疾病市场数据 - 2016年美国NAFLD影响约26%人口，即8500万人，约20%患者预计从NAFLD进展为NASH，目前美国NASH患者约1700万人，占人口5%，欧盟和亚洲患病率约2.5 - 4.5%[76] 临床试验进展 - 公司在NASH的2期临床试验中招募125名患者，完成36周开放标签扩展研究，参与患者31名，其中14名在主研究中接受安慰剂；还完成116名患者的HeFH 2期临床试验；resmetirom完成8项1期试验，共219名受试者[77] - 2019年3月28日公司启动MAESTRO - NASH 3期试验，预计招募约2000名患者，包括至多15%高风险F1纤维化阶段NASH患者[78] - 2019年12月18日公司开启MAESTRO - NAFLD - 1 3期临床研究，原目标招募700名患者，实际约1200名患者参与，2020年10月完成双盲、安慰剂对照臂的招募[80] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度研发费用4577万美元，2020年同期为3340万美元，增加1237万美元，增幅37%[89] - 2021年第一季度一般及行政费用720.9万美元，2020年同期为460.5万美元，增加260.4万美元，增幅57%[89] - 2021年第一季度利息收入16万美元，2020年同期为187万美元，减少171万美元，降幅91%[89] - 2021年第一季度其他收入27.3万美元，2020年同期无此项收入[89] - 2021年第一季度总费用5254.6万美元，2020年同期为3613.5万美元，增加1641.1万美元，增幅45%[89] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计3.072亿美元，2020年12月31日为2.841亿美元，增加归因于按市价出售协议出售550803股所得净收益6660万美元，部分被运营资金抵消[95] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4342.9万美元，2020年同期为3050.6万美元[98] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为3346.4万美元，2020年同期为提供5046万美元[99] - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为6709.4万美元，2020年同期无融资活动[100] 投资活动详情 - 2021年第一季度投资活动中，购买有价证券9370万美元，销售和到期收回6030万美元[99] - 2020年第一季度投资活动中，销售和到期收回有价证券1.094亿美元，购买有价证券5860万美元，购买物业和设备30万美元[99] 融资活动详情 - 2021年第一季度融资活动中，通过ATM发行股票净收益6660万美元，行使股票期权获得50万美元[100] 公司经营预期 - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，2021年3月31日的可用现金资源足以支持运营超过财报发布后的一年[97] 投资风险评估 - 公司认为投资组合期限短，当前投资风险状况下，利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[103] 通货膨胀影响 - 通货膨胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但未对运营结果产生重大影响[104] 合同义务情况 - 截至2021年3月31日的三个月，公司合同义务和承诺与2020年年报相比无重大变化[101]