公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日和2021年6月30日，公司总资产分别为2.09464亿美元和1.74098亿美元[9] - 截至2021年12月31日和2021年6月30日，公司股东权益分别为0.7725亿美元和0.41362亿美元[9] - 2021年第四季度和2020年第四季度，公司营收分别为1.8222亿美元和0.9167亿美元；2021年上半年和2020年上半年，营收分别为3.1609亿美元和1.3001亿美元[11] - 2021年第四季度和2020年第四季度，公司净亏损分别为0.5766亿美元和1.1454亿美元；2021年上半年和2020年上半年，净亏损分别为1.7646亿美元和1.3546亿美元[11] - 2021年上半年和2020年上半年，经营活动净现金使用量分别为1.6287亿美元和0.5061亿美元[17] - 2021年上半年和2020年上半年，投资活动净现金使用量分别为2.8376亿美元和0.0668亿美元[17] - 2021年上半年和2020年上半年，融资活动净现金提供量分别为4.8671亿美元和0.3275亿美元[17] - 公司自成立以来累计亏损3.455亿美元，预计未来仍会产生运营亏损和负现金流[21] - 截至2021年12月31日，公司拥有1.858亿美元现金及现金等价物和短期投资，这些资源至少可满足未来12个月的义务和资金需求[21] - 截至2021年12月31日，公司应收账款期末余额为0，2020年为40.1万美元[36] - 截至2021年12月31日，公司合同资产期末余额为1015.1万美元，2020年为988.4万美元[36] - 截至2021年12月31日，公司合同负债期末余额为2949.7万美元，2020年为2028.9万美元[36] - 2021年12月31日和6月30日，3级认股权证负债公允价值分别为1.4309亿美元和2.2355亿美元，较上一报告期减少8046万美元[49][52] - 计算认股权证负债公允价值时，2021年12月31日和6月30日的无风险利率分别为0.5%和0.2%，预期寿命分别为1.4年和1.9年，预期波动率分别为69.1%和88.5%，股息收益率均为0.0%，布莱克 - 斯科尔斯公允价值分别为0.89美元和1.39美元[52] - 2021年前六个月和2020年前六个月，公司分别确认与合同负债相关的收入1050万美元和790万美元[39][40] - 2021年12月31日止三个月和六个月，基本净亏损分别为576.6万美元和1764.6万美元，摊薄后净亏损分别为1122.4万美元和2569.2万美元[64] - 截至2021年12月31日和2021年6月30日，短期投资分别为1.732亿美元和1.449亿美元，均为美国政府证券[75] - 2021年12月，公司完成承销注册发行2012.5万股普通股，每股价格2.60美元，扣除成本370万美元后，净现金收益4870万美元[76] - 公司有一份货架注册声明，允许不时出售高达2亿美元的普通股、优先股和认股权证，截至2021年12月31日，有1.234亿美元的证券可供出售[77] - 截至2021年12月31日，公司有未行使认股权证可购买1605.8985万股普通股，认股权证公允价值为1430万美元[80][81] - 2021年12月31日止三个月和六个月，总运营租赁成本均为37.7万美元和75.3万美元[73] - 2021年12月31日止三个月和六个月，运营租赁现金支付分别为38万美元和76万美元[73] - 2021年12月31日止三个月和六个月，总股份支付费用分别为232.4万美元和486.3万美元[84] - 截至2021年12月31日，股票期权未行使数量为2036.2015万股，加权平均行使价格为2.98美元，加权平均剩余合同期限为7.7年[85] - 2021年和2020年6个月至12月31日期间，期权授予公允价值计算的加权平均假设中，无风险利率分别为1.1%和0.4%，预期波动率分别为68.0%和80.8%，加权平均授予日公允价值分别为1.78美元和2.30美元[87] - 截至2021年12月31日，股票期权未归属部分的未确认补偿费用为1090万美元，预计在1.7年的加权平均期间内确认[87] - 2021年6个月至12月31日，受限股票单位（RSU）非归属期初数量为400,650，归属数量为130,000，没收/取消数量为46,250，期末非归属数量为224,400，加权平均授予日公允价值均为3.49美元[88] - 2021年6个月至12月31日，130,000个RSU归属，公司向RSU持有人发行63,855股普通股，66,145股被RSU持有人交回用于支付相关工资税[88] - 截至2021年12月31日，RSU未归属部分的未确认补偿费用约为20万美元，预计在约6个月内确认[88] - 公司2021年第四季度运营亏损1120万美元，2020年同期为1920万美元[158] - 公司2021年第四季度收入为1820万美元，2020年同期为920万美元，主要因赞德西布研发活动增加及部分履行与KKC的许可协议义务[159] - 公司2021年第四季度研发费用为2150万美元，2020年同期为2220万美元，赞德西布成本下降，沃鲁西利布和ME - 344成本增加[161] - 公司2021年第四季度管理费用为790万美元，2020年同期为570万美元，增加主要因人员成本等增加以支持赞德西布商业发布[163] - 公司2021年第四季度非现金收益为550万美元，源于认股权证负债公允价值变动；利息和股息收入为1.1万美元，2020年同期为20万美元[164] - 公司2021年下半年运营亏损2570万美元，2020年同期为3480万美元[165] - 公司2021年下半年收入为3160万美元，2020年同期为1300万美元，主要因赞德西布研发活动增加及部分履行与KKC的许可协议义务[166] - 公司2021年下半年研发费用为4150万美元，2020年同期为3520万美元，各药物成本均有增加[169] - 公司2021年下半年管理费用为1580万美元，2020年同期为1160万美元，增加主要因人员成本等增加以支持赞德西布商业发布准备[171] - 公司自成立以来累计亏损3.455亿美元，截至2021年12月31日，有1.858亿美元现金、现金等价物和短期投资，预计可支持至少12个月运营[173] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为1.2551亿美元，短期投资为1.732亿美元，合计1.85751亿美元；6月30日分别为8543万美元、1.44883亿美元，合计1.53426亿美元[9] - 截至2021年12月31日，公司总资产为2.09464亿美元，6月30日为1.74098亿美元；总负债1.32214亿美元，6月30日为1.32736亿美元；股东权益7725万美元，6月30日为4136.2万美元[9] - 2021年第四季度营收1822.2万美元，2020年同期为916.7万美元；2021年前六个月营收3160.9万美元，2020年同期为1300.1万美元[11] - 2021年第四季度净亏损576.6万美元，2020年同期为1145.4万美元；2021年前六个月净亏损1764.6万美元，2020年同期为1354.6万美元[11] - 2021年第四季度基本每股净亏损0.05美元，摊薄后为0.09美元；2020年同期基本为0.1美元，摊薄后为0.16美元；2021年前六个月基本为0.15美元，摊薄后为0.22美元；2020年同期基本为0.12美元，摊薄后为0.3美元[11] - 截至2021年12月31日，发行并流通的普通股为13290.5万股，6月30日为11261.5万股[9] - 2021年6 - 9月净亏损1188万美元，9 - 12月净亏损576.6万美元；2020年6 - 9月净亏损209.2万美元，9 - 12月净亏损1145.4万美元[14] - 2021年上半年净亏损1.7646亿美元，2020年同期为1.3546亿美元[17] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1.6287亿美元，2020年同期为5061万美元[17] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为2.8376亿美元，2020年同期为668万美元[17] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为4.8671亿美元，2020年同期为3275万美元[17] - 2021年上半年现金及现金等价物净增加4008万美元，2020年同期净减少2454万美元[17] 公司业务合作协议情况 - 2020年4月公司与KKC签订协议，KKC支付初始付款1亿美元，公司可能获得高达约5.825亿美元的潜在里程碑付款及特许权使用费，2021年12月31日止六个月达到两个里程碑，获得2000万美元并记为递延收入[53] - 公司最初评估KKC协议总交易价格为1.915亿美元，2021年12月31日止六个月更新开发成本分摊可变对价估计至1.523亿美元[57] - 截至2021年12月31日，公司与KKC商业化协议相关的合同资产为1050万美元[37] - 截至2021年12月31日，公司与KKC商业化协议相关的递延收入为9400万美元，其中6450万美元与美国许可有关，2950万美元与美国以外许可和开发服务有关[38] - 2021年和2020年第四季度，KKC许可协议收入分别为1822.2万美元和909万美元；2021年和2020年前六个月，收入分别为3160.9万美元和1265.8万美元[34] - 2021年和2020年前六个月，Helsinn许可协议收入分别为0和7.7万美元、0和34.3万美元，该协议于2021年11月终止[34][35] - 2016年8月公司与Helsinn签订协议，该协议于2021年11月终止[60] - 2017年9月公司与Presage签订协议，支付290万美元，首个适应症在美国、欧盟或日本获得营销批准前总付款达490万美元，还有高达1.79亿美元的潜在里程碑付款及特许权使用费[61] - 2018年10月公司与BeiGene开展临床合作，研究成本双方平分，公司提供zandelisib，BeiGene提供zanubrutinib，公司保留zandelisib全部商业权利[62] - 2020年4月，公司与Kyowa Kirin Co., Ltd.签订全球许可、开发和商业化协议，共同在美国开发和推广zandelisib，公司记录美国销售的所有收入，对方拥有美国以外的独家商业化权利[101] - 公司与KKC达成合作协议，KKC支付初始费用1亿美元，公司还有望获得约5.825亿美元的里程碑付款及美国以外地区净销售额提成[109] - 2017年9月公司签订Presage许可协议，支付290万美元，首个适应症首次注册试验首位受试者给药时需再支付200万美元，美国、欧盟或日本首个适应症获批前总支付490万美元，达成特定里程碑最高需额外支付1.79亿美元[180] 公司药物研发及临床情况 - 公司是一家后期制药公司，致力于开发和商业化新型癌症疗法，有三个临床阶段的候选药物[19] - 公司药物候选管道包括zandelisib（PI3Kδ抑制剂）、voruciclib（CDK9抑制剂）和ME - 344（线粒体抑制剂）[99] - 公司是晚期制药公司，有三个临床阶段的药物候选资产，包括zandelisib [96] - 因COVID - 19，评估zandelisib和voruciclib的部分临床试验延迟，临床开发计划时间表可能继续受影响[98] - 2020年3月，FDA授予zandelisib治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的快速通道指定；2021年11月，授予其孤儿药指定[101] - TIDAL研究中91例原发性疗效人群的总体缓解率为70.3%，完全缓解率为35.2%，121例患者因药物相关不良事件的停药率为9.9%[102] - Phase 1b试验中37例复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者总体缓解率为87%，完全缓解率为27%，单药治疗缓解率为78%，联合利妥昔单抗治疗缓解率为95%，9例慢性淋巴细胞白血病患者总体缓解率为89%[120] - Phase 1b试验中37例滤泡性淋巴瘤患者的中位缓解持续时间未达到，中位随访时间为16.9个月[121] - Phase 1b试验中37例复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者药物相关3级特殊不良事件发生率：腹泻5%、结肠炎5%、皮疹8%、谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高8%，因不良事件停药率为8%[124] - Phase 1b研究中评估20例接受赞德拉西布联合泽布替尼治疗患者的数据显示，所有可评估的复发/难治性惰性B细胞恶性肿瘤和慢性淋巴细胞白血病患者总体缓解率为100%，2例弥漫大B细胞淋巴瘤/高级别B细胞淋巴瘤患者无缓解[126] - 赞德拉西布半衰期约28小时，适合每日一次口服给药，采用间歇性给药疗法，即每个28天给药周期的前7天每日给药[106] - COASTAL是一项3期研究，评估赞德拉西布联合利妥昔单抗治疗