公司持续经营能力 - 公司预计在可预见的未来，在潜在产品的研发和商业化方面将产生大量费用，其持续经营能力存疑[540] 产品研发进展 - MB - 102 - 2019年第三季度FDA批准公司MB - 102的IND申请，2020年开始招募患者，2022年12月安全审查团队建议将剂量从100 x 10⁶个CAR T细胞提升至300 x 10⁶个CAR T细胞，预计2023年启动剂量水平2队列[542][547] 产品研发进展 - MB - 106 - 2021年5月FDA批准公司MB - 106的IND申请，用于复发或难治性B细胞NHL或CLL患者的多中心1/2期临床研究，1期试验分3组招募患者，起始剂量分别为1 x 10⁶个CAR T细胞/kg、3.3 x 10⁶个CAR T细胞/kg、1 x 10⁶个CAR T细胞/kg，FDA推迟批准2期试验[543][548] - 2022年4月MB - 106的1/2期中期数据显示，所有患者的客观缓解率（ORR）为96%，完全缓解（CR）率为72%[550][551] - 2022年6月MB - 106数据显示，FL患者的ORR为94%，CR率为78%；26名患者的ORR为96%，CR率为73%[553] - 2022年6月FDA授予MB - 106治疗CD20 + 华氏巨球蛋白血症的孤儿药资格[554] - 截至2022年9月，Fred Hutch的28名患者的中期数据显示，MB - 106在多种血液系统恶性肿瘤中的ORR为96%，CR率为75%[556] - 2022年12月公司多中心1/2期临床试验已招募6名患者，预计2023年第二季度提供惰性淋巴瘤组的首批安全和疗效数据，第四季度提供所有3组的更大量数据集，预计2024年第一季度开始首个关键2期试验治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者[559] 产品研发进展 - MB - 107和MB - 207 - 2022年MB - 107和MB - 207治疗XSCID的1/2期中期数据显示，23名婴儿接受治疗，中位年龄3个月，中位随访2.4年，中位载体拷贝数（VCN）为0.81/细胞，中位CD34 + 细胞剂量为9.61x10⁶/kg[561] - 18名随访超过6个月的患者中有17名实现强大的免疫重建，15名患者停止静脉注射免疫球蛋白，12名患者成功接种疫苗[562][563] - MB - 207的NIH单中心试验因10%接受治疗患者出现髓系克隆性扩增于2022年暂停[565] - 公司预计2023年在关键多中心2期临床试验中招募首位MB - 107和MB - 207患者[564][566] 证券销售情况 - 2020 S - 3登记声明下公司可售证券总额为1亿美元，截至2022年12月31日约800万美元仍可用于证券销售[568] - 2021 S - 3登记声明下公司可售证券总额为2亿美元，截至2022年12月31日未进行证券销售[569] 债务融资情况 - 2022年3月4日公司与Runway Growth Finance Corp.达成7500万美元长期债务融资协议，当日发放3000万美元，剩余4500万美元在达到预定里程碑时发放[570] - 截至2022年12月31日，贷款适用利率为13.40%，2022年公司支付利息270万美元[573] 普通股发行情况 - 2022年公司根据ATM协议发行约790万股普通股，平均价格0.84美元/股，总收益660万美元，支付费用约10万美元，净收益约650万美元[577] - 2021年公司根据ATM协议发行约1940万股普通股，平均价格3.70美元/股，总收益7190万美元，支付费用约130万美元，净收益约7060万美元[578] - 2022年公司向Fortress发行196,952股普通股，加权平均价格0.84美元/股；2021年发行576,157股，加权平均价格3.70美元/股[579] 普通股授权发行数量变更 - 2022年6月21日公司股东批准将普通股授权发行数量增加5000万股，使授权发行总数达到2亿股[580] 公司规模相关 - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股份市值低于7亿美元，最近一个财年的年收入低于1亿美元[606] 财务费用指标变化 - 2022年研发费用从4990万美元增至6250万美元，增幅约为25%；研发许可费用从584.2万美元降至147.4万美元，降幅为75%[607][608][611] - 2022年一般及行政费用从1100万美元增至1220万美元，增幅约为11%[607][614] - 2022年其他收入（支出）为约140万美元支出，2021年为约40万美元收入，减少了170万美元，降幅为487%[607][616] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将增加，利息支出可能因利率上升而增加[612][615][617] 累计亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损3.294亿美元[618] 现金流量指标变化 - 2022年经营活动净现金使用量为6510万美元，2021年为5370万美元[624] - 2022年投资活动净现金使用量为300万美元，主要是购买固定资产和研发许可[626] - 2022年融资活动提供净现金3405.6万美元，2021年为7084.7万美元[624] - 2021年12月31日止年度，投资活动使用的净现金为540万美元，包括400万美元的固定资产采购和140万美元的研发许可证采购[627] - 2022年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为3410万美元，包括定期贷款净收益3000万美元、Mustang ATM净收益660万美元和员工股票购买计划筹集的20万美元[628] - 2021年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为7080万美元，包括Mustang ATM净收益7190万美元和员工股票购买计划筹集的30万美元[629] 利率变动影响 - 2022年12月31日，假设定期贷款利率变动100个基点，将对利息费用产生约30万美元的年度影响[630] 公开流通股情况 - 截至2022年12月31日，公司公开流通股低于7500万美元，受小额暂搁规则限制[621] 披露控制和程序情况 - 截至2022年12月31日，公司的披露控制和程序有效[634] 财务报告内部控制情况 - 公司管理层负责建立和维护适当的财务报告内部控制[636] - 财务报告内部控制存在固有局限性[637] - 公司管理层使用COSO（2013）的标准评估了截至2022年12月31日财务报告内部控制的有效性[639] - 基于评估，截至2022年12月31日，公司的财务报告内部控制有效[640] - 最近一个财季，公司财务报告内部控制没有发生重大影响的变化[642]