB - 106治疗患者总缓解率为92%（11/12），完全缓解率为58%（7/12）；9名滤泡性淋巴瘤患者总缓解率为89%（8/9），完全缓解率为67%（6/9）；最高两个剂量水平患者完全缓解率为100%（5/5）[118] - 2021年6月更新的15名经改良细胞制造工艺治疗的患者总缓解率为93%，完全缓解率为67%；11名滤泡性淋巴瘤患者总缓解率为91%（10/11），完全缓解率为82%（9/11）[119] 药物获得指定 - 2021年8月，MB - 107获得欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）指定[123] 股权发行与证券出售 - 2021年6月30日止六个月，公司通过Mustang ATM发行约1620万股普通股，平均每股3.94美元，总收益6380万美元，支付费用约120万美元，净收益约6260万美元[128] - 2021年4月23日公司提交Form S - 3的暂搁注册声明，于5月24日生效，公司可出售最多2亿美元的证券，截至6月30日尚未出售[129] 技术许可协议 - 公司与梅奥诊所达成独家许可协议，获得一项可能改变CAR T疗法给药方式并有望成为现货疗法的新技术[125] 研发费用变化 - 2021年和2020年Q2研发费用分别为1090万美元和980万美元，增长11%，主要因实验室用品、咨询和专业费用等增加[131][134] - 2021年和2020年Q2收购许可研发费用分别为100万美元和130万美元，下降23%[131][135] - 2021年和2020年H1研发费用分别为2250万美元和1910万美元，增长18%，主要因实验室用品、咨询和专业费用等增加[143][144] - 2021年和2020年H1收购许可研发费用分别为100万美元和160万美元，下降35%[143][145] 一般及行政费用变化 - 2021年和2020年Q2一般及行政费用分别为250万美元和300万美元，下降15%，主要因向Fortress发行股份[131][137] - 2021年和2020年H1一般及行政费用分别为600万美元和490万美元，增长21%，主要因向Fortress发行股份和州税[143][147][148] 累计亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.148亿美元，预计未来仍会有重大经营亏损[150] 现金流量变化 - 2021年和2020年H1经营活动净现金使用分别为2770万美元和1770万美元[153][154] - 2021年和2020年H1投资活动净现金使用分别为290万美元和130万美元[153][158] - 2021年和2020年H1融资活动净现金提供分别为6270万美元和4300万美元[153][159][160]