公司财务关键指标变化 - 截至2020年12月31日和6月30日，公司总资产分别为2.0388亿美元和2.09728亿美元[11] - 截至2020年12月31日和6月30日，公司股东权益分别为7349.8万美元和7821.8万美元[11] - 2020年第四季度和2019年第四季度，公司营收分别为916.7万美元和100.8万美元；2020年和2019年前六个月，营收分别为1300.1万美元和216.5万美元[13] - 2020年第四季度和2019年第四季度，公司净亏损分别为1145.4万美元和2021.7万美元；2020年和2019年前六个月，净亏损分别为1354.6万美元和2321.1万美元[13] - 2020年和2019年前六个月，公司经营活动净现金使用量分别为506.1万美元和2455.9万美元[19] - 2020年和2019年前六个月，公司投资活动净现金使用量分别为66.8万美元和3034.9万美元[19] - 2020年和2019年前六个月，公司融资活动净现金提供量分别为327.5万美元和5395.6万美元[19] - 公司自成立以来累计亏损2.908亿美元，预计未来仍会产生经营亏损和负经营现金流[24] - 截至2020年12月31日，公司拥有1.801亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计可满足至少未来12个月的义务和资金需求[24] - 2020年和2019年第四季度基本净亏损分别为1.1454亿美元和2.0217亿美元，2020年和2019年前六个月基本净亏损分别为1.3546亿美元和2.3211亿美元[70] - 2020年和2019年第四季度摊薄净亏损分别为1.8537亿美元和2.0217亿美元，2020年和2019年前六个月摊薄净亏损分别为3.3853亿美元和2.3211亿美元[70] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，因反摊薄效应被排除在每股净亏损计算之外的加权平均潜在摊薄股份总数分别为1.5558亿股和2.6991亿股（四季度），1.5777亿股和2.6992亿股（前六个月）[72] - 2020年第四季度运营亏损1920万美元，2019年同期为1210万美元[159] - 2020年第四季度收入920万美元，2019年同期为100万美元，主要因与KKC的许可协议[160] - 2020年第四季度研发费用2220万美元，2019年同期为830万美元，主要因zandelisib临床试验成本增加[163] - 2020年第四季度行政及管理费用570万美元，2019年同期为420万美元，主要因人员成本和股份支付增加[164] - 2020年下半年运营亏损3480万美元，2019年同期为2470万美元[167] - 2020年下半年收入1300万美元，2019年同期为220万美元，主要因与KKC的许可协议[168] - 2020年下半年研发费用3520万美元，2019年同期为1720万美元，主要因zandelisib临床试验成本增加[171] - 2020年下半年行政及管理费用1160万美元，2019年同期为830万美元，主要因人员成本和股份支付增加[172] - 2020年下半年经营活动净现金使用量为510万美元，2019年同期为2460万美元，主要因收到日本政府的应收款[177] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为1.801亿美元，预计可支持到2022财年及以后[175] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为987.7万美元，短期投资为1.70267亿美元，合计1.80144亿美元；而6月30日时，现金及现金等价物为1.2331亿美元，短期投资为1.70299亿美元，合计1.8263亿美元[11] - 2020年第四季度，公司收入为916.7万美元，2019年同期为100.8万美元；2020年前六个月收入为1300.1万美元，2019年同期为216.5万美元[13] - 2020年第四季度，公司净亏损为1145.4万美元，2019年同期为2021.7万美元；2020年前六个月净亏损为1354.6万美元，2019年同期为2321.1万美元[13] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损2.908亿美元，自成立以来一直处于亏损状态[24] - 截至2020年12月31日，公司有1.801亿美元的现金及现金等价物和短期投资，预计这些资源至少能满足未来12个月的义务和资金需求[24] 各业务线收入关键指标变化 - 2020年和2019年第四季度KKC许可协议收入分别为909万美元和67.3万美元，上半年分别为1265.8万美元和147万美元；Helsinn许可协议第四季度收入分别为7.7万美元和33.5万美元，上半年分别为34.3万美元和69.5万美元[35] - 2020年和2019年第四季度服务收入分别为916.7万美元和100.8万美元，上半年分别为1300.1万美元和216.5万美元[35] 公司合同相关数据变化 - 截至2020年12月31日六个月，应收账款期初为260.5万美元，期末为40万美元；合同资产期初为60.4万美元，期末为1020.6万美元；合同负债期初为8250万美元，期末为8483.4万美元[37] - 截至2020年12月31日，公司有1020万美元合同资产与KKC商业化协议和Helsinn许可协议相关，六个月内合同资产增加1840万美元，因未开票收入增加，同时开票880万美元[38] - 截至2020年12月31日，公司有8483.4万美元递延收入与KKC商业化协议相关，其中6450万美元与美国许可有关，2030万美元与美国以外许可和开发服务有关[40] - 2020年第四季度和上半年，公司分别确认与ASC 606履约义务相关收入920万美元和1270万美元；2019年分别为100万美元和180万美元[40] 公司成本及费用相关情况 - 收入成本主要包括支付给第三方承包商的外部成本和内部薪酬及相关人员费用[43] - 研发成本在发生时计入费用，临床试验成本是研发费用重要组成部分[44] - 员工和董事股份支付费用根据估计金额确认，股票期权使用Black - Scholes估值模型估计授予日公允价值[45] - 截至2020年和2019年12月31日，公司对净递延所得税资产全额计提减值准备[46] 认股权证负债相关数据 - 2020年12月31日和6月30日，3级认股权证负债公允价值分别为2017.6万美元和4048.3万美元[50] - 计算认股权证负债公允价值时，2020年12月31日和6月30日的无风险利率分别为0.1%和0.2%，预期寿命分别为2.4年和2.9年，预期波动率分别为80.5%和77.4%，股息收益率均为0.0%，布莱克 - 斯科尔斯公允价值分别为1.26美元和2.52美元[54] 公司重要协议相关情况 - 2020年4月公司与KKC签订协议，KKC于5月支付初始付款1亿美元，其中2040万美元因疫情被汇至日本税务机关，公司于10月收到该款项，公司还可能获得约5.825亿美元潜在里程碑付款及美国以外地区净销售特许权使用费[55] - 公司确定KKC协议总交易价格为1.915亿美元，包括1亿美元预付款、2000万美元预期里程碑付款、6630万美元估计开发成本分摊和520万美元递延收入，2020年12月31日止六个月更新评估，估计开发成本分摊为9120万美元[58] - 2020年6月30日止年度，美国和美国以外地区许可控制权转移给KKC，美国以外地区许可确认收入2100万美元，美国许可义务分配的6450万美元交易价格记录为非流动递延收入，待未来商业化时确认[60] - 2020年12月31日和6月30日，开发服务绩效义务分配的交易价格分别记录递延收入8480万美元和1810万美元，预计到2026财年确认[60] - 2018年10月公司与KKC签订日本许可协议，获1000万美元预付款，2020年4月协议终止，被KKC商业化协议取代[61] - 2016年8月公司与Helsinn签订协议，获2000万美元付款，2020年12月31日止六个月，剩余绩效义务为开展一项2期研究，Helsinn同意分担第三方费用[64][65] - 2017年9月公司与Presage签订协议，已支付290万美元，首个适应症首次注册试验首位受试者给药时将再支付200万美元，获营销批准前总付款490万美元，还有最高1.79亿美元潜在付款及净销售特许权使用费[66] - 2018年10月公司与BeiGene开展临床合作，研究成本双方平分，公司提供zandelisib，BeiGene提供zanubrutinib，公司将BeiGene报销成本作为研发费用的减少[68] - 公司与SBio的资产购买协议中，若获得美国、欧盟和日本的监管批准并达到一定净销售门槛，将向SBio支付最高7450万美元的里程碑付款[75] - 2020年12月，公司签订约32800平方英尺办公空间的租赁协议，确认为使用权资产和租赁负债均为870万美元[83] - 2020年和2019年第四季度经营租赁成本分别为37.7万美元和21.4万美元，2020年和2019年前六个月经营租赁成本分别为75.3万美元和40.2万美元[84] - 公司与CyDex签订许可协议，获得Captisol®相关知识产权的独家、不可转让许可，用于两种基于异黄酮的药物化合物，并同意支付不可退还的许可发行费、未来里程碑付款和低个位数百分比的特许权使用费[184] - 公司同意从CyDex购买100%的Captisol需求，并可在提前90天书面通知的情况下随时终止许可协议和供应协议[184] 公司股权及股份支付相关情况 - 2020年前六个月，公司通过2017年的股权销售协议出售95.8083万股，净收益310万美元[87] - 截至2020年12月31日，公司的货架注册声明下有1.757亿美元的证券可供出售，其中2020年股权销售协议剩余6000万美元额度[88] - 截至2020年12月31日，公司有1606.1602万份认股权证，行权价2.54美元/股，公允价值为2020万美元[90] - 2008年计划授权发行29,014,794股普通股，截至2020年12月31日，有11,112,365股可用于未来授予[91] - 2020年第四季度研发和行政的股份支付费用分别为116万美元和144.9万美元，2019年同期分别为74.3万美元和102.8万美元；2020年前六个月分别为228.9万美元和326.2万美元，2019年同期分别为152.4万美元和236万美元[92] - 截至2020年12月31日六个月，股票期权授予4,890,300份，行权56,088份，注销178,828份，期末流通15,908,360份，加权平均行权价2.98美元，内在价值343.0245万美元[93] - 2020年授予员工的股票期权1年后25%归属，之后36个月按月归属；授予董事的股票期权授予后12个月按月归属，均10年到期[93] - 2020年和2019年确定期权公允价值的加权平均假设中，无风险利率分别为0.4%和1.8%，预期波动率分别为80.8%和73.5%，加权平均授予日公允价值分别为2.30美元和1.60美元[94] - 截至2020年12月31日，股票期权未确认薪酬费用1050万美元，预计在1.7年加权平均期间确认[94] - 2020年7月授予员工442,650份受限股票单位（RSU），公允价值3.49美元/单位，截至2020年12月31日，未归属RSU为430,650份，未确认薪酬费用约100万美元，预计1.3年确认[95] 公司药物研发相关情况 - 公司目前有四个临床阶段的药物候选资产，包括zandelisib，正在进行2期临床试验[22] - 公司有四个临床阶段药物资产，领先候选药物zandelisib正在进行2期临床试验，完成后拟提交FDA申请加速批准[100] - 新冠疫情可能导致公司临床开发项目出现患者入组延迟、暂停、退出，研究推迟、修改、终止等情况，还可能影响药物供应[101][102][103] - 正在进行多项评估zandelisib的研究，包括TIDAL试验，计划在完成后向FDA提交申请以支持加速批准[108][117] - 2020年5月报告的1b期临床试验数据显示，57名接受zandelisib治疗的患者中，36名复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者总体缓解率为83%，其中22%达到完全缓解[121][122][123] - 17名接受zandelisib单药治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者总体缓解率为76%，19名联合利妥昔单抗治疗的患者总体缓解率为89%[123] - 9名可评估的慢性淋巴细胞白血病患者总体缓解率为89%[123] - zandelisib耐受性良好，药物相关3级特殊不良事件发生率：腹泻3.5%、结肠炎3.5%、皮疹1.8%、ALT/AST升高1.8%、非感染性肺炎1.8%，因不良事件停药率为7%[128] - TIDAL试验正在招募患者，约120名滤泡性淋巴瘤患者将接受间歇性给药方案治疗，预计2021年第四季度获得顶线数据[129][130] - 公司计划在TIDAL研究中增加评估复发或难治性边缘区淋巴瘤患者的组别，并启动zandelisib联合利妥昔单抗的3期研究[119] - 公司还计划支持由研究者发起的研究，包括在克利夫兰诊所进行的评估